MAb-3F8 加粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 与 13-顺式维甲酸 (RA) 加 GM-CSF 在原发性难治性神经母细胞瘤患者中的研究
2013年2月28日 更新者：United Therapeutics
单克隆抗体 3F8 加粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 与 13-顺式维甲酸加 GM-CSF 在高危 4 期原发性难治性神经母细胞瘤患者中的随机研究
这是一项多中心、随机、对照、开放标签研究。
符合纳入/排除标准的患者将被随机化 (1:1) 接受两个周期的 MAb-3F8 加 GM-CSF 或 RA 加 GM-CSF。
两个周期后对分配的治疗没有反应的患者可以交叉接受替代治疗。
将在第 2 周期和第 4 周期后评估所有患者的疾病反应和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital of San Diego
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20057
- Georgetown Medical Center
-
-
Florida
-
St. Petersburg、Florida、美国、33701
- All Children's Hospital in Florida
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70118
- LSU Health Sciences Center; Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
New York
-
Bronx、New York、美国、10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Childrens Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Cancer Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75230
- US Oncology
-
Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84113
- University of Utah Medical Center
-
-
Vermont
-
Burlington、Vermont、美国、05405
- Vermont Cancer Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 13年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据国际神经母细胞瘤分期系统诊断为 4 期神经母细胞瘤：(a) 可能涉及免疫组织化学、超微结构和/或细胞遗传学研究的组织学确认，或 (b) 升高的尿儿茶酚胺加肿瘤细胞/团块骨髓。
- 通过组织学或 MIBG 扫描在 BM 中有可评估的疾病或经活检证实的稳定疾病，MIBG 阳性疾病局限于骨骼或骨髓，加上尿儿茶酚胺结果，在常规化疗后 > 3 周或干细胞移植后 > 6 周记录. CT、MRI 或骨扫描（如有必要）可在常规化疗后 2-3 周进行，确认化疗、放疗和 ABMT 不是现实的治疗选择。
- 诊断时年龄在 18 个月到 13 岁之间。
- 自之前的治疗以来已恢复到 2 级或更好的毒性。
- 如果是有生育能力的女性，则必须愿意使用两种医学上可接受的避孕方法（至少一种屏障方法），并且在筛选时和此后每月通过前四个治疗周期进行妊娠试验阴性。
- 如果年龄在 16 岁以下，则 Lansky Play Performance Scale 的表现得分至少为 60，如果年龄超过 16 岁，则 Karnofsky Scale 的表现得分至少为 60。
- 自愿同意参加。
排除标准：
- 通过 CT 或 MRI 评估具有≥ 1 cm 的可测量疾病。
- 患有进行性疾病（任何新的病变；任何可测量的病变增加 >25%；或先前的阴性骨髓肿瘤阳性）。
- 在 CNS 中检测到疾病（在筛选时或随机分组后 8 周内通过脑部 CT 或 MRI 确认）。
- 正在接受治疗神经母细胞瘤的替代疗法，例如 随机分组后 3 周内进行放疗或化疗。
- 在前两个治疗周期内需要额外的治疗（如放疗）。
- 在筛选时具有可检测的人抗小鼠抗体滴度。
- 之前接受过抗 GD2 研究性治疗。
- 有小鼠蛋白过敏史。
- 有需要静脉注射抗生素的活动性感染。
- 目前正在接受免疫抑制药物的长期慢性治疗，例如环孢菌素、促肾上腺皮质激素 (ACTH) 或全身性皮质类固醇。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：手臂我
静脉注射 MAb-3F8 加皮下粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF)
|
|
|
有源比较器：ARM II
口服 13-顺-维甲酸 (RA) 加皮下粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF)
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
比较两个治疗周期后通过没有骨髓疾病的组织学证据和通过 MIBG 扫描测量的达到完全骨髓反应的患者比例。
大体时间：两年
|
两年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
通过 CT/MRI 扫描和尿儿茶酚胺、MIBG 疾病评分程度、交叉患者的疾病反应测量的治疗组对疾病反应的比较。
大体时间：两年
|
两年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Peter E. Zage, M.D.、M.D. Anderson Cancer Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年8月1日
初级完成 (实际的)
2010年8月1日
研究注册日期
首次提交
2009年8月31日
首先提交符合 QC 标准的
2009年8月31日
首次发布 (估计)
2009年9月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年3月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年2月28日
最后验证
2013年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.