Исследование MAb-3F8 плюс гранулоцитарно-макрофагальный колониестимулирующий фактор (GM-CSF) по сравнению с 13-цис-ретиноевой кислотой (RA) плюс GM-CSF у пациентов с первичной рефрактерной нейробластомой

Критерии включения:

• Иметь диагноз нейробластомы 4 стадии, установленный в соответствии с Международной системой стадирования нейробластомы: либо (а) гистологическое подтверждение, которое может включать иммуногистохимические, ультраструктурные и/или цитогенетические исследования, либо (б) повышенный уровень катехоламинов в моче плюс опухолевые клетки/скопления в Костный мозг.
• Имеют поддающееся оценке заболевание или стабильное заболевание, подтвержденное биопсией, при гистологическом исследовании или MIBG-сканировании с MIBG-положительным заболеванием, ограниченным костью или костным мозгом, плюс результаты катехоламинов в моче, подтвержденные >3 недель после традиционной химиотерапии или >6 недель после трансплантации стволовых клеток . КТ, МРТ или сканирование костей (при необходимости) можно провести через 2-3 недели после обычной химиотерапии, подтверждая, что химиотерапия, лучевая терапия и АБМТ не являются реальными вариантами лечения.
• Быть в возрасте от 18 месяцев до 13 лет на момент постановки диагноза.
• Выздоровели до степени токсичности 2 или выше после предыдущей терапии.
• Если женщина детородного возраста, она должна быть готова использовать две формы приемлемой с медицинской точки зрения контрацепции (по крайней мере, один барьерный метод) и иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и ежемесячно после этого в течение первых четырех циклов лечения.
• Иметь не менее 60 баллов по шкале производительности Lansky Play для детей до 16 лет или не менее 60 баллов по шкале Карновского для детей старше 16 лет.
• Добровольно согласились участвовать.

Критерий исключения:

• Иметь измеримое заболевание ≥ 1 см, оцененное с помощью КТ или МРТ.
• Имеют прогрессирующее заболевание (любое новое поражение; увеличение любого поддающегося измерению поражения более чем на 25%; или предыдущий отрицательный положительный результат костного мозга на опухоль).
• Имеют заболевание ЦНС, обнаруживаемое (подтвержденное КТ или МРТ головного мозга при скрининге или в течение 8 недель после рандомизации).
• Получать альтернативную терапию для лечения нейробластомы, например. лучевая терапия или химиотерапия в течение 3 недель после рандомизации.
• Требуется дополнительная терапия (например, лучевая терапия) в течение первых двух циклов лечения.
• Иметь поддающиеся обнаружению титры человеческих антимышиных антител при скрининге.
• Получали ранее экспериментальную терапию анти-GD2.
• В анамнезе аллергия на мышиные белки.
• Наличие активной инфекции, требующей внутривенного введения антибиотиков.
• Получать в настоящее время длительное хроническое лечение иммунодепрессантами, такими как циклоспорин, адренокортикотропный гормон (АКТГ) или системные кортикостероиды.