Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Propranolol versus prednisolon voor de behandeling van symptomatische hemangiomen

27 januari 2016 bijgewerkt door: Nancy Bauman

Propranolol versus prednisolon voor hemangiomen bij kinderen - een klinisch en moleculair onderzoek

Hemangiomen zijn relatief veel voorkomende laesies bij zuigelingen. De meeste verdwijnen spontaan na een levensjaar en hebben geen behandeling nodig. Anderen hebben behandeling nodig omdat ze significante symptomen veroorzaken, zoals pijn of moeite met ademhalen, eten of lopen. Steroïden zijn klassiek gebruikt om hemangiomen te behandelen en helpen ze te verkleinen bij 1/3 - 2/3 van de patiënten. Helaas hebben steroïden veel bijwerkingen bij baby's, dus hebben artsen naar andere manieren gezocht om ze te behandelen. Onlangs is toevallig ontdekt dat het gebruik van propranolol, een hartmedicatie, de grootte van hemangiomen vermindert. Het lijkt veel minder bijwerkingen te hebben dan steroïden, maar het is nog niet bekend of het net zo goed werkt als steroïden. Deze studie probeert het effect en de bijwerkingen van propranolol te vergelijken met steroïden voor de behandeling van hemangiomen die symptomen veroorzaken bij zuigelingen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Baby's met symptomatische hemangiomen zullen worden ingeschreven. Magnetische resonantiebeeldvorming zal worden voltooid voordat met medicatie wordt begonnen als de omvang van het hemangioom alleen bij klinisch onderzoek niet duidelijk is. Baby's worden gerandomiseerd om gedurende 4-6 maanden propranolol of steroïden te krijgen. De hemangioomrespons zal maandelijks worden gemeten en vergeleken, evenals de verdraagbaarheid van de medicijnen. Bovendien zullen bij elk bezoek urinemonsters worden verzameld om te bepalen of er markers aanwezig zijn die de respons op therapie kunnen voorspellen.

Bovendien zullen alle hemangiomen die worden weggesneden, worden onderzocht op genetische markers om te helpen bij het voorspellen van de respons op therapie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20111
        • Children's National Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 weken tot 6 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • zuigelingen met symptomatische hemangiomen

Uitsluitingscriteria:

  • astma
  • suikerziekte
  • hypertensie
  • hypotensie
  • hypoglykemie
  • Leverfalen
  • eerdere behandeling voor hemangiomen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: propranolol voor de behandeling van hemangiomen
Beoordeling van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van propranolol bij de behandeling van symptomatische hemangiomen
Geneesmiddel: propranolol
propranolol 0,5 mg/kg oraal, 4 per dag - 4-6 maanden
Actieve vergelijker: Prednisolon
Beoordeling van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van prednisolon bij de behandeling van symptomatische hemangiomen en vergelijking met propranolol.
Geneesmiddel: Prednisolon
1,0 mg/kg oraal, 2 per dag 4-6 maanden
Andere namen:
  • pediatrisch

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Afname van de grootte van hemangioom (lengte x breedte) in vierkante mm
Tijdsspanne: 4-5 maanden na aanvang van de therapie
A priori primair resultaat was een proportionele verandering in het totale oppervlak zoals gemeten door de lengte x breedte van de buitenste rand van de laesie bij baseline minus dezelfde maat na 4 maanden, waarbij surrogaatgegevens werden gebruikt na 5 maanden als 4 maanden niet beschikbaar waren.
4-5 maanden na aanvang van de therapie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verdraagbaarheid van medicatie
Tijdsspanne: inschrijving tot einde studie of terugtrekking tot 9 maanden
Alle bijwerkingen met betrekking tot medicatietolerantie, waaronder: bijniercrisis, groei/ontwikkeling, constitutioneel (uitdroging), allergie/immunologie, dermatologisch, endocrien, GI, infectie, metabolisme/labs, pulmonaal, vasculair.
inschrijving tot einde studie of terugtrekking tot 9 maanden
Aantal ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: inschrijving tot einde studie of terugtrekking tot 9 maanden
Aantal ernstige bijwerkingen ervaren door de deelnemers in elke behandelarm binnen de categorieën bijniercrisis, groei/ontwikkeling, constitutioneel. Ernstige ongewenste voorvallen worden gedefinieerd als gebeurtenissen die de dood tot gevolg hebben, ofwel ziekenhuisopname of verlenging van de ziekenhuisopname vereisen, levensbedreigend zijn, resulteren in een aanhoudende of significante handicap/onbekwaamheid, of resulteren in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking. Andere belangrijke medische voorvallen kunnen, op basis van een passend medisch oordeel, ook worden beschouwd als Ernstige Ongewenste Voorvallen als de gezondheid van een deelnemer aan het onderzoek in gevaar is en er moet worden ingegrepen om een ​​van de vermelde uitkomsten te voorkomen.
inschrijving tot einde studie of terugtrekking tot 9 maanden
Groei en ontwikkeling Bijwerkingen
Tijdsspanne: inschrijving om studie stop te zetten of te sluiten tot 9 maanden
Aantal AE's voor groei en ontwikkeling in elke studiearm
inschrijving om studie stop te zetten of te sluiten tot 9 maanden
Pulmonale/ademhalingsbijwerkingen
Tijdsspanne: inschrijving door stopzetting of stopzetting van de studie, tot 9 maanden
Aantal pulmonale/respiratoire bijwerkingen (CTCAE 22) in elke onderzoeksarm
inschrijving door stopzetting of stopzetting van de studie, tot 9 maanden
Allergie/immunologische bijwerkingen
Tijdsspanne: inschrijving door studiebeëindiging of studiestop tot 9 maanden
Aantal allergie/immunologie AE per onderzoeksarm
inschrijving door studiebeëindiging of studiestop tot 9 maanden
Dermatologische bijwerkingen
Tijdsspanne: inschrijving om studie af te ronden of terugtrekking tot 9 maanden
Aantal dermatologische bijwerkingen in elke onderzoeksarm.
inschrijving om studie af te ronden of terugtrekking tot 9 maanden
Endocrinologische bijwerkingen
Tijdsspanne: inschrijving tot stopzetting of stopzetting van de studie tot 9 maanden
Aantal endocrinologische bijwerkingen (waarvan bijniercrisis niet overlapt).
inschrijving tot stopzetting of stopzetting van de studie tot 9 maanden
Gastro-intestinale bijwerkingen
Tijdsspanne: inschrijving voor stopzetting van de studie of studieafsluiting tot 9 maanden
Aantal gastro-intestinale bijwerkingen in elke arm
inschrijving voor stopzetting van de studie of studieafsluiting tot 9 maanden
Infectieuze bijwerkingen
Tijdsspanne: inschrijving om studie stop te zetten of te sluiten tot 9 maanden
Aantal besmettelijke bijwerkingen in elke onderzoeksarm (d.w.z. conjunctivitis, spruw, koorts)
inschrijving om studie stop te zetten of te sluiten tot 9 maanden
Metabole of laboratorium-AE's
Tijdsspanne: inschrijving om studie stop te zetten of te sluiten tot 9 maanden
Aantal metabole of laboratorium-AE's in elke onderzoeksarm.
inschrijving om studie stop te zetten of te sluiten tot 9 maanden
Vasculaire bijwerkingen
Tijdsspanne: inschrijving om studie stop te zetten of te sluiten tot 9 maanden
Aantal vasculaire AE's in elke onderzoeksarm.
inschrijving om studie stop te zetten of te sluiten tot 9 maanden
Constitutionele bijwerkingen
Tijdsspanne: inschrijving om studie af te ronden of terugtrekking tot 9 maanden
Aantal constitutionele AE's in elke studiearm.
inschrijving om studie af te ronden of terugtrekking tot 9 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nancy Bauman

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Nancy M Bauman, MD, Children's Research Institute, Children's National Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 augustus 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 augustus 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

27 augustus 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 februari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 januari 2016

Laatst geverifieerd

1 januari 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB 4502
  • NIH grant number 10179326

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren