Studie MAb-3F8 Plus faktoru stimulujícího kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF) versus kyselina 13-cis-retinová (RA) plus GM-CSF u pacientů s primárním refrakterním neuroblastomem

Kritéria pro zařazení:

• Nechejte si diagnostikovat neuroblastom stadia 4 v souladu s International Neuroblastoma Staging System: buď (a) histologické potvrzení, které může zahrnovat imunohistochemické, ultrastrukturální a/nebo cytogenetické studie, nebo (b) zvýšené katecholaminy v moči plus nádorové buňky/shluky v kostní dřeně.
• Mít hodnotitelné onemocnění nebo biopsií prokázané stabilní onemocnění BM histologicky nebo MIBG skenem s MIBG-pozitivním onemocněním omezeným na kost nebo kostní dřeň, plus výsledky katecholaminů v moči, dokumentované > 3 týdny po konvenční chemoterapii nebo > 6 týdnů po transplantaci kmenových buněk . CT, MRI nebo kostní sken (v případě potřeby) lze provést 2-3 týdny po konvenční chemoterapii, což potvrzuje, že chemoterapie, radioterapie a ABMT nejsou realistické léčebné možnosti.
• Být ve věku od 18 měsíců do 13 let při diagnóze.
• Od předchozí léčby se zotavili na toxicitu stupně 2 nebo lepší.
• Pokud je žena ve fertilním věku, musí být ochotna používat dvě formy lékařsky přijatelné antikoncepce (alespoň jednu bariérovou metodu) a mít negativní těhotenský test při screeningu a následně každý měsíc během prvních čtyř cyklů léčby.
• Mít výkonnostní skóre alespoň 60 z Lansky Play Performance Scale, pokud je vám méně než 16 let, nebo alespoň 60 z Karnofsky Scale, pokud je vám více než 16 let.
• Dobrovolně souhlasili s účastí.

Kritéria vyloučení:

• Měřitelné onemocnění ≥ 1 cm zhodnocené pomocí CT nebo MRI.
• Máte progresivní onemocnění (jakákoli nová léze; nárůst jakékoli měřitelné léze o > 25 %; nebo předchozí negativní dřeň pozitivní na nádor).
• Mít onemocnění detekovatelné v CNS (potvrzené CT nebo MRI mozku při screeningu nebo do 8 týdnů od randomizace).
• Dostávat alternativní terapii pro léčbu neuroblastomu, např. radioterapie nebo chemoterapie do 3 týdnů od randomizace.
• Vyžadovat další terapii (jako je radioterapie) během prvních dvou léčebných cyklů.
• Mějte detekovatelné titry lidských protilátek proti myším při screeningu.
• Absolvoval(a) předchozí testované terapie anti-GD2.
• Máte v anamnéze alergie na myší proteiny.
• Máte aktivní infekci vyžadující IV infuzi antibiotik.
• V současné době podstupujete dlouhodobou chronickou léčbu imunosupresivními léky, jako je cyklosporin, adrenokortikotropní hormon (ACTH) nebo systémové kortikosteroidy.