普萘洛尔与泼尼松龙治疗症状性血管瘤的对比
2016年1月27日 更新者：Nancy Bauman
普萘洛尔与泼尼松龙治疗婴儿血管瘤的临床和分子研究
血管瘤是婴儿中比较常见的病变。
大多数会在一年后自发消失，不需要治疗。
其他人需要治疗，因为它们会引起明显的症状，例如疼痛，或呼吸、进食或行走困难。
类固醇通常用于治疗血管瘤，并有助于缩小 1/3 - 2/3 患者的血管瘤。
不幸的是，类固醇对婴儿有很多副作用，因此医生已经寻找其他方法来治疗它们。
最近，偶然发现使用心脏药物普萘洛尔可以缩小血管瘤的大小。
它的副作用似乎比类固醇少得多，但尚不清楚它是否与类固醇一样有效。
本研究旨在比较普萘洛尔与类固醇治疗引起婴儿症状的血管瘤的效果和副作用。
研究概览
详细说明
将招募患有症状性血管瘤的婴儿。 如果血管瘤的范围仅在临床检查中不明显，则在开始用药前完成磁共振成像。 婴儿将被随机分配接受普萘洛尔或类固醇 4-6 个月。 将每月测量和比较血管瘤反应以及药物的耐受性。 此外，每次就诊时都会收集尿液样本，以确定是否存在可以预测治疗反应的标记物。
此外，将检查任何切除的血管瘤的遗传标记，以帮助预测对治疗的反应。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20111
- Children's National Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2周 至 6个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 有症状血管瘤的婴儿
排除标准：
- 哮喘
- 糖尿病
- 高血压
- 低血压
- 低血糖症
- 肝衰竭
- 以前的血管瘤治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：普萘洛尔治疗血管瘤
评估普萘洛尔治疗症状性血管瘤的疗效和耐受性
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普萘洛尔 0.5 mg/kg 口服，每天 4 次 - 4-6 个月
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有源比较器：泼尼松龙
评估泼尼松龙治疗症状性血管瘤的疗效和耐受性，并与普萘洛尔进行比较。
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1.0 mg/kg 口服，每天 2 次 4-6 个月
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血管瘤缩小（长 x 宽）平方毫米
大体时间：开始治疗后 4-5 个月
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先验的主要结果是总表面积的比例变化，如基线时病变外缘长度 x 宽度减去 4 个月时的相同测量值，如果 4 个月不可用，则在 5 个月时使用替代数据。
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开始治疗后 4-5 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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药物耐受性
大体时间：入学至研究结束或退出最多 9 个月
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所有与药物耐受性相关的不良事件包括：肾上腺危象、生长/发育、体质（脱水）、过敏/免疫学、皮肤病学、内分泌、胃肠道、感染、新陈代谢/实验室、肺、血管。
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入学至研究结束或退出最多 9 个月
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严重不良事件 (SAE) 的数量
大体时间：入学至研究结束或退出最多 9 个月
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在肾上腺危机、生长/发育、体质类别中，每个治疗组的参与者经历的严重不良事件的数量。
严重不良事件定义为导致死亡、需要住院治疗或延长住院治疗、危及生命、导致持续或严重残疾/无能力或导致先天性异常/出生缺陷的事件。
如果试验参与者的健康处于危险之中并且需要干预以防止提及的结果，则基于适当的医学判断的其他重要医学事件也可能被视为严重不良事件。
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入学至研究结束或退出最多 9 个月
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生长发育不良事件
大体时间：注册研究退出或关闭长达 9 个月
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每个研究组中的生长和发育 AE 数量
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注册研究退出或关闭长达 9 个月
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肺部/呼吸系统不良事件
大体时间：通过研究结束或退出注册，最多 9 个月
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每个研究组的肺部/呼吸系统不良事件 (CTCAE 22) 的数量
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通过研究结束或退出注册，最多 9 个月
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过敏/免疫不良事件
大体时间：通过研究结束或研究退出最多 9 个月的入学
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每个研究组的过敏/免疫学 AE 数量
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通过研究结束或研究退出最多 9 个月的入学
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皮肤病不良事件
大体时间：注册研究结束或退出长达 9 个月
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每个研究组中皮肤病学不良事件的数量。
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注册研究结束或退出长达 9 个月
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内分泌不良事件
大体时间：注册结束或研究退出长达 9 个月
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内分泌 AE 的数量（其中肾上腺危象不重叠）。
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注册结束或研究退出长达 9 个月
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胃肠道不良事件
大体时间：注册研究退出或研究结束长达 9 个月
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每组中胃肠道 AE 的数量
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注册研究退出或研究结束长达 9 个月
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传染性不良事件
大体时间：注册研究退出或关闭长达 9 个月
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每个研究组中传染性 AE 的数量（即
结膜炎、鹅口疮、发烧）
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注册研究退出或关闭长达 9 个月
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代谢或实验室 AE
大体时间：注册研究退出或关闭长达 9 个月
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每个研究组中代谢或实验室 AE 的数量。
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注册研究退出或关闭长达 9 个月
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血管不良事件
大体时间：注册研究退出或关闭长达 9 个月
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每个研究组中的血管 AE 数量。
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注册研究退出或关闭长达 9 个月
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体质不良事件
大体时间：注册研究结束或退出长达 9 个月
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每个研究组中的宪法 AE 数量。
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注册研究结束或退出长达 9 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Nancy M Bauman, MD、Children's Research Institute, Children's National Medical Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Perez RS, Mora PC, Rodriguez JD, Sanchez FR, de Torres Jde L. [Treatment of infantile hemangioma with propranolol]. An Pediatr (Barc). 2010 Feb;72(2):152-4. doi: 10.1016/j.anpedi.2009.05.019. Epub 2009 Jul 23. No abstract available. Spanish.
- Denoyelle F, Leboulanger N, Enjolras O, Harris R, Roger G, Garabedian EN. Role of Propranolol in the therapeutic strategy of infantile laryngotracheal hemangioma. Int J Pediatr Otorhinolaryngol. 2009 Aug;73(8):1168-72. doi: 10.1016/j.ijporl.2009.04.025. Epub 2009 May 29.
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Bauman NM, McCarter RJ, Guzzetta PC, Shin JJ, Oh AK, Preciado DA, He J, Greene EA, Puttgen KB. Propranolol vs prednisolone for symptomatic proliferating infantile hemangiomas: a randomized clinical trial. JAMA Otolaryngol Head Neck Surg. 2014 Apr;140(4):323-30. doi: 10.1001/jamaoto.2013.6723.
- Patel NJ, Bauman NM. How should propranolol be initiated for infantile hemangiomas: inpatient versus outpatient? Laryngoscope. 2014 Jun;124(6):1279-81. doi: 10.1002/lary.24363. Epub 2013 Dec 17. No abstract available.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年7月1日
初级完成 (实际的)
2013年1月1日
研究完成 (实际的)
2014年12月1日
研究注册日期
首次提交
2009年8月26日
首先提交符合 QC 标准的
2009年8月26日
首次发布 (估计)
2009年8月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年2月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年1月27日
最后验证
2016年1月1日
更多信息
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