Eine Studie von MAb-3F8 plus Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor (GM-CSF) im Vergleich zu 13-cis-Retinsäure (RA) plus GM-CSF bei Patienten mit primär refraktärem Neuroblastom

Einschlusskriterien:

• Lassen Sie eine Diagnose eines Neuroblastoms im Stadium 4 gemäß dem International Neuroblastoma Staging System stellen: entweder (a) histologische Bestätigung, die immunhistochemische, ultrastrukturelle und/oder zytogenetische Untersuchungen umfassen kann, oder (b) erhöhte Katecholamine im Urin plus Tumorzellen/-klumpen im Urin Knochenmark.
• Sie haben eine auswertbare Erkrankung oder eine durch Biopsie nachgewiesene stabile Erkrankung im BM durch Histologie oder MIBG-Scan mit MIBG-positiver Erkrankung, die auf den Knochen oder das Knochenmark beschränkt ist, plus Katecholamin-Ergebnisse im Urin, dokumentiert > 3 Wochen nach konventioneller Chemotherapie oder > 6 Wochen nach Stammzelltransplantation . CT, MRT oder Knochenscan (falls erforderlich) können 2–3 Wochen nach der konventionellen Chemotherapie durchgeführt werden, um zu bestätigen, dass Chemotherapie, Strahlentherapie und ABMT keine realistischen Heiloptionen sind.
• Sie müssen zum Zeitpunkt der Diagnose zwischen 18 Monaten und 13 Jahren alt sein.
• Haben sich seit der vorherigen Therapie auf Toxizitätsgrad 2 oder besser erholt.
• Bei Frauen im gebärfähigen Alter müssen sie bereit sein, zwei Formen der medizinisch akzeptablen Empfängnisverhütung anzuwenden (mindestens eine Barrieremethode) und einen negativen Schwangerschaftstest beim Screening und danach monatlich während der ersten vier Behandlungszyklen vorweisen.
• Sie müssen eine Leistungspunktzahl von mindestens 60 auf der Lansky-Play-Leistungsskala haben, wenn Sie bis zu 16 Jahre alt sind, oder mindestens 60 auf der Karnofsky-Skala, wenn Sie über 16 Jahre alt sind.
• Habe mich freiwillig zur Teilnahme bereit erklärt.

Ausschlusskriterien:

• Lassen Sie eine messbare Erkrankung ≥ 1 cm mittels CT oder MRT beurteilen.
• Sie haben eine fortschreitende Erkrankung (jede neue Läsion; Zunahme einer messbaren Läsion um > 25 %; oder früheres negatives Knochenmark positiv für Tumor).
• Sie haben eine im ZNS nachweisbare Krankheit (bestätigt durch CT oder MRT des Gehirns beim Screening oder innerhalb von 8 Wochen nach der Randomisierung).
• Sie erhalten eine alternative Therapie zur Behandlung von Neuroblastomen, z. Strahlentherapie oder Chemotherapie innerhalb von 3 Wochen nach der Randomisierung.
• Während der ersten beiden Behandlungszyklen ist eine zusätzliche Therapie (z. B. Strahlentherapie) erforderlich.
• Beim Screening sind nachweisbare Human-Anti-Maus-Antikörpertiter vorhanden.
• Sie haben zuvor anti-GD2-Prüftherapien erhalten.
• Sie haben eine Vorgeschichte von Allergien gegen Mäuseproteine.
• Sie haben eine aktive Infektion, die eine intravenöse Infusion von Antibiotika erfordert.
• Sie erhalten derzeit eine chronische Langzeitbehandlung mit Immunsuppressiva wie Ciclosporin, adrenocorticotropem Hormon (ACTH) oder systemischen Kortikosteroiden.