Coenzima Q10 en la ataxia de inicio en adultos (CoQATAX)
Seguridad y tolerabilidad de la coenzima Q10 en la ataxia espinocerebelosa esporádica de inicio en adultos
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto patrocinado por un médico, cuyo propósito es determinar si la coenzima Q10 (CoQ10) oral en dosis altas es segura y tolerada en pacientes con formas esporádicas de ataxias espinocerebelosas (SAOA) de inicio en adultos, un grupo de trastornos neurológicos degenerativos que afectan el cerebelo y las vías hacia y desde el cerebelo, con o sin manifestaciones adicionales del sistema nervioso central (SNC), en ausencia de antecedentes familiares de ataxias degenerativas.
CoQ10 es un cofactor esencial de la cadena de transporte de electrones y es un potente eliminador de radicales libres en las membranas lipídicas y mitocondriales. CoQ10 ha demostrado eficacia en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Parkinson, y un ensayo de enfermedad de Huntington mostró una tendencia a ralentizar la progresión de la enfermedad (CARE-HD). Un pequeño ensayo de CoQ10 en pacientes con ataxia de Friedreich sugirió posibles efectos beneficiosos sobre el grosor ventricular. La CoQ10 se está probando en pacientes con ELA y se considera potencialmente útil para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. Por lo tanto, la CoQ10 se considera un agente terapéutico prometedor que podría ralentizar la progresión de la enfermedad en una amplia variedad de trastornos neurodegenerativos. Hasta la fecha, no se han utilizado dosis muy altas de CoQ10 en pacientes con ataxia y la seguridad y tolerabilidad en este grupo de pacientes debe establecerse antes de iniciar los ensayos de eficacia.
Veinte pacientes con SAOA serán reclutados para un estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo. Quince pacientes recibirán un total de 2400 mg de CoQ10 oral diariamente, y cinco pacientes recibirán placebo, por un período de 4 semanas. Las funciones del cerebelo se medirán mediante una escala de calificación validada (SARA), un examen oculomotor y la medición funcional de la función motora mediante una prueba de clavija de 9 orificios y una caminata cronometrada. Se recopilarán laboratorios de seguridad y se grabará una película digital al principio (antes del tratamiento con CoQ10) y al final del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555-0539
- The Universtity of Texas, Galveston
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de SAOA
- 18 años o más
- Inicio adulto de la ataxia
- Capacidad ambulatoria (con o sin un dispositivo de asistencia)
- Mujeres con 2 años de posmenopausia o esterilidad quirúrgica o practicando control de la natalidad adecuado
- Dosis estables de psicofármacos
- Dosis estables de medicamentos para los trastornos del movimiento.
- Capacidad para dar consentimiento informado
- Capacidad para cumplir con los procedimientos del juicio.
- Capaz de tomar medicamentos orales.
- Ausencia de enfermedad sistémica activa y significativa (enfermedad cardíaca, pulmonar, hepática, renal o cáncer) que no esté bajo control médico adecuado
- Mujeres en edad fértil que tengan una prueba de embarazo en orina negativa y practiquen métodos anticonceptivos adecuados durante el estudio
Criterio de exclusión:
- Antecedentes o sensibilidad conocida de intolerancia a la coenzima Q10
- Diagnóstico de ataxia secundaria (no degenerativa)
- Antecedentes familiares de ataxia degenerativa
- Diagnóstico de la ataxia de inicio en la infancia
- Diagnóstico por ADN de ataxia hereditaria en ausencia de antecedentes familiares
- Otro agente en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección
- Ingestión de coenzima Q10 dentro de los 120 días posteriores a la visita inicial
- Diagnóstico de malignidad en curso
- Mujeres que están embarazadas o en período de lactancia o que tienen potencial para procrear y que no utilizan métodos anticonceptivos efectivos
- Hipertensión no controlada
- Hipotensión ortostática sintomática
- Diabetes mellitus no controlada
- Enfermedad tiroidea no tratada
- Enfermedad psiquiátrica mayor dentro de los 12 meses posteriores a la selección
- Antecedentes de incumplimiento de otras terapias
- Abuso de drogas o alcohol dentro de los 12 meses posteriores a la selección
- Otra condición o terapia que puede impedir la participación en la opinión del investigador
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: pastilla de azúcar
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placebo: 2 obleas 4 veces al día
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Comparador activo: Coenzima Q10
El brazo de CoQ10 se comparará con el brazo de placebo para determinar si la dosis alta de CoQ10 es segura y bien tolerada en sujetos con ataxias espinocerebelosas esporádicas de inicio en adultos.
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Obleas de 300 mg; 2 obleas 4 veces al día
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Medir las funciones del cerebelo mediante una escala validada (SARA)
Periodo de tiempo: 6 semanas
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6 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Sankarasubramoney H Subramony, MD, University of Texas Medical Branch, Galveston
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 08-129
- 08-SAOA-001
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