Danatsolin turvallisuus- ja tehotutkimus potilailla, joilla on Fanconi-anemia tai synnynnäinen dyskeratosis

Tukikelpoiset potilaat, joilla on joko Fanconi-anemia (FA) tai Dyskeratosis congenita (DC), saavat aluksi danatsolia annoksella 5 mg/kg/vrk suun kautta pyöristettynä lähimpään 100 mg:aan. Ensimmäiset 8 viikkoa potilaalta arvioidaan viikoilla 2, 5 ja 8 hematologinen vaste (HR). Jos potilaalla ilmenee hematologinen vaste (joko hemoglobiini- tai verihiutalearvo ei enää täytä verisolumäärän kriteerejä protokollaan sisällyttämiseksi, jos viimeaikaisia ​​verensiirtoja ei ole tehty) ensimmäisten 12 viikon aikana aloitusannoksella, tutkimuslääkkeen käyttöä jatketaan tällä annoksella. seuraavan 6 viikon ajan. Jos potilas ei osoita hematologista vastetta ensimmäisen 12 viikon aikana, annosta nostetaan tasolle 10 mg/kg/vrk seuraavien 6 viikon ajan, ja ylimääräinen seurantakäynti vaaditaan viikolla 14. Jos potilas ei viikolla 18 osoita hematologista vastetta suurennetulla annoksella, annosta nostetaan 15 mg:aan/kg/vrk vielä 6 viikon ajaksi (ei yli 800 mg/vrk), ja tehdään ylimääräinen seurantakäynti. vaaditaan viikolla 20. Viikon 24 kohdalla, jos tälle annokselle ei saada vastetta, potilas poistetaan tutkimuslääkehoidosta ja luokitellaan hoidon epäonnistuneeksi, ja häntä seurataan viikoilla 38 ja 52). Viikon 24 jälkeen, jos potilaalla on edelleen vaste, voidaan kuitenkin jatkaa tutkimuslääkkeen käyttöä perusterveydenhuollon lääkärin harkinnan mukaan ja seurantaa viikoilla 38 ja 52.

Jos potilas menettää hematologisen vasteen annoksella 5 tai 10 mg/kg/vrk missä tahansa vaiheessa 18 ensimmäisen hoitoviikon aikana, annos nostetaan tasolle 10 tai 15 mg/kg/vrk (ei yli 800 mg/vrk). ), vastaavasti. Potilaan arviointia jatketaan seuraavalla käynnillä. Jos viikon 24 jälkeen ei havaita hematologista parannusta, potilas poistetaan tutkimuslääkettä ja sitä seurataan viikoilla 38 ja 52.