在无 Del 5q 的低危骨髓增生异常综合征 (MDS) 输血依赖性贫血受试者中，来那度胺与安慰剂的对比研究 (MDS-005)
2019年6月14日 更新者：Celgene
一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在比较来那度胺 (Revlimid®) 与安慰剂对因 IPSS 低风险或中期 1 风险导致的输血依赖性贫血受试者的疗效和安全性无 5Q(31) 缺失且对红细胞生成刺激剂无反应或难治性的骨髓增生异常综合征
本研究的目的是调查来那度胺是否会减少贫血（依赖红细胞输血）参与者所需的红细胞输血 (RBC) 数量，这些参与者患有低风险或中风险 1 风险 MDS，但没有缺失 5q 染色体异常。
该研究还调查了这些参与者使用来那度胺的安全性。
三分之二的参与者接受口服来那度胺，三分之一的参与者接受口服安慰剂。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
239
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Petach-Tikva、以色列、49100
- Rabin Medical Center
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Tel Hashomer、以色列、52621
- The Chaim Sheba Medical Center
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Tel-Aviv、以色列、64239
- Tel-Aviv Sourasky Medical Center
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4N2
- Tom Baker Cancer Center
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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Manitoba
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Winnepeg、Manitoba、加拿大、R3E 0V9
- Cancer Care Manitoba
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital and University of Toronto
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Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
- Sunnybrook Regional Cancer Center
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H4J 1C5
- Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
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Montreal、Quebec、加拿大、H2W 1S6
- McGill University, Dept. Oncology Clinical Research Program
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Montreal、Quebec、加拿大、H1T 2M4
- Maisonneuve Rosemont
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Innsbruck、奥地利、6020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Linz、奥地利、4020
- Krankenhaus der Elisabethinen Linz, I Interne Abteilung
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Salzburg、奥地利、5020
- Universitätsklinik für Innere Medizin Salzburg
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Weis、奥地利、4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH
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Wien、奥地利、1140
- Wiener Gebietskrankenkasse-Hanusch-Krankenhaus
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Dresden、德国、1307
- BAG Freiberg-Richter, Jacobash, Illmer, Wolf
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Duesseldorf、德国、40479
- Marien Hospital
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Duisberg、德国、47166
- Sankt Johannes Hospital Duisburg
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Düesseldorf、德国、40211
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Hannover、德国、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg、德国、69120
- Klinikum Mannheim der Universität Heidelberg
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Köln、德国、50924
- Universität zu Köln
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Mannheim、德国、68135
- Universitätsklinikum Mannheim
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München、德国、81675
- TU München - Klinikum rechts der Isar
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Alessandria、意大利、15100
- Az. Osp. SS.Antonio e Biagio - SC Ematologia
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Bologna、意大利、40138
- A.O.U. di Bologna Policlinico S.Orsola-Malpighi
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Cagliari、意大利、09100
- P.O. Ospedale Roberto Binaghi (UNI CA/ASL 8)
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Cagliari、意大利、09121
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Cagliari
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Firenze、意大利、50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Naples、意大利、80131
- Azienda Ospedaliera Cardarelli
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Orbassano、意大利、10043
- AOU San Luigi Gonzaga
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Rionero in Vulture、意大利
- IRCCS Centro di Riferimento Oncologico di Basilicata di Rionero in Vulture
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Roma、意大利、00133
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
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Roma、意大利、00161
- Azienda Policlinico Umberto I, Universita La Sapienzadi Roma
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Roma、意大利、00168
- Policlinico Agostino Gemelli - Istituto di Ematologia
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Udine、意大利、33100
- Policlinico Univeristario di Udine
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Brno、捷克语、625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Olomouc、捷克语、77520
- Fakultni Nemocnice Olomouc
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Prague、捷克语、12808
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Praha、捷克语、128 20
- Ustav hematologie a krevni transfuze
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Hiroshima、日本
- Hiroshima University Hospital
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Isehara City, Kanagawa、日本、259-1193
- Tokai University School of Medicine
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Kamogawa、日本、296-8602
- Kameda General Hospital
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Kanazawa、日本
- Kanazawa University Hospital
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Nagasaki、日本
- Nagasaki Unversity Hospital
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Nagoya、日本、460-0001
- National Hospital Organization Nagoya Medical Center
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Osaka、日本
- Osaka Red Cross Hospital
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Sendai、日本、980-8574
- Tohoku University Hospital
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Shibuya、日本、150-8935
- Japanese Red Cross Medical Center
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Shimotsuke、日本
- Jichi Medical University Hospital
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Shinagawa、日本
- Kanto Medical Center NTT EC
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Brugge、比利时、8000
- AZ St-Jan Brugge Oostende AV
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Brussels、比利时、1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Charleroi、比利时、6000
- Grand Hôpital de Charleroi
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Edegem、比利时、2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Liege、比利时、4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
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Mons、比利时、7000
- Center Hospitalier Universitaire Ambroise Pare
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Namur、比利时、5530
- Cliniques Universitaires UCL de Mont-Godine
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Angers、法国、49033
- CHU d'Angers
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Bobigny Cedex、法国、93009
- Hopital Avicenne
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La Tronche、法国、38700
- Hôpital A. MICHALLON
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Lille、法国、59037
- CHRU de Lille-Hopital Claude Huriez Service des Maladies du Sang
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Marseille cedex、法国、13273
- Institut Paoli-Calmettes
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Paris Cedex、法国、75679
- Groupe hospitalier Cochin Saint-Vincent de Paul
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Gdansk、波兰、80-119
- Katedra i Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku - SLASKIEGO UNIWERSYTETU MEDYCZNEGO
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Lodz、波兰、93-510
- Uniwersytet Medyczny w Lodzi
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Warsaw、波兰、02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii, Klinika Hematologii
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Woolloongabba、澳大利亚、4102
- Princess Alexandra Hospital
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New South Wales
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Wollongong、New South Wales、澳大利亚、2500
- Wollongong Hospital
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South Australia
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Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000 SA
- Royal Adelaide Hospital Institute of Medical and Veterinary Science
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Ankara、火鸡、06500
- Gazi Universitesi Tip Fakltesi
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Antalya、火鸡、07503
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi
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Istanbul、火鸡、34390
- Istanbul Universitesi Istanbul
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Izimir、火鸡、35340
- Dokuz Eylul Universitesi Tip Faiultesi
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- University of California at Los Angeles
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Illinois
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Centralia、Illinois、美国、62801
- Southern Illinois Hematology Oncology
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center Norris Cotton Cancer Center
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
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Bournemouth、英国、BH7 7DW
- Royal Bournemouth Hospital
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Cardiff、英国、CF14 4XN
- University Hospital of Wales
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Leeds、英国、LS9 7TF
- Saint James University Hospital
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London、英国、SE5 9RS
- King's College Hospital
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London、英国、EC1A 7BE
- Barts Cancer Institute, Queen Mary University of London, Charterhouse Square
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Manchester、英国、M20 4BX
- Christie Hospital
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Oxford、英国、OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Coimbra、葡萄牙、3000-075
- Hospitais da Universidade de Coimbra
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Lisboa、葡萄牙、1090-023
- Instituto Portugues de Oncologia de Lisboa
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Porto、葡萄牙、4099-001
- Hospital Geral de Santo Antonio
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Barcelona、西班牙、08036
- Hospital Clinic Provincial De Barcelona
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Madrid、西班牙、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Malaga、西班牙、29010
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Palma de Mallorca、西班牙、7198
- Hospital Son Llatzer
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Salamanca、西班牙、37007
- Hospital Universitario De Salamanca
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Sevilla、西班牙、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia、西班牙、46009
- Hospital Universitario La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18岁或以上
- 低或中等 1 风险骨髓增生异常 (MDS) 的诊断，具有除 del 5q 之外的任何染色体核型 [31]
- 需要输红细胞的贫血
- 对红细胞生成刺激剂 (ESA) 或血液促红细胞生成素水平 > 500 mU/mL 有抵抗力
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 (PS) ≤ 2
- 必须同意遵守协议要求的怀孕预防措施。
- 必须同意接受与来那度胺的致畸和其他风险相关的咨询
- 必须同意不献血或献精
- 必须愿意同意在研究期间完成两个或多个骨髓抽吸程序
排除标准：
- 先前接受过免疫调节剂或免疫抑制剂，或表观遗传或脱氧核糖核酸 (DNA) 调节剂的受试者
- 对沙利度胺的过敏反应
- 肾功能不全肌酐清除率 (CrC1)<40 mL/min，通过 Cockcroft-Gault 方法）
- 除 MDS 以外的癌症既往病史，除非受试者已远离该病 ≥ 5 年。 （允许患有皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌或肿瘤 (T) 1a 或 T1b 期前列腺癌）
- 中性粒细胞绝对计数 (ANC) < 500/uL
- 血小板 < 50,000/uL
- 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) > 正常上限的 3 倍
- 不受控制的甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退
- 明显的神经病变
- 先前的干细胞移植
- MDS以外的原因引起的贫血
- 过去 3 年内有深静脉血栓形成 (DVT) 或肺栓塞 (PE) 病史
- 过去 6 个月内有重大活动性心脏病
- 已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染；已知的丙型肝炎感染或活动性乙型肝炎感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组 - 来那度胺加安慰剂
对于肌酐清除率≥ 60 mL/min 的参与者，每天口服来那度胺 10 mg (PO) 加 2 粒安慰剂胶囊至少 168 天，直至疾病进展、出现无法忍受的副作用或撤回同意。
对于肌酐清除率≥ 40 且 < 60 mL/min 的参与者，每天 5 mg PO 来那度胺加 2 粒安慰剂胶囊。
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对于肌酐清除率 ≥ 60 mL/min 的受试者，每天一次 1 粒 10 mg 来那度胺胶囊 + 2 粒安慰剂胶囊或（3 粒安慰剂胶囊）。
或者，对于肌酐清除率在 40 至 60 mL/min 之间的受试者，每天一次 5 mg 来那度胺胶囊 + 2 粒安慰剂胶囊（或 3 粒安慰剂胶囊）。
受试者可以服用研究药物至少 168 天，除非出现无法忍受的副作用或疾病进展。
如果受试者有红细胞反应（血红蛋白水平增加和输血次数少于开始研究药物前），他们可以继续服用超过 168 天的研究药物
其他名称：
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PLACEBO_COMPARATOR：第 2 臂 - 安慰剂
三粒安慰剂胶囊，每天一次，持续至少 168 天，直至出现疾病进展、无法忍受的副作用或撤回同意。
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每天一次，每次 3 粒安慰剂胶囊。
受试者可以服用研究药物至少 168 天，除非出现无法忍受的副作用或疾病进展。
如果受试者有红细胞反应（血红蛋白水平增加和输血次数少于开始研究药物前），他们可以继续服用超过 168 天的研究药物
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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由独立审查委员会 (IRC) 确定的达到 ≥ 56 天红细胞 (RBC) 输血独立性的参与者百分比
大体时间：从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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达到 56 天红细胞输注独立 (TI) 反应的参与者百分比定义为在双盲治疗阶段（即第 2 天（第1 是第一个研究药物日）至 57，第 3 至 58 天，等等）。
双盲治疗阶段定义为从第一次给药到最后一次研究药物给药后 28 天的时间段
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从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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由独立审查委员会 (IRC) 确定的达到红细胞输血独立性 ≥ 56 天的具有红细胞基因特征的参与者的百分比
大体时间：从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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达到 56 天 RBC TI 反应的参与者百分比定义为在双盲治疗阶段（即第 2 天（第 1 天是第一个研究药物日）至 57 天，第 3 天至 58 天，等等）。
达到至少 56 天 RBC 输血独立反应的参与者被认为是 56 天 RBC-TI 反应者。
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从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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由申办者确定持续时间≥ 24 周（168 天）的达到红细胞输注独立性的参与者百分比
大体时间：从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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168 天 RBC 输注非依赖性反应定义为在治疗期间任何连续“滚动”168 天期间没有任何 RBC 输注，例如第 2 天（第 1 天是第一个研究药物日）至第 169 天第 3 天到 170 天，第 4 天到 171 天，等等。
反应者定义为在治疗阶段首次服用研究药物后连续 ≥ 168 天无红细胞输注期的参与者。
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从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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Kaplan Meier 估计申办者确定的 56 天红细胞输血独立反应的持续时间
大体时间：评估反应直至治疗结束；截至 2014 年 3 月 17 日的数据截止日期。
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计算第一个 56 天 RBC 输血非依赖性反应的持续时间，这些反应取决于在无输血期（反应）后是否进行了后续的 RBC 输注：
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评估反应直至治疗结束；截至 2014 年 3 月 17 日的数据截止日期。
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根据修改后的国际工作组 (IWG) 2006 年标准实现红细胞反应的参与者百分比
大体时间：从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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如果参与者满足以下任一条件，则该参与者被视为已实现红细胞反应： -与基线相比，血红蛋白 (Hgb) 增加≥1.5 g/dL，并且在第一次 Hgb 测量后 4 至 8 周，另一个中心实验室血红蛋白值也增加了 ≥1.5 g/dL。 在此时间间隔内的所有 Hgb 值必须有 ≥ 1.5 g/dL 的增加（即，在此时间范围内没有中央实验室 Hgb 增加小于 <1.5 g/dL）或 - 红细胞数量减少 50%与基线输血负荷相比，任何连续 56 天期间的输血单位。 基线输血负担是 112 天内随机分配的单位数除以 2。此反应评估仅使用输血前 Hgb 值为 9 g/dL 或更低的输血。 |
从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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发起人确定的 56 天红细胞输血非依赖性 (TI) 反应时间
大体时间：从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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对于达到反应的参与者，计算了第一个 56 天红细胞输血独立反应的时间。
从研究药物的第一次剂量到 RBC 输血不依赖性开始日期的日期计算如下：第一个反应期的开始日期 - 第一个研究药物的日期 +1。
反应者定义为在治疗阶段首次服用研究药物后连续 ≥ 56 天无红细胞输注期的参与者。
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从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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Kaplan Meier 估计进展为急性髓性白血病 (AML)
大体时间：从随机化到 2018 年 7 月 3 日的最终数据截止日期；进展为 AML 的中位随访时间在安慰剂组为 2.3 年（范围 = 0 至 5.0 年），在来那度胺组为 2.6 年（范围 = 0 至 6.4 年）。
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进展为 AML 是 MDS 自然病程的一部分，是疾病进展的表现。
进展为 AML 的时间是从随机分组之日到诊断出 AML 的第一天计算的。
没有 AML 而死亡的参与者在死亡之日被删失。
失访的参与者在已知的最后一天被审查，当时参与者没有患 AML。
在最后一次跟进联系时未进展为 AML 的参与者在最后一次跟进联系当天被审查。
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从随机化到 2018 年 7 月 3 日的最终数据截止日期；进展为 AML 的中位随访时间在安慰剂组为 2.3 年（范围 = 0 至 5.0 年），在来那度胺组为 2.6 年（范围 = 0 至 6.4 年）。
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Kaplan Meier 估计总生存期 (OS)
大体时间：从随机化到 2018 年 7 月 3 日的最终数据截止日期；最长生存随访期为 6.4 年
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使用随机化和死亡日期或截尾日期之间的时间来评估总生存期。
在数据截止日期还活着的参与者和失访的参与者在已知参与者还活着的最后日期被删失。
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从随机化到 2018 年 7 月 3 日的最终数据截止日期；最长生存随访期为 6.4 年
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从首次服用研究药物到停止研究治疗后 28 天；截至 2018 年 7 月 3 日的最终数据截止日期；来那度胺组的最大暴露时间为 2100 天，安慰剂组为 529 天。
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TEAE 被定义为在第一次研究药物给药时或之后直至最后一次研究药物给药后 28 天开始或频率强度恶化的 AE。 严重不良事件 (SAE) 是指：
研究者根据 AE 相对于药物给药的时间以及其他药物、治疗干预或潜在病症是否可以为该事件提供充分的解释来确定 AE 与研究药物的关系。 AE 的严重程度由研究者根据国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI CTCAE)（3.0 版）进行评估，其中 1 级 = 轻度，2 级 = 中度，3 级 = 严重，4 级 = 终生-威胁和 5 级 = 死亡。 |
从首次服用研究药物到停止研究治疗后 28 天；截至 2018 年 7 月 3 日的最终数据截止日期；来那度胺组的最大暴露时间为 2100 天，安慰剂组为 529 天。
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使用欧洲癌症研究和治疗组织生活质量问卷 (EORTC QLQ-C30) 从基线到第 48 周的依从率
大体时间：基线、第 12 周（±3 天）、第 24 周（±3 天）、第 36 周（±3 天）和第 48 周（±3 天）；截至 2014 年 3 月 17 日数据截止
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欧洲癌症研究与治疗组织针对癌症患者的 QOL 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一份包含 30 个项目的肿瘤学特定问卷。
该问卷旨在评估癌症患者的生活质量。
它包含 30 个问题，其中 24 个构成代表 HRQOL 各个方面的 9 个多项目量表：1 个整体量表、5 个功能量表（身体、角色、情感、认知和社交）和 3 个症状量表（疲劳、疼痛和恶心） ).
其余 6 个项目旨在成为描述相关癌症导向症状（呼吸困难、失眠、食欲、便秘、腹泻、经济困难）的单项目量表。
子量表分数转换为 0 到 100 分，功能量表得分越高表示功能越好，症状量表得分越高表示症状越差。
如果调查问卷中的 QLQ-C30 项目中至少有 15 项被选中，则参与者在访问时被视为顺从。
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基线、第 12 周（±3 天）、第 24 周（±3 天）、第 36 周（±3 天）和第 48 周（±3 天）；截至 2014 年 3 月 17 日数据截止
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第 12 周和第 24 周时 EORTC QLQ-C30 疲劳域相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 核心生活质量 (QOL) 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症患者的整体生活质量。
它由 15 个领域组成：1 个全球健康状况 (GHS) 量表、5 个功能量表（身体、角色、认知、情感、社交）和 9 个症状量表/项目（疲劳、恶心和呕吐、疼痛、呼吸困难、睡眠障碍、食欲不振、便秘、腹泻、财务影响）。
EORTC QLQ-C30 疲劳量表的评分在 0 到 100 之间，分数越高表明症状水平越高。
基线值的负变化表示疲劳减少（即
症状改善）和正值表示疲劳增加（即
症状恶化）。
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基线和第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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第 12 周和第 24 周时 EORTC QLQ-C30 呼吸困难领域相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 核心生活质量 (QOL) 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症患者的整体生活质量。
它由 15 个领域组成：1 个全球健康状况 (GHS) 量表、5 个功能量表（身体、角色、认知、情感、社交）和 9 个症状量表/项目（疲劳、恶心和呕吐、疼痛、呼吸困难、睡眠障碍、食欲不振、便秘、腹泻、财务影响）。
EORTC QLQ-C30 呼吸困难量表的评分在 0 到 100 之间，分数越高表示症状水平越高。
基线值的负变化表示呼吸困难减少（即
症状改善）和正值表示呼吸困难增加（即
症状恶化）。
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基线和第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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第 12 周和第 24 周时 EORTC QLQ-C30 身体机能领域相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 核心生活质量 (QOL) 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症患者的整体生活质量。
它由 15 个领域组成：1 个全球健康状况 (GHS) 量表、5 个功能量表（身体、角色、认知、情感、社交）和 9 个症状量表/项目（疲劳、恶心和呕吐、疼痛、呼吸困难、睡眠障碍、食欲不振、便秘、腹泻、财务影响）。
EORTC QLQ-C30 身体机能量表得分在 0 到 100 之间，得分高表示机能较好。
基线值的负变化表示功能恶化，正值表示改善。
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基线和第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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第 12 周和第 24 周时 EORTC QLQ-C30 全球健康状况/生活质量 (QOL) 领域相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 核心生活质量 (QOL) 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症患者的整体生活质量。
它由 15 个领域组成：1 个全球健康状况 (GHS) 量表、5 个功能量表（身体、角色、认知、情感、社交）和 9 个症状量表/项目（疲劳、恶心和呕吐、疼痛、呼吸困难、睡眠障碍、食欲不振、便秘、腹泻、财务影响）。
EORTC QLQ-C30 全球健康状况/QOL 量表的得分在 0 到 100 之间，高分表示更好的全球健康状况/QOL。
基线值的负变化表示全球健康状况/QOL 恶化，正值表示改善。
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基线和第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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第 12 周和第 24 周时 EORTC QLQ-C30 情绪功能域相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 核心生活质量 (QOL) 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症患者的整体生活质量。
它由 15 个领域组成：1 个全球健康状况 (GHS) 量表、5 个功能量表（身体、角色、认知、情感、社交）和 9 个症状量表/项目（疲劳、恶心和呕吐、疼痛、呼吸困难、睡眠障碍、食欲不振、便秘、腹泻、财务影响）。
EORTC QLQ-C30 情绪功能领域的得分在 0 到 100 之间，得分越高表示功能越好。
基线值的负变化表示功能恶化，正值表示改善。
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基线和第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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第 12 周和第 24 周时与 EORTC QLQ-C-30 量表相关的疲劳域相对于基线的平均变化
大体时间：基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织针对癌症患者的 QOL 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一份包含 30 个项目的肿瘤学特定问卷。
该问卷旨在评估癌症患者的生活质量。
它包含 30 个问题，其中 24 个构成代表 HRQOL 各个方面的 9 个多项目量表：1 个整体量表、5 个功能量表（身体、角色、情感、认知和社交）和 3 个症状量表（疲劳、疼痛和恶心） ).
其余 6 个项目旨在成为描述相关癌症导向症状（呼吸困难、失眠、食欲、便秘、腹泻、经济困难）的单项目量表。
EORTC QLQ-C30 疲劳量表的评分在 0 到 100 之间，分数越高表明症状水平越高。
基线值的负变化表示疲劳减少（即
症状改善）和正值表示疲劳增加（即
症状恶化）。
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基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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第 12 周和第 24 周时与 EORTC QLQ-C-30 量表相关的呼吸困难领域相对于基线的平均变化
大体时间：基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 核心生活质量 (QOL) 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症患者的整体生活质量。
它由 15 个领域组成：1 个全球健康状况 (GHS) 量表、5 个功能量表（身体、角色、认知、情感、社交）和 9 个症状量表/项目（疲劳、恶心和呕吐、疼痛、呼吸困难、睡眠障碍、食欲不振、便秘、腹泻、财务影响）。
EORTC QLQ-C30 呼吸困难量表的评分在 0 到 100 之间，分数越高表示症状水平越高。
基线值的负变化表示呼吸困难减少（即
症状改善）和正值表示呼吸困难增加（即
症状恶化）。
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基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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在第 12 周和第 24 周时，与 EORTC QLQ-C-30 量表相关的身体机能领域相对于基线的平均变化
大体时间：基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织针对癌症患者的 QOL 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一份包含 30 个项目的肿瘤学特定问卷。
该问卷旨在评估癌症患者的生活质量。
它包含 30 个问题，其中 24 个构成代表 HRQOL 各个方面的 9 个多项目量表：1 个整体量表、5 个功能量表（身体、角色、情感、认知和社交）和 3 个症状量表（疲劳、疼痛和恶心） ).
其余 6 个项目旨在成为描述相关癌症导向症状（呼吸困难、失眠、食欲、便秘、腹泻、经济困难）的单项目量表。
EORTC QLQ-C30 身体机能得分在 0 到 100 之间，得分高表明全球健康状况/生活质量更好。
基线值的负变化表示全球健康状况/QOL 恶化，正值表示改善。
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基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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在第 12 周和第 24 周时，与 EORTC QLQ-C-30 量表相关的全球健康状况/QoL 领域相对于基线的平均变化
大体时间：基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织针对癌症患者的 QOL 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一份包含 30 个项目的肿瘤学特定问卷。
该问卷旨在评估癌症患者的生活质量。
它包含 30 个问题，其中 24 个构成代表 HRQOL 各个方面的 9 个多项目量表：1 个整体量表、5 个功能量表（身体、角色、情感、认知和社交）和 3 个症状量表（疲劳、疼痛和恶心） ).
其余 6 个项目旨在成为描述相关癌症导向症状（呼吸困难、失眠、食欲、便秘、腹泻、经济困难）的单项目量表。
EORTC QLQ-C30 全球健康状况/QOL 量表的得分在 0 到 100 之间，高分表示更好的全球健康状况/QOL。
基线值的负变化表示全球健康状况/QOL 恶化，正值表示改善。
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基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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第 12 周和第 24 周时与 EORTC QLQ-C30 量表相关的情绪功能域相对于基线的平均变化
大体时间：基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 核心生活质量 (QOL) 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症患者的整体生活质量。
它由 15 个领域组成：1 个全球健康状况 (GHS) 量表、5 个功能量表（身体、角色、认知、情感、社交）和 9 个症状量表/项目（疲劳、恶心和呕吐、疼痛、呼吸困难、睡眠障碍、食欲不振、便秘、腹泻、财务影响）。
EORTC QLQ-C30 情绪功能量表的得分在 0 到 100 之间，得分高表示功能较好。
基线值的负变化表示功能恶化，正值表示改善。
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基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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第 12 周和第 24 周疲劳域基线的 QOL（EORTC QLQ-C-30 量表）有临床意义改善的参与者百分比
大体时间：基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织针对癌症患者的 QOL 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一份包含 30 个项目的肿瘤学特定问卷。
该问卷旨在评估癌症患者的生活质量。
它包含 30 个问题，其中 24 个构成代表 HRQOL 各个方面的 9 个多项目量表：1 个整体量表、5 个功能量表（身体、角色、情感、认知和社交）和 3 个症状量表（疲劳、疼痛和恶心） ).
其余 6 个项目旨在成为描述相关癌症导向症状（呼吸困难、失眠、食欲、便秘、腹泻、经济困难）的单项目量表。
子量表分数转换为 0 到 100 分，功能量表得分越高表示功能越好，症状量表得分越高表示症状越差。
改进意味着与基线相比至少好 10 分
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基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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在第 12 周和第 24 周呼吸困难领域中与 EORTC QLQ-C-30 量表相关的 HRQOL 有临床意义改善的参与者百分比
大体时间：基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 核心生活质量 (QOL) 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症患者的整体生活质量。
它由 15 个领域组成：1 个全球健康状况 (GHS) 量表、5 个功能量表（身体、角色、认知、情感、社交）和 9 个症状量表/项目（疲劳、恶心和呕吐、疼痛、呼吸困难、睡眠障碍、食欲不振、便秘、腹泻、财务影响）。
EORTC QLQ-C30 呼吸困难量表的评分在 0 到 100 之间，分数越高表示症状水平越高。
基线值的负变化表示呼吸困难减少（即
症状改善）和正值表示呼吸困难增加（即
症状恶化）。
改进意味着与基线相比至少好 10 分。
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基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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在第 12 周和第 24 周时，与 EORTC QLQ-C-30 量表相关的 HRQOL 与基线相比在身体功能领域内具有临床意义改善的参与者百分比
大体时间：基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织针对癌症患者的 QOL 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一份包含 30 个项目的肿瘤学特定问卷。
该问卷旨在评估癌症患者的生活质量。
它包含 30 个问题，其中 24 个构成代表 HRQOL 各个方面的 9 个多项目量表：1 个整体量表、5 个功能量表（身体、角色、情感、认知和社交）和 3 个症状量表（疲劳、疼痛和恶心） ).
其余 6 个项目旨在成为描述相关癌症导向症状（呼吸困难、失眠、食欲、便秘、腹泻、经济困难）的单项目量表。
子量表分数转换为 0 到 100 分，功能量表得分越高表示功能越好，症状量表得分越高表示症状越差。
标准化领域分数至少有 10 分的变化才能被认为具有临床意义。
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基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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第 12 周和第 24 周全球健康状况/QOL 域中与 EORTC QLQ-C-30 量表相关的 HRQOL 有临床意义改善的参与者百分比
大体时间：基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织针对癌症患者的 QOL 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一份包含 30 个项目的肿瘤学特定问卷。
该问卷旨在评估癌症患者的生活质量。
它包含 30 个问题，其中 24 个构成代表 HRQOL 各个方面的 9 个多项目量表：1 个整体量表、5 个功能量表（身体、角色、情感、认知和社交）和 3 个症状量表（疲劳、疼痛和恶心） ).
其余 6 个项目旨在成为描述相关癌症导向症状（呼吸困难、失眠、食欲、便秘、腹泻、经济困难）的单项目量表。
子量表分数转换为 0 到 100 分，功能量表得分越高表示功能越好，症状量表得分越高表示症状越差。
标准化领域分数至少有 10 分的变化才能被认为具有临床意义。
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基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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在第 12 周和第 24 周时，与 EORTC QLQ-C-30 量表相关的 HRQOL 在情绪功能领域从基线有临床意义改善的参与者百分比
大体时间：基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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欧洲癌症研究与治疗组织 (EORTC) 核心生活质量 (QOL) 问卷 (EORTC QLQ-C30) 是一个包含 30 个问题的工具，用于评估癌症患者的整体生活质量。
它由 15 个领域组成：1 个全球健康状况 (GHS) 量表、5 个功能量表（身体、角色、认知、情感、社交）和 9 个症状量表/项目（疲劳、恶心和呕吐、疼痛、呼吸困难、睡眠障碍、食欲不振、便秘、腹泻、财务影响）。
EORTC QLQ-C30 情绪功能领域的得分在 0 到 100 之间，得分越高表示功能越好。
基线值的负变化表示功能恶化，正值表示改善。
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基线，第 12 周，±3 天和第 24 周，±3 天
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医疗保健资源利用率 (HRU)：每人每年与不良事件相关的住院率
大体时间：从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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由于不良事件导致的住院不包括因输血、择期手术或协议驱动程序引起的住院。
HRU 被定义为与患者治疗直接或间接相关的任何医疗保健资源消耗。
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从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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医疗保健资源利用 (HRU)：因不良事件住院的持续时间
大体时间：从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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由于不良事件导致的住院不包括因输血、择期手术或协议驱动程序引起的住院。
HRU 被定义为与患者治疗直接或间接相关的任何医疗保健资源消耗。
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从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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医疗保健资源利用率 (HRU)：每人每年因不良事件住院的天数
大体时间：从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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由于不良事件导致的住院不包括因输血、择期手术或协议驱动程序引起的住院。
HRU 被定义为与患者治疗直接或间接相关的任何医疗资源消耗
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从研究药物的第一次给药到最后一次给药后的 28 天，截至数据截止日期 2014 年 3 月 17 日；每个治疗组的中位（最小、最大）治疗持续时间分别为 168 (14, 449) 和 164 (7, 1158) 天。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Albert Hoenekopp, MD、Celgene Corporation
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Santini V, Almeida A, Giagounidis A, Gropper S, Jonasova A, Vey N, Mufti GJ, Buckstein R, Mittelman M, Platzbecker U, Shpilberg O, Ram R, Del Canizo C, Gattermann N, Ozawa K, Risueno A, MacBeth KJ, Zhong J, Seguy F, Hoenekopp A, Beach CL, Fenaux P. Randomized Phase III Study of Lenalidomide Versus Placebo in RBC Transfusion-Dependent Patients With Lower-Risk Non-del(5q) Myelodysplastic Syndromes and Ineligible for or Refractory to Erythropoiesis-Stimulating Agents. J Clin Oncol. 2016 Sep 1;34(25):2988-96. doi: 10.1200/JCO.2015.66.0118. Epub 2016 Jun 27.
- Santini V, Almeida A, Giagounidis A, Skikne B, Beach CL, Weaver J, Tu N, Fenaux P. Achievement of red blood cell transfusion independence in red blood cell transfusion-dependent patients with lower-risk non-del(5q) myelodysplastic syndromes correlates with serum erythropoietin levels. Leuk Lymphoma. 2020 Jun;61(6):1475-1483. doi: 10.1080/10428194.2020.1719088. Epub 2020 Feb 17.
- Almeida A, Fenaux P, Garcia-Manero G, Goldberg SL, Gropper S, Jonasova A, Vey N, Castaneda C, Zhong J, Beach CL, Santini V. Safety profile of lenalidomide in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes without del(5q): results of a phase 3 trial. Leuk Lymphoma. 2018 Sep;59(9):2135-2143. doi: 10.1080/10428194.2017.1421758. Epub 2018 Jan 11.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年1月26日
初级完成 (实际的)
2013年3月17日
研究完成 (实际的)
2018年5月9日
研究注册日期
首次提交
2009年12月8日
首先提交符合 QC 标准的
2009年12月8日
首次发布 (估计)
2009年12月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年6月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年6月14日
最后验证
2019年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.