丙戊酸联合来那度胺治疗骨髓增生异常综合征的疗效及耐受性 (VALENA)
确定丙戊酸和来那度胺联合治疗具有良好风险特征的骨髓增生异常综合征患者的疗效和耐受性的 II 期研究
研究概览
详细说明
治疗将作为连续治疗进行，即只要不满足终止治疗的标准，就应如下所述每天服用而不会中断治疗。 两年后将评估主要终点。 治疗 4 个月后，无反应者将退出研究。 对研究治疗有初步反应后复发的患者可以在短时间停药后接受一次重新开始治疗的尝试。
丙戊酸治疗从第 1 天开始。 丙戊酸的剂量缓慢增加。 在第 13 天的早晨，将检查丙戊酸的低谷水平。 目标范围为 50-110 µg/l。 丙戊酸的剂量将根据谷水平进行调整。
在治疗的前八周，需要每周控制丙戊酸水平。 此后，将每四个星期检查一次丙戊酸水平。
来那度胺的计划剂量为 10 mg/天，口服作为连续疗法。 给药将在每天早上大约相同的时间进行。 胶囊可以在饭前或饭后服用。 在研究过程中，剂量将根据血细胞计数的结果进行调整。
每 4 周仅向患者提供一个周期的研究药物（28 天）。
出现不良事件的患者可能需要修改研究治疗。
在用研究药物治疗期间，前八周需要每周进行一次控制访问以检测不良事件，此后必须每四个星期看一次患者。
每 4 周评估一次治疗成功率。 将在 12 周后和 48 周后或在研究提前终止的情况下检查骨髓
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Baden Würtemberg
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Freiburg、Baden Würtemberg、德国、79106
- Medizinische Universitätsklinik Freiburg, Abteilung Innere Medizini
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Bayern
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Ulm、Bayern、德国、89081
- Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Innere Medizin III
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NRW
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Duesseldorf、NRW、德国、40225
- Heinrich-Heine-University Duesseldorf, Department of Hematology, Oncology and Clinical Immunology
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Duisburg、NRW、德国、47166
- St. Johannes Hospital Duisburg
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Niedersachsen
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Goettingen、Niedersachsen、德国、37075
- Georg-August-Universität,Universitätsklinikum - Abteilung Hämatologie und Onkologie
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Sachsen
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Dresden、Sachsen、德国、01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden, Medizinische Klinik und Poliklinik I
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 经细胞学/组织学证实的原发性骨髓增生异常综合征 (pMDS) 具有有利的风险特征，即根据 IPSS 的低或中等 I 风险组（<10% 原始细胞，无不利核型）
- 血小板计数≥50.000/µl
- 中性粒细胞绝对计数≥1.000/µl
- 签署知情同意书时年龄≥18岁
- Karnofsky 性能状态 > 50%
- 参与的书面知情同意书
- 促红细胞生成素水平 > 200 mU/ml 或先前促红细胞生成素治疗失败
- 由于医学或生物学原因无法进行同种异体骨髓移植、生长因子治疗或免疫治疗的患者，或可能进行此类治疗但因个人原因不同意此类治疗的患者
- 育龄女性（FCBP，见第 23 页）必须同意一种可靠的避孕方式或在与本研究相关的以下时间段内完全戒除异性性交：1) 开始研究药物前至少 4 周； 2) 在参与研究期间，即使是在治疗中断期间；和 3) 停止研究后至少 4 周。
排除标准：
- 5q缺失患者
- 在开始使用研究药物治疗前 4 周内接受过实验性治疗或化疗的 MDS
- 既往使用丙戊酸或来那度胺作为单一疗法治疗 MDS 适合化疗、生长因子治疗或同种异体骨髓移植且愿意开始此类治疗的患者
- 对沙利度胺过敏
- 肝功能不足（胆红素、AST 或 ALT > 2 x ULN）
- 肝病[详情见完整方案]
- 肾功能明显受损（血清肌酐 > 2mg/dl）
- 怀孕、哺乳、哺乳、拒绝在研究期间使用安全的避孕方法
- 精神疾病或成瘾，根据个人自由意志行事和做出决定的能力受损
- 在本研究之前或期间参加另一项干预研究 4 周
- 已知对其中一种研究药物或其成分过敏或过敏
- 血浆凝血障碍
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：来那度胺
来那度胺联合丙戊酸
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VPA 治疗从第 1 天开始，剂量按照以下方案缓慢增加 白天 早上剂量 中午剂量 晚上剂量 1片的含量 1+2 0 0 1 500 毫克 3+4 ½ 0 1 500 毫克 5+6 1 0 1 500 毫克 7+8 1 ½ 1 500 毫克 9+10 1 1 1 500 毫克 11+12 1 1 1 500 毫克 在第 13 天的早上，将检查 VPA 的低谷水平。 目标范围为 50-110 µg/l。 VPA的剂量将根据谷水平进行调整。 在治疗的前八周，每周需要控制 VPA 水平。 此后，将每四个星期检查一次 VPA 水平。 5 毫克/天，连续治疗 给药将在每天早上大约相同的时间进行。 胶囊可以在饭前或饭后服用。 每 4 周仅向患者提供一个周期的研究药物（28 天）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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血液学成功
大体时间：5年
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5年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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总生存期
大体时间：5年
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5年
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无进展生存期
大体时间：5年
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5年
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毒性和安全性
大体时间：5年
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5年
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Norbert Gattermann, Professor、Department of Hematology, Oncology and Clinical Immunology
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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