Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Propranolol versus prednisolon til behandling af symptomatisk hæmangiomer

27. januar 2016 opdateret af: Nancy Bauman

Propranolol vs Prednisolon til spædbørns hæmangiomer - En klinisk og molekylær undersøgelse

Hæmangiomer er relativt almindelige læsioner hos spædbørn. De fleste går væk spontant efter et leveår og behøver ikke behandling. Andre kræver behandling, fordi de forårsager betydelige symptomer såsom smerte eller besvær med at trække vejret, spise eller gå rundt. Steroider er klassisk blevet brugt til at behandle hæmangiomer og hjælper med at skrumpe dem hos 1/3 - 2/3 af patienterne. Desværre har steroider mange bivirkninger hos babyer, så læger har søgt andre måder at behandle dem på. For nylig blev brugen af ​​propranolol, et hjertemedicin, serendipitalt fundet at reducere størrelsen af ​​hæmangiomer. Det ser ud til at have mange færre bivirkninger end steroider, men det vides endnu ikke, om det virker lige så godt som steroider. Denne undersøgelse søger at sammenligne virkningen og bivirkningerne af propranolol versus steroider til behandling af hæmangiomer, der forårsager symptomer hos spædbørn.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Spædbørn med symptomatisk hæmangiomer vil blive indskrevet. Magnetisk resonansbilleddannelse vil blive afsluttet før påbegyndelse af medicinering, hvis omfanget af hæmangiomet ikke er tydeligt ved klinisk undersøgelse alene. Spædbørn vil blive randomiseret til at modtage enten propranolol eller steroider i 4-6 måneder. Hæmangiom-respons vil blive målt og sammenlignet månedligt, ligesom tolerabiliteten af ​​medicinerne. Derudover vil urinprøver blive indsamlet ved hvert besøg for at afgøre, om der er markører til stede, som kan forudsige respons på behandlingen.

Derudover vil alle hæmangiomer, der udskæres, blive undersøgt for genetiske markører for at hjælpe med at forudsige respons på terapi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20111
        • Children's National Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 uger til 6 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • spædbørn med symptomatisk hæmangiomer

Ekskluderingskriterier:

  • astma
  • diabetes
  • forhøjet blodtryk
  • hypotension
  • hypoglykæmi
  • leversvigt
  • tidligere behandling for hæmangiomer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: propranolol til behandling af hæmangiomer
Vurdering af propranolols effektivitet og tolerabilitet til behandling af symptomatiske hæmangiomer
Medicin: propranolol
propranolol 0,5 mg/kg oralt, 4 per dag - 4-6 måneder
Aktiv komparator: Prednisolon
Vurdering af effektivitet og tolerabilitet af prednisolon til behandling af symptomatiske hæmangiomer og sammenligning med propranolol.
Medicin: Prednisolon
1,0 mg/kg oralt, 2 per dag 4-6 måneder
Andre navne:
  • børnebehandlet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Reduktion i størrelse af hæmangioma (længde x bredde) i kvadrat mm
Tidsramme: 4-5 måneder efter påbegyndelse af behandlingen
A priori primært udfald var proportional ændring i det totale overfladeareal målt ved læsionens ydre marginlængde x bredde ved baseline minus det samme mål efter 4 måneder med surrogatdata brugt efter 5 måneder, hvis 4 måneder ikke var tilgængelige.
4-5 måneder efter påbegyndelse af behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet af medicin
Tidsramme: indskrivning indtil studieafslutning eller tilbagetrækning op til 9 måneder
Alle uønskede hændelser relateret til medicintolerabilitet, herunder: binyrekrise, vækst/udvikling, konstitutionel (dehydrering), allergi/immunologi, dermatologisk, endokrin, GI, infektion, metabolisme/laboratorier, pulmonal, vaskulær.
indskrivning indtil studieafslutning eller tilbagetrækning op til 9 måneder
Antal alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: indskrivning indtil studieafslutning eller tilbagetrækning op til 9 måneder
Antal alvorlige bivirkninger oplevet af deltagerne i hver behandlingsarm inden for kategorierne binyrekrise, vækst/udvikling, konstitutionel. Alvorlige uønskede hændelser defineres som hændelser, der resulterer i dødsfald, kræver enten hospitalsindlæggelse eller forlængelse af hospitalsindlæggelse, er livstruende, resulterer i et vedvarende eller betydeligt handicap/inhabilitet eller resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt. Andre vigtige medicinske hændelser, baseret på passende medicinsk bedømmelse, kan også betragtes som alvorlige bivirkninger, hvis en forsøgsdeltagers helbred er i fare, og der er behov for intervention for at forhindre et nævnt resultat.
indskrivning indtil studieafslutning eller tilbagetrækning op til 9 måneder
Uønskede hændelser for vækst og udvikling
Tidsramme: optagelse til studieafvænning eller lukke op til 9 måneder
Antal vækst- og udviklingsbivirkninger i hver undersøgelsesarm
optagelse til studieafvænning eller lukke op til 9 måneder
Pulmonale/respiratoriske bivirkninger
Tidsramme: tilmelding gennem studieafslutning eller udmeldelse, op til 9 måneder
Antal pulmonale/respiratoriske bivirkninger (CTCAE 22) i hver undersøgelsesarm
tilmelding gennem studieafslutning eller udmeldelse, op til 9 måneder
Allergi/immunologiske bivirkninger
Tidsramme: optagelse gennem studieafslutning eller studieafbrydelse op til 9 måneder
Antal allergi/immunologiske AE pr. undersøgelsesarm
optagelse gennem studieafslutning eller studieafbrydelse op til 9 måneder
Dermatologiske bivirkninger
Tidsramme: tilmelding til studieafslutning eller tilbagetrækning op til 9 måneder
Antal dermatologiske bivirkninger i hver undersøgelsesarm.
tilmelding til studieafslutning eller tilbagetrækning op til 9 måneder
Endokrinologiske bivirkninger
Tidsramme: indskrivning for at lukke ud eller studieafbrydelse op til 9 måneder
Antal endokrinologiske bivirkninger (hvoraf binyrekrise ikke overlapper).
indskrivning for at lukke ud eller studieafbrydelse op til 9 måneder
Gastrointestinale bivirkninger
Tidsramme: optagelse til studieophør eller studietæt op til 9 måneder
Antal gastrointestinale AE'er i hver arm
optagelse til studieophør eller studietæt op til 9 måneder
Infektiøse bivirkninger
Tidsramme: optagelse til studieafvænning eller lukke op til 9 måneder
Antal infektiøse AE'er i hver undersøgelsesarm (dvs. konjunktivitis, trøske, feber)
optagelse til studieafvænning eller lukke op til 9 måneder
Metaboliske eller laboratorie-AE'er
Tidsramme: optagelse til studieafvænning eller lukke op til 9 måneder
Antal metaboliske eller laboratorie-AE'er i hver undersøgelsesarm.
optagelse til studieafvænning eller lukke op til 9 måneder
Vaskulære bivirkninger
Tidsramme: optagelse til studieafvænning eller lukke op til 9 måneder
Antal vaskulære AE'er i hver undersøgelsesarm.
optagelse til studieafvænning eller lukke op til 9 måneder
Forfatningsmæssige uønskede hændelser
Tidsramme: tilmelding til studieafslutning eller tilbagetrækning op til 9 måneder
Antal konstitutionelle AE'er i hver undersøgelsesarm.
tilmelding til studieafslutning eller tilbagetrækning op til 9 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nancy Bauman

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nancy M Bauman, MD, Children's Research Institute, Children's National Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. august 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2009

Først opslået (Skøn)

27. august 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. februar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2016

Sidst verificeret

1. januar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB 4502
  • NIH grant number 10179326

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hemangioma af spædbørn

Kliniske forsøg med propranolol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner