Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Koenzym Q10 u ataxie u dospělých (CoQATAX)

9. července 2018 aktualizováno: The University of Texas Medical Branch, Galveston

Bezpečnost a snášenlivost koenzymu Q10 u sporadické spinocerebelární ataxie s nástupem v dospělosti

Toto je pilotní studie sponzorovaná lékařem, jejímž účelem je zjistit, zda je vysoká dávka perorálního koenzymu Q10 (CoQ10) bezpečná a tolerovaná u pacientů se sporadickými formami spinocerebelární ataxie s nástupem v dospělosti (SAOA), což je skupina degenerativních neurologických poruch postihujících cerebellum a cesty do az cerebellum, s nebo bez dalších projevů centrálního nervového systému (CNS), v nepřítomnosti rodinné anamnézy degenerativních ataxií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je pilotní studie sponzorovaná lékařem, jejímž účelem je zjistit, zda je vysoká dávka perorálního koenzymu Q10 (CoQ10) bezpečná a tolerovaná u pacientů se sporadickými formami spinocerebelární ataxie s nástupem v dospělosti (SAOA), což je skupina degenerativních neurologických poruch postihujících cerebellum a cesty do az cerebellum, s nebo bez dalších projevů centrálního nervového systému (CNS), v nepřítomnosti rodinné anamnézy degenerativních ataxií.

CoQ10 je základním kofaktorem elektronového transportního řetězce a je silným lapačem volných radikálů v lipidových a mitochondriálních membránách. CoQ10 prokázal účinnost při léčbě pacientů s Parkinsonovou chorobou a studie Huntingtonovy choroby ukázala trend zpomalování progrese onemocnění (CARE-HD). Malá studie CoQ10 u pacientů s Friedreichovou ataxií naznačila potenciální příznivé účinky na tloušťku komory. CoQ10 je testován na pacientech s ALS a je považován za potenciálně užitečný pro léčbu Alzheimerovy choroby. CoQ10 je tedy považován za slibnou terapeutickou látku, která by mohla zpomalit progresi onemocnění u široké řady neurodegenerativních poruch. Dosud nebyly u pacientů s ataxií používány velmi vysoké dávky CoQ10 a před zahájením studií účinnosti by u této skupiny pacientů měla být stanovena bezpečnost a snášenlivost.

Dvacet pacientů s SAOA bude přijato do dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované, multicentrické studie. Patnáct pacientů bude dostávat celkem 2400 mg perorálně CoQ10 denně a pět pacientů bude dostávat placebo po dobu nebo 4 týdny. Mozečkové funkce budou měřeny pomocí validované hodnotící škály (SARA), okulomotorického vyšetření a funkčního měření motorických funkcí pomocí 9jamkového kolíkového testu a měřené chůze. Na začátku (před léčbou CoQ10) a na konci studie budou shromážděny bezpečnostní laboratoře a bude zaznamenán digitální film.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555-0539
        • The Universtity of Texas, Galveston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza SAOA
  2. Věk 18 nebo starší
  3. Nástup ataxie v dospělosti
  4. Ambulantní schopnost (s pomocným zařízením nebo bez něj)
  5. Ženy s 2 roky po menopauze nebo chirurgické sterilitě nebo praktikující adekvátní antikoncepci
  6. Stabilní dávky psychofarmak
  7. Stabilní dávky léků na poruchy hybnosti
  8. Schopnost dát informovaný souhlas
  9. Schopnost dodržovat zkušební postupy
  10. Schopný užívat léky perorálně
  11. Žádné aktivní a významné systémové onemocnění (kardiální, plicní, jaterní, renální nebo rakovinové onemocnění), které není pod adekvátní lékařskou kontrolou
  12. Ženy ve fertilním věku, které mají negativní těhotenský test v moči a během studie používají vhodnou antikoncepci

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza nebo známá citlivost nesnášenlivosti na koenzym Q10
  2. Diagnostika sekundární (nedegenerativní) ataxie
  3. Rodinná anamnéza degenerativní ataxie
  4. Diagnostika dětské ataxie
  5. DNA diagnostika dědičné ataxie při absenci rodinné anamnézy
  6. Jiná zkoumaná látka do 30 dnů od screeningu
  7. Požití koenzymu Q10 do 120 dnů od základní návštěvy
  8. Diagnostika probíhající malignity
  9. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo které mohou otěhotnět a nepoužívají účinnou antikoncepci
  10. Nekontrolovaná hypertenze
  11. Symptomatická ortostatická hypotenze
  12. Nekontrolovaný diabetes mellitus
  13. Neléčené onemocnění štítné žlázy
  14. Závažné psychiatrické onemocnění do 12 měsíců od screeningu
  15. Anamnéza nedodržování jiných terapií
  16. Zneužívání drog nebo alkoholu do 12 měsíců od screeningu
  17. Jiný stav nebo terapie, které mohou podle názoru zkoušejícího bránit účasti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: cukrová pilulka
Lék: Placebo (cukrová pilulka)
placebo: 2 oplatky 4x denně
Aktivní komparátor: Koenzym Q10
Rameno s CoQ10 bude porovnáno s ramenem s placebem, aby se určilo, zda je vysoká dávka CoQ10 bezpečná a dobře tolerovaná u subjektů se sporadickou spinocerebelární ataxií s nástupem v dospělosti
Lék: Koenzym Q10
300 mg oplatky; 2 oplatky 4x denně
Ostatní jména:
  • CoQ10

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Měření mozečkových funkcí pomocí ověřené stupnice (SARA)
Časové okno: 6 týdnů
6 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The University of Texas Medical Branch, Galveston

Spolupracovníci

University of Florida

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sankarasubramoney H Subramony, MD, University of Texas Medical Branch, Galveston

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. června 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. srpna 2009

První zveřejněno (Odhad)

12. srpna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. července 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. července 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2010

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 08-129
  • 08-SAOA-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo (cukrová pilulka)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit