Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Propranolol kontra prednisolon för behandling av symtomatiska hemangiom

27 januari 2016 uppdaterad av: Nancy Bauman

Propranolol vs Prednisolon för hemangiom hos spädbarn - En klinisk och molekylär studie

Hemangiom är relativt vanliga lesioner hos spädbarn. De flesta går bort spontant efter ett levnadsår och behöver ingen behandling. Andra kräver behandling eftersom de orsakar betydande symtom som smärta eller svårigheter att andas, äta eller röra sig. Steroider har klassiskt använts för att behandla hemangiom och hjälper till att krympa dem hos 1/3 - 2/3 av patienterna. Tyvärr har steroider många biverkningar hos spädbarn så läkare har sökt andra sätt att behandla dem. Nyligen visade sig användningen av propranolol, en hjärtmedicin, utan tvekan minska storleken på hemangiom. Det verkar ha många färre biverkningar än steroider men det är ännu inte känt om det fungerar lika bra som steroider. Denna studie syftar till att jämföra effekten och biverkningarna av propranolol kontra steroider för behandling av hemangiom som orsakar symtom hos spädbarn.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Spädbarn med symtomatiska hemangiom kommer att registreras. Magnetisk resonanstomografi kommer att slutföras innan medicinering påbörjas om omfattningen av hemangiom inte är tydlig vid enbart klinisk undersökning. Spädbarn kommer att randomiseras för att få antingen propranolol eller steroider i 4-6 månader. Hemangiomsvaret kommer att mätas och jämföras månadsvis, liksom toleransen för medicinerna. Dessutom kommer urinprov att samlas in vid varje besök för att avgöra om det finns markörer som kan förutsäga respons på terapi.

Dessutom kommer alla hemangiom som klipps ut att undersökas för genetiska markörer för att hjälpa till att förutsäga respons på terapi.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20111
        • Children's National Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 veckor till 6 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • spädbarn med symtomatiska hemangiom

Exklusions kriterier:

  • astma
  • diabetes
  • hypertoni
  • hypotoni
  • hypoglykemi
  • leversvikt
  • tidigare behandling för hemangiom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: propranolol för behandling av hemangiom
Bedömning av effekt och tolerabilitet av propranolol vid behandling av symtomatiska hemangiom
Läkemedel: propranolol
propranolol 0,5 mg/kg oralt, 4 per dag - 4-6 månader
Aktiv komparator: Prednisolon
Bedömning av prednisolons effekt och tolerabilitet vid behandling av symtomatiska hemangiom och jämför med propranolol.
Läkemedel: Prednisolon
1,0 mg/kg oralt, 2 per dag 4-6 månader
Andra namn:
  • pediapred

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Minska storleken på hemangiom (längd x bredd) i kvadrat mm
Tidsram: 4-5 månader efter påbörjad behandling
A priori primärt utfall var proportionell förändring av den totala ytan mätt som lesionens yttre marginal längd x bredd vid baslinjen minus samma mått vid 4 månader med surrogatdata som användes efter 5 månader om 4 månader inte var tillgängliga.
4-5 månader efter påbörjad behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Läkemedlets tolerans
Tidsram: inskrivning tills studien avslutas eller avbokning upp till 9 månader
Alla biverkningar relaterade till medicintolerans inklusive: binjurekris, tillväxt/utveckling, konstitutionell (uttorkning), allergi/immunologi, dermatologisk, endokrin, GI, infektion, metabolism/laboratorier, lung, vaskulär.
inskrivning tills studien avslutas eller avbokning upp till 9 månader
Antal allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: inskrivning tills studien avslutas eller avbokning upp till 9 månader
Antal allvarliga biverkningar som deltagarna i varje behandlingsarm upplevt inom kategorierna binjurekris, tillväxt/utveckling, konstitutionell. Allvarliga biverkningar definieras som händelser som leder till dödsfall, kräver antingen sluten sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse, är livshotande, resulterar i en bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga eller resulterar i en medfödd anomali/födelseskada. Andra viktiga medicinska händelser, baserade på lämplig medicinsk bedömning, kan också betraktas som allvarliga biverkningar om en försöksdeltagares hälsa är i fara och intervention krävs för att förhindra ett nämnda resultat.
inskrivning tills studien avslutas eller avbokning upp till 9 månader
Tillväxt och utveckling negativa händelser
Tidsram: inskrivning för att studera tillbakadragande eller avsluta upp till 9 månader
Antal tillväxt- och utvecklingsbiverkningar i varje studiearm
inskrivning för att studera tillbakadragande eller avsluta upp till 9 månader
Pulmonella/respiratoriska biverkningar
Tidsram: inskrivning genom studieavslutning eller uttag, upp till 9 månader
Antal pulmonella/respiratoriska biverkningar (CTCAE 22) i varje studiearm
inskrivning genom studieavslutning eller uttag, upp till 9 månader
Allergi/immunologiska biverkningar
Tidsram: inskrivning genom studieavslutning eller studieavbrott upp till 9 månader
Antal allergi/immunologiska biverkningar per studiearm
inskrivning genom studieavslutning eller studieavbrott upp till 9 månader
Dermatologiska biverkningar
Tidsram: inskrivning för att avsluta studier eller uttag upp till 9 månader
Antal dermatologiska biverkningar i varje studiearm.
inskrivning för att avsluta studier eller uttag upp till 9 månader
Endokrinologiska biverkningar
Tidsram: inskrivning för att avsluta eller studieavbrytande upp till 9 månader
Antal endokrinologiska biverkningar (varav binjurekris inte överlappar).
inskrivning för att avsluta eller studieavbrytande upp till 9 månader
Gastrointestinala biverkningar
Tidsram: inskrivning för studieavbrytande eller studieavslutning upp till 9 månader
Antal gastrointestinala biverkningar i varje arm
inskrivning för studieavbrytande eller studieavslutning upp till 9 månader
Infektiösa biverkningar
Tidsram: inskrivning för att studera tillbakadragande eller avsluta upp till 9 månader
Antalet infektiösa biverkningar i varje studiearm (dvs. konjunktivit, trast, feber)
inskrivning för att studera tillbakadragande eller avsluta upp till 9 månader
Metaboliska eller laboratoriebiverkningar
Tidsram: inskrivning för att studera tillbakadragande eller avsluta upp till 9 månader
Antal metabola eller laboratoriebiverkningar i varje studiearm.
inskrivning för att studera tillbakadragande eller avsluta upp till 9 månader
Vaskulära biverkningar
Tidsram: inskrivning för att studera tillbakadragande eller avsluta upp till 9 månader
Antal vaskulära biverkningar i varje studiearm.
inskrivning för att studera tillbakadragande eller avsluta upp till 9 månader
Konstitutionella negativa händelser
Tidsram: inskrivning för att avsluta studier eller uttag upp till 9 månader
Antal konstitutionella AE i varje studiearm.
inskrivning för att avsluta studier eller uttag upp till 9 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nancy Bauman

Utredare

  • Huvudutredare: Nancy M Bauman, MD, Children's Research Institute, Children's National Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 augusti 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2009

Första postat (Uppskatta)

27 augusti 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 februari 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 januari 2016

Senast verifierad

1 januari 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB 4502
  • NIH grant number 10179326

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera