达那唑在范可尼贫血或先天性角化不良患者中的安全性和有效性试验

符合条件的范可尼贫血 (FA) 或先天性角化不良 (DC) 患者最初将接受口服剂量为 5 mg/kg/d 的达那唑，四舍五入至最接近的 100 mg。 在前 8 周，将在第 2、5 和 8 周评估患者的血液学反应 (HR)。 如果患者在初始剂量的前 12 周内表现出血液学反应（血红蛋白或血小板值不再符合方案纳入的血细胞计数标准，且没有近期输血），则研究药物将继续使用该剂量在接下来的 6 周内。 如果患者在前 12 周内未显示任何血液学反应，则在接下来的 6 周内剂量将增加至 10 mg/kg/天，并且需要在第 14 周进行额外的监测访问。 如果在第 18 周时，患者在增加剂量后未显示任何血液学反应，则剂量将增加至 15 mg/kg/天，再持续 6 周（不超过 800 mg/天），并且将进行额外的监测访问在第 20 周需要。 在第 24 周时，如果对该剂量没有反应，则患者将停用研究药物并归类为治疗失败，并将在第 38 周和第 52 周进行监测。 然而，如果患者在第 24 周后继续表现出反应，则可根据其初级保健医生的判断继续使用研究药物，并在第 38 周和第 52 周进行监测。

如果患者在治疗的前 18 周内的任何时间以 5 或 10 mg/kg/天的剂量失去血液学反应，则剂量将增加至 10 或 15 mg/kg/天（不超过 800 mg/天） ）， 分别。 患者将在下次就诊时继续接受评估。 如果在第 24 周后未见血液学改善，则患者停用研究药物并在第 38 周和第 52 周进行监测。