评估 OPB-31121 在晚期白血病或骨髓增生异常综合征中的研究

研究药物：

在对动物进行的研究中，OPB-31121 已被证明可以阻止体内蛋白质的某些变化。 阻止这些变化可能会对肿瘤细胞产生影响。 OPB-31121 的工作原理尚不完全清楚。

学习小组：

参加研究的前 3 名参与者将获得最低水平的 OPB-31121。 每增加一组 3 或 4 名参与者，将根据前一组对研究药物的反应接受剂量水平。

您最多可以有 13 个研究“周期”（约 273 天）。 在每个 28 天的研究周期中，您将接受研究药物 21 天，然后“休息”（无研究药物）7 天。 周期为28天，用药21天，休息7天。

研究药物管理局：

研究药物是一种药丸，应每天在同一时间服用。 服用研究药物时，您应该喝 8 盎司（1 杯）室温的非碳酸水。

您将在服用研究药物后 30 分钟内吃零食或正餐。 服药后应保持直立或站立至少 30 分钟。

AML、ALL 或 MDS 参与者的研究访问：

在第 1 周期的第 1 天，您将进行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征。
• 您将获得心电图。
• 将收集尿液进行常规检查。
• 能够生育的女性将接受尿液妊娠试验。
• 血液（总共约 6 汤匙）将抽取约 10 次。 这些抽血将用于常规测试、心脏、甲状腺测试、药代动力学 (PK) 测试和基因分型。 PK 测试测量研究药物在不同时间点在体内的量。 基因分型测试是查看称为基因的 DNA 片段的测试。 这些测试将着眼于一些特定的基因，这些基因可以预测您的身体如何分解某些类型的药物。 可以将一根称为“肝素锁”的小针插入静脉，使这些多次抽血更容易。

在第 1 周期的第 2 天，将抽取血液（约 2 汤匙）用于心脏、PK 和生物标志物测试。

在第 1 周期的第 8、15 和 21 天：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征。
• 您将获得心电图。
• 将收集尿液进行常规检查。
• 将抽取血液（约 2 汤匙）用于常规、心脏和甲状腺检测。
• 血液（总共约 6 汤匙）也将被抽取用于 PK 测试。 将总共​​抽血 10 次，最后一次抽血大约在您接受研究药物后 10 小时。
• 将抽取血液（约 1/2 汤匙）进行生物标志物测试（仅限第 21 天）。

在第 1 周期的第 22 天，将抽取血液（每次约 1 汤匙）2 次用于 PK 测试。

在第 1 周期的第 23 天，将抽取 1 次血液（约 1 汤匙）用于 PK 测试。

在第 1 周期的第 28 天，您将执行以下程序：

• 您将获得心电图。
• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征。
• 您将获得骨髓穿刺样本以检查疾病状况。 该样本将在您服用研究药物后采集，并且仅在每个奇数周期结束时采集。

在第 2-13 周期的第 1 天，您将进行以下测试和程序：

• 将收集血液（约 1-1/2 汤匙）和尿液用于常规检查、心脏检查和甲状腺检查。
• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征。
• 您将获得心电图。
• 能够生育的女性将接受尿液妊娠试验。
• 仅在第 2 和第 3 周期的第 1 天，将抽取血液（少于 1 汤匙）进行生物标志物测试。
• 您将进行 MUGA 扫描。
• 如果您的医生认为有必要，您将进行骨髓穿刺/活检。

CLL 或 CML 参与者的研究访问：

在第 1 周期的第 1 天，您将进行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征。
• 您将获得心电图。
• 将收集尿液进行常规检查。
• 血液（总共约 8 汤匙）也将被抽取 10 次，用于常规、心脏、甲状腺、生物标志物、基因分型和 PK 测试。 最后一次抽血将在您接受研究药物后 24 小时（第 2 天）。 可以将一根称为“肝素锁”的小针插入静脉，使这些多次抽血更容易。
• 能够生育的女性将接受尿液妊娠试验。
• 如果您的医生认为有必要，您将进行骨髓活检。

在第 1 周期的第 2 天，将在您服用研究药物后 24 小时抽取血液（约 2 汤匙）用于心脏和 PK 测试。

在第 1 周期的第 8 天和第 15 天，抽血（约 7 汤匙）用于常规和 PK 测试。

在第 1 周期的第 21 天，您将进行心电图检查。 血液（总共约 8 汤匙）将抽取约 8 次用于 PK、常规、心脏、甲状腺和生物标志物测试。

在第 1 周期的第 22 天，将抽取血液（每次约 1 汤匙）2 次用于 PK 测试。

在第 1 周期的第 23 天，将抽取 1 次血液（约 1 汤匙）用于 PK 测试。

在第 2-13 周期期间，将每 2 周抽血（约 1 汤匙）用于常规、心脏和甲状腺检测。

在第 2-13 周期的第 1 天，您将进行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征。
• 您将进行心电图和 MUGA 扫描。
• 将抽取血液（约 2 汤匙）用于常规、心脏、甲状腺和生物标志物测试。
• 能够生育的女性将接受尿液妊娠试验。
• 仅在第 2-3 周期期间，将抽取血液（约 1 汤匙）用于生物标志物测试。

研究结束访问：

结束学习后，您将进行结束学习访问。 在这次访问中，将执行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征。
• 您将获得心电图。
• 将抽取血液（约 7 汤匙）用于常规、心脏、甲状腺和药代动力学测试。
• 将收集尿液进行常规检查。
• 如果您患有 AML、ALL 或 MDS，将抽取血液（约 1-1/2 汤匙）进行生物标志物检测。

跟进：

您的医生或其他研究人员会在您最后一次就诊后约 30 天给您打电话，了解您的感受。 电话大约需要 5-10 分钟。

这是一项调查研究。 OPB-31121 未经 FDA 批准，也未在市场上销售。 目前，OPB-31121 仅用于研究。 多达 48 名患者将参加这项多中心研究。