Propranolol versus prednisolon for behandling av symptomatisk hemangiom
27. januar 2016 oppdatert av: Nancy Bauman
Propranolol vs Prednisolon for spedbarnshemangiom - En klinisk og molekylær studie
Hemangiomer er relativt vanlige lesjoner hos spedbarn.
De fleste går bort spontant etter ett leveår og trenger ikke behandling.
Andre krever behandling fordi de forårsaker betydelige symptomer som smerte eller problemer med å puste, spise eller gå rundt.
Steroider har klassisk blitt brukt til å behandle hemangiom og hjelper til med å krympe dem hos 1/3 - 2/3 av pasientene.
Dessverre har steroider mange bivirkninger hos babyer, så leger har søkt andre måter å behandle dem på.
Nylig ble bruk av propranolol, en hjertemedisin, serendipitert funnet å redusere størrelsen på hemangiom.
Det ser ut til å ha mange færre bivirkninger enn steroider, men det er ennå ikke kjent om det fungerer like bra som steroider.
Denne studien søker å sammenligne effekten og bivirkningene av propranolol versus steroider for behandling av hemangiom som forårsaker symptomer hos spedbarn.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Spedbarn med symptomatiske hemangiom vil bli registrert. Magnetisk resonansavbildning vil bli fullført før oppstart av medisinering dersom omfanget av hemangiom ikke er tydelig ved klinisk undersøkelse alene. Spedbarn vil bli randomisert til å motta enten propranolol eller steroider i 4-6 måneder. Hemangioma-respons vil bli målt og sammenlignet månedlig, i likhet med toleransen til medisinene. I tillegg vil urinprøver tas ved hvert besøk for å avgjøre om det er markører til stede som kan forutsi respons på terapi.
I tillegg vil alle hemangiomer som blir skåret ut, undersøkes for genetiske markører for å hjelpe til med å forutsi respons på terapi.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
19
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20111
- Children's National Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 uker til 6 måneder (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- spedbarn med symptomatiske hemangiom
Ekskluderingskriterier:
- astma
- diabetes
- hypertensjon
- hypotensjon
- hypoglykemi
- leversvikt
- tidligere behandling for hemangiom
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: propranolol for behandling av hemangiom
Vurdering av effekt og tolerabilitet av propranolol ved behandling av symptomatiske hemangiom
|
propranolol 0,5 mg/kg oralt, 4 per dag - 4-6 måneder
|
|
Aktiv komparator: Prednisolon
Vurdere effekt og tolerabilitet av prednisolon ved behandling av symptomatiske hemangiom og sammenligne med propranolol.
|
1,0 mg/kg oralt, 2 per dag 4-6 måneder
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Reduksjon i størrelse på hemangiom (lengde x bredde) i kvadrat mm
Tidsramme: 4-5 måneder etter behandlingsstart
|
A priori primært utfall var proporsjonal endring i det totale overflatearealet målt ved lesjonens ytre margin lengde x bredde ved baseline minus samme mål ved 4 måneder med surrogatdata brukt etter 5 måneder hvis 4 måneder ikke var tilgjengelig.
|
4-5 måneder etter behandlingsstart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tolerabilitet av medisiner
Tidsramme: påmelding inntil studieavslutning eller uttak inntil 9 måneder
|
Alle uønskede hendelser knyttet til medisintolerans inkludert: binyrekrise, vekst/utvikling, konstitusjonell (dehydrering), allergi/immunologi, dermatologisk, endokrin, GI, infeksjon, metabolisme/laboratorier, lunge, vaskulær.
|
påmelding inntil studieavslutning eller uttak inntil 9 måneder
|
|
Antall alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: påmelding inntil studieavslutning eller uttak inntil 9 måneder
|
Antall alvorlige bivirkninger opplevd av deltakerne i hver behandlingsarm innenfor kategoriene binyrekrise, vekst/utvikling, konstitusjonell.
Alvorlige uønskede hendelser er definert som hendelser som resulterer i død, krever enten innleggelse på sykehus eller forlengelse av sykehusinnleggelse, er livstruende, resulterer i en vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, eller resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt.
Andre viktige medisinske hendelser, basert på passende medisinsk vurdering, kan også betraktes som alvorlige uønskede hendelser hvis en prøvedeltakers helse er i fare og intervensjon er nødvendig for å forhindre et nevnt utfall.
|
påmelding inntil studieavslutning eller uttak inntil 9 måneder
|
|
Uønskede hendelser for vekst og utvikling
Tidsramme: påmelding for studieuttak eller stenge ut inntil 9 måneder
|
Antall vekst- og utviklingsbivirkninger i hver studiearm
|
påmelding for studieuttak eller stenge ut inntil 9 måneder
|
|
Lunge/respiratoriske bivirkninger
Tidsramme: påmelding gjennom studieavslutning eller uttak, inntil 9 måneder
|
Antall pulmonale/respiratoriske bivirkninger (CTCAE 22) i hver studiearm
|
påmelding gjennom studieavslutning eller uttak, inntil 9 måneder
|
|
Allergi/immunologi uønskede hendelser
Tidsramme: påmelding gjennom studieavslutning eller studieuttak inntil 9 måneder
|
Antall allergi/immunologi AE per studiearm
|
påmelding gjennom studieavslutning eller studieuttak inntil 9 måneder
|
|
Dermatologiske bivirkninger
Tidsramme: påmelding til studieavslutning eller uttak inntil 9 måneder
|
Antall dermatologiske bivirkninger i hver studiearm.
|
påmelding til studieavslutning eller uttak inntil 9 måneder
|
|
Endokrinologiske bivirkninger
Tidsramme: påmelding for å stenge ut eller studieuttak inntil 9 måneder
|
Antall endokrinologiske bivirkninger (hvorav binyrekrise ikke overlapper).
|
påmelding for å stenge ut eller studieuttak inntil 9 måneder
|
|
Gastrointestinale bivirkninger
Tidsramme: påmelding til studieuttak eller studier på inntil 9 måneder
|
Antall gastrointestinale bivirkninger i hver arm
|
påmelding til studieuttak eller studier på inntil 9 måneder
|
|
Smittsomme uønskede hendelser
Tidsramme: påmelding for studieuttak eller stenge ut inntil 9 måneder
|
Antall smittsomme bivirkninger i hver studiearm (dvs.
konjunktivitt, trøst, feber)
|
påmelding for studieuttak eller stenge ut inntil 9 måneder
|
|
Metabolske eller laboratoriebivirkninger
Tidsramme: påmelding for studieuttak eller stenge ut inntil 9 måneder
|
Antall metabolske eller laboratoriebivirkninger i hver studiearm.
|
påmelding for studieuttak eller stenge ut inntil 9 måneder
|
|
Vaskulære uønskede hendelser
Tidsramme: påmelding for studieuttak eller stenge ut inntil 9 måneder
|
Antall vaskulære AE i hver studiearm.
|
påmelding for studieuttak eller stenge ut inntil 9 måneder
|
|
Konstitusjonelle uønskede hendelser
Tidsramme: påmelding til studieavslutning eller uttak inntil 9 måneder
|
Antall konstitusjonelle AE i hver studiearm.
|
påmelding til studieavslutning eller uttak inntil 9 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nancy M Bauman, MD, Children's Research Institute, Children's National Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Perez RS, Mora PC, Rodriguez JD, Sanchez FR, de Torres Jde L. [Treatment of infantile hemangioma with propranolol]. An Pediatr (Barc). 2010 Feb;72(2):152-4. doi: 10.1016/j.anpedi.2009.05.019. Epub 2009 Jul 23. No abstract available. Spanish.
- Denoyelle F, Leboulanger N, Enjolras O, Harris R, Roger G, Garabedian EN. Role of Propranolol in the therapeutic strategy of infantile laryngotracheal hemangioma. Int J Pediatr Otorhinolaryngol. 2009 Aug;73(8):1168-72. doi: 10.1016/j.ijporl.2009.04.025. Epub 2009 May 29.
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Bauman NM, McCarter RJ, Guzzetta PC, Shin JJ, Oh AK, Preciado DA, He J, Greene EA, Puttgen KB. Propranolol vs prednisolone for symptomatic proliferating infantile hemangiomas: a randomized clinical trial. JAMA Otolaryngol Head Neck Surg. 2014 Apr;140(4):323-30. doi: 10.1001/jamaoto.2013.6723.
- Patel NJ, Bauman NM. How should propranolol be initiated for infantile hemangiomas: inpatient versus outpatient? Laryngoscope. 2014 Jun;124(6):1279-81. doi: 10.1002/lary.24363. Epub 2013 Dec 17. No abstract available.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2009
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2013
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. august 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. august 2009
Først lagt ut (Anslag)
27. august 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
24. februar 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. januar 2016
Sist bekreftet
1. januar 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Neoplasmer, vaskulært vev
- Hemangioma
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Adrenerge beta-antagonister
- Adrenerge antagonister
- Adrenerge midler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-arytmimidler
- Antihypertensive midler
- Vasodilaterende midler
- Anti-inflammatoriske midler
- Antineoplastiske midler
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Propranolol
- Prednisolon
- Prednisolonfosfat
Andre studie-ID-numre
- IRB 4502
- NIH grant number 10179326
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .