患者研究队列：快速发展的多发性硬化症 (PRC-REMS)
患者研究队列：快速发展的多发性硬化症打开了治疗机会之窗
研究队列的主要目标是促进患者获得测试新治疗干预措施的临床试验，或获得二线治疗。
研究队列研究的次要目标是获得详细的临床表型分析和血液样本的免疫学分析，旨在识别和验证疾病活动的生物标志物以及对治疗和预后标志物的反应。
研究概览
地位
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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London、英国
- Imperial College NHS Trust
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
- 男女不限，18-65岁
- 能够给予知情同意
- 根据修订后的麦当劳标准诊断 MS (Polman et al. 安神经 2005)
- 复发缓解型或继发性进展型 MS 形式
- 诊断后病程≤15年
- 筛选评估时扩展残疾状况量表 (EDSS) 得分为 2.0 至 6.0
高活性和/或难治性 MS 活性定义为：
- 在过去 12 个月内有两次或多次临床加重，无论治疗如何；或者：
- 在接受免疫修饰治疗后的前 12 个月内，一次临床恶化和 EDSS 持续增加至少 1 点，或者：
- 接受免疫修饰治疗后 MRI 中钆（造影剂）增强或增加 T2 病变负荷的证据。 或者
- 不耐受或不希望接受任何可用的免疫修饰治疗，并满足治疗受试者 MS 活动的规定标准（b 或 c）之一（在过去 12 个月内 1 次复发和 EDSS 增加至少 1 分; 或 MRI 上对比增强或 T2 病变负荷增加的证据）。
排除标准：
- MRI 禁忌症，包括但不限于颅内动脉瘤夹（Sugita 除外）、眼眶内金属碎片未被 MD 移除的病史（经眼眶 X 射线证实）、起搏器和非 MR 兼容心脏瓣膜，内耳植入物、有幽闭恐惧症史或受试者感觉无法在 MRI 扫描仪中平躺 1.5 小时。
- 如果是女性，尿妊娠试验阳性
- 肾功能损害的病史或存在（例如 血清肌酐清除率低于 30 毫升/分钟）
- 无法给予知情同意/遵守研究程序
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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多发性硬化症
复发缓解型或继发性进行性多发性硬化症患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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转介到临床试验或提供适当二线治疗的研究队列受试者的比例。
大体时间：两年
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观察性研究队列的主要目标是促进患者参与临床试验，以测试新的治疗干预措施或针对快速发展的多发性硬化症 (MS) 的适当管理。
这是作为一个单一的、综合的主要结果指标设计的。
主要结果是研究队列受试者的比例，这些受试者要么被转介到临床试验中，要么被提供适当的二线治疗。
（批准协议版本 4.1 - 2011 年 9 月 13 日）。
基于类似研究队列数据的统计假设规定，50% 的招募患者将同意继续进行进一步的临床试验或获得新疗法。
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两年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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队列数据的访问和利用
大体时间：两年
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结果报告其数据被用于任何批准的研究的参与者数量。
数据利用的例子包括对研究参与者的数据集进行的 MS 相关研究的成像数据分析，以及临床表型与成像数据的相关性分析。
鉴于探索性，未对次要结果做出具体的定量假设。
利用匿名队列数据的研究示例：(1) 快速发展的多发性硬化症：MRI 结果预测临床进展和疾病表型（Jean Lee 博士、A Waldmann 博士、R Newbould 博士、ICL）。
(2) 将新型 TSPO PET 放射配体 [18F]PBR111 表征为多发性硬化症中小胶质细胞激活的体内标志物的研究（A Colasanti 博士、Imanova Ltd 和 GlaxoSmithKline）。
参与者满足此结果测量的条件是：(A) 完成研究访问 (B) 保持（未撤销）同意和 (C) 在任何进一步研究中使用匿名数据。
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两年
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生物标志物的开发
大体时间：两年
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结果包括其数据用于生物标志物开发研究的参与者数量。 生物标志物研究包括对研究参与者的数据集进行的血液免疫学研究分析以及临床表型与免疫学数据的相关性分析，示例如下。 参与者满足此结果测量的条件是：(A) 完成研究访问 (B) 保持（未撤销）同意和 (C) 在任何生物标志物研究中使用匿名免疫学和临床数据。 鉴于探索性质，没有对结果做出定量假设。 生物标志物研究示例：1) 多发性硬化症治疗性α4-整合素阻断后造血干细胞动员的功能相关性（MMattoscio 博士，ICL）。 2) 中枢神经系统脱髓鞘疾病中 T 细胞反应与疾病进展之间的关系（D Altmann 教授，ICL）。 |
两年
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临床预后标志物的开发。
大体时间：两年
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结果包括其数据用于旨在开发临床预后标志物的研究中的参与者人数。 这些研究涉及统计分析和模型，可以根据临床表型、影像学和免疫学数据的任意组合进行预后预测，示例如下。 参与者满足此结果测量的条件是：(A) 完成研究访问 (B) 维持（未撤销）同意和 (C) 在任何预后开发研究中使用匿名成像免疫学和临床数据。 鉴于其探索性，未对次要结果做出具体的定量假设。 预后标志物的研究示例：1) 更严重的身体残疾与 CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) T 细胞在大脑较老的 MS 患者中的高血液频率相关（S Jacobs 博士、R Nicholas 教授和J Cole，伦敦帝国理工学院和 KCL）。 |
两年
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Paolo A Muraro, MD、Imperial College London
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CRO1387
- G0800679 (其他赠款/资助编号：Medical Research Council of the United Kingdom)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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