En studie av MAb-3F8 Plus granulocyt-makrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF) kontra 13-cis-retinsyra (RA) plus GM-CSF hos patienter med primär refraktär neuroblastom
28 februari 2013 uppdaterad av: United Therapeutics
En randomiserad studie av monoklonala antikroppar 3F8 Plus granulocyt-makrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF) jämfört med 13-cis-retinsyra plus GM-CSF i högriskstadium 4, patienter med primär refraktär neuroblastom
Detta är en multicenter, randomiserad, kontrollerad, öppen studie.
Patienter som uppfyller inklusions-/exklusionskriterier kommer att randomiseras (1:1) för att få två cykler av MAb-3F8 plus GM-CSF eller RA plus GM-CSF.
Patienter som inte svarar på sin tilldelade behandling efter två cykler kan gå över för att få den alternativa behandlingen.
Sjukdomssvar och säkerhet kommer att bedömas hos alla patienter efter cykel 2 och efter cykel 4.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital of San Diego
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20057
- Georgetown Medical Center
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- All Children's Hospital in Florida
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
- LSU Health Sciences Center; Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Childrens Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- University of Oklahoma Cancer Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
- US Oncology
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The University of Texas M.D. Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- University of Utah Medical Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
- Vermont Cancer Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 13 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ha en diagnos av neuroblastom i steg 4 diagnostiserad i enlighet med International Neuroblastom Staging System: antingen (a) histologisk bekräftelse som kan involvera immunhistokemiska, ultrastrukturella och/eller cytogenetiska studier, eller (b) förhöjda urinkatekolaminer plus tumörceller/klumpar i benmärg.
- Har en utvärderbar sjukdom eller biopsibevisad stabil sjukdom i BM genom histologi eller MIBG-skanning med MIBG-positiv sjukdom begränsad till ben eller benmärg, plus katekolaminresultat i urin, dokumenterade >3 veckor efter konventionell kemoterapi eller >6 veckor efter stamcellstransplantation . CT, MRT eller benskanning (om nödvändigt) kan göras 2-3 veckor efter konventionell kemoterapi, vilket bekräftar att kemoterapi, strålbehandling och ABMT inte är realistiska botande alternativ.
- Var mellan 18 månader och 13 år vid diagnos.
- Har återhämtat sig till grad 2 eller bättre toxicitet sedan tidigare behandling.
- Måste, om en kvinna i fertil ålder, vara villig att använda två former av medicinskt godtagbara preventivmedel (minst en barriärmetod) och ha ett negativt graviditetstest vid screening och varje månad därefter under de första fyra behandlingscyklerna.
- Ha en prestationspoäng på minst 60 från Lansky Play Performance Scale om du är upp till 16 år eller minst 60 från Karnofsky Scale om du är äldre än 16 år.
- Har frivilligt gått med på att delta.
Exklusions kriterier:
- Har mätbar sjukdom ≥ 1 cm bedömd med CT eller MRT.
- Har progressiv sjukdom (vilken ny lesion som helst; ökning av alla mätbara lesioner med >25 %; eller tidigare negativ märg positiv för tumör).
- Har sjukdom detekterbar i CNS (bekräftad med CT eller MRI av hjärnan vid screening eller inom 8 veckor efter randomisering).
- Få alternativ terapi för behandling av neuroblastom, t.ex. strålbehandling eller kemoterapi inom 3 veckor efter randomisering.
- Kräv ytterligare terapi (som strålbehandling) under de två första behandlingscyklerna.
- Ha detekterbara humana anti-musantikroppstitrar vid screening.
- Har fått tidigare anti-GD2 undersökningsterapier.
- Har en historia av allergier mot musproteiner.
- Har en aktiv infektion som kräver IV-infusion av antibiotika.
- Får för närvarande långvarig kronisk behandling med immunsuppressiva läkemedel som ciklosporin, adrenokortikotropt hormon (ACTH) eller systemiska kortikosteroider.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ARM I
Intravenös MAb-3F8 plus subkutan granulocytmakrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF)
|
|
|
Aktiv komparator: ARM II
Oral 13-cis-retinsyra (RA) plus subkutan granulocytmakrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Att jämföra andelen patienter som uppnår ett fullständigt benmärgssvar mätt genom frånvaro av histologiska bevis på benmärgssjukdom och genom MIBG-skanning efter två behandlingscykler.
Tidsram: två år
|
två år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
En jämförelse i behandlingsarmarna för sjukdomssvar mätt med CT/MRI-skanning och urinkatekolaminer, MIBG-omfattningen av sjukdomspoäng, sjukdomssvar hos cross-over-patienter.
Tidsram: två år
|
två år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Peter E. Zage, M.D., M.D. Anderson Cancer Center
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2010
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 augusti 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
31 augusti 2009
Första postat (Uppskatta)
1 september 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
8 mars 2013
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 februari 2013
Senast verifierad
1 februari 2013
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer
- Neoplasmer, körtel och epitel
- Neoplasmer, neuroepitelial
- Neuroektodermala tumörer
- Neoplasmer, könsceller och embryonala
- Neoplasmer, nervvävnad
- Neuroektodermala tumörer, primitiva
- Neuroektodermala tumörer, primitiva, perifera
- Neuroblastom
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Antineoplastiska medel
- Immunologiska faktorer
- Dermatologiska medel
- Keratolytiska medel
- Sargramostim
- Tretinoin
- Isotretinoin
- Molgramostim
Andra studie-ID-nummer
- 3F8-NB-201
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .