Uno studio su MAb-3F8 più fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF) rispetto all'acido 13-cis-retinoico (RA) più GM-CSF in pazienti con neuroblastoma refrattario primario

Criterio di inclusione:

• Avere una diagnosi di neuroblastoma in stadio 4 diagnosticata in conformità con l'International Neuroblastoma Staging System: (a) conferma istologica che può comportare studi immunoistochimici, ultrastrutturali e/o citogenetici, o (b) catecolamine urinarie elevate più cellule/grumi tumorali nel midollo osseo.
• Avere una malattia valutabile o una malattia stabile comprovata dalla biopsia nella BM dall'istologia o dalla scansione MIBG con malattia MIBG-positiva confinata all'osso o al midollo osseo, oltre a risultati di catecolamina nelle urine, documentati > 3 settimane dopo la chemioterapia convenzionale o > 6 settimane dopo il trapianto di cellule staminali . La TC, la risonanza magnetica o la scintigrafia ossea (se necessaria) possono essere eseguite 2-3 settimane dopo la chemioterapia convenzionale confermando che la chemioterapia, la radioterapia e l'ABMT non sono opzioni curative realistiche.
• Avere un'età compresa tra 18 mesi e 13 anni alla diagnosi.
• Hanno recuperato a tossicità di grado 2 o superiore dalla loro precedente terapia.
• Deve, se donna in età fertile, essere disposta a utilizzare due forme di contraccezione accettabile dal punto di vista medico (almeno un metodo di barriera) e avere un test di gravidanza negativo allo screening e successivamente mensilmente durante i primi quattro cicli di trattamento.
• Avere un punteggio di performance di almeno 60 dalla Lansky Play Performance Scale se di età fino a 16 anni o almeno 60 dalla Karnofsky Scale se di età superiore a 16 anni.
• Hanno accettato volontariamente di partecipare.

Criteri di esclusione:

• Avere una malattia misurabile ≥ 1 cm valutata mediante TC o RM.
• Avere malattia progressiva (qualsiasi nuova lesione; aumento di qualsiasi lesione misurabile di> 25%; o precedente midollo negativo positivo per tumore).
• Avere una malattia rilevabile nel sistema nervoso centrale (confermata dalla TC o dalla risonanza magnetica del cervello allo screening o entro 8 settimane dalla randomizzazione).
• Essere in terapia alternativa per il trattamento del neuroblastoma, ad es. radioterapia o chemioterapia entro 3 settimane dalla randomizzazione.
• Richiedere una terapia aggiuntiva (come la radioterapia) durante i primi due cicli di trattamento.
• Avere titoli di anticorpi umani anti-topo rilevabili allo screening.
• - Hanno ricevuto precedenti terapie sperimentali anti-GD2.
• Avere una storia di allergie alle proteine ​​del topo.
• Avere un'infezione attiva che richiede l'infusione endovenosa di antibiotici.
• Essere attualmente in trattamento cronico a lungo termine con farmaci immunosoppressori come ciclosporina, ormone adrenocorticotropo (ACTH) o corticosteroidi sistemici.