Patientforskningskohorte: Rapidly Evolving Multipel Sklerose (PRC-REMS)

Multipel sclerose

Patienter med recidiverende-remitterende eller sekundær progressiv dissemineret sklerose

Andel af forskningskohorte-emner, der henvises til et klinisk forsøg eller tilbudt behandling med en passende andenlinjesterapi.

Det primære mål for den observationelle forskningskohorte er at lette patientens adgang til kliniske forsøg, der tester nye terapeutiske interventioner eller passende behandling for hurtigt udviklende multipel sklerose (MS). Dette blev udtænkt som et enkelt kombineret primært resultatmål. Det primære resultat er andelen af ​​forsøgspersoner i kohorte, der enten henvises til et klinisk forsøg eller tilbydes behandling med en passende andenlinjebehandling. (godkendt protokolversion 4.1 - 13. september 2011). Den statistiske antagelse baseret på data fra lignende forskningskohorter fastslog, at 50 % af de rekrutterede patienter vil give samtykke til at fortsætte til yderligere kliniske forsøg eller få adgang til nye terapier.

Adgang og udnyttelse af kohortedata

Resultatet rapporterer antallet af deltagere, hvis data blev brugt i enhver godkendt forskning. Eksempler på udnyttelse af data omfatter billeddataanalyse til MS-relateret forskning udført på studiedeltagernes datasæt og analyse af korrelation af klinisk fænotype med billeddata. I betragtning af den eksplorative karakter er der ikke lavet specifikke kvantitative antagelser om det sekundære resultat. Eksempler på undersøgelser, der anvender de anonymiserede kohortedata: (1) Hurtigt udviklende multipel sklerose: MRI-fund forudsiger klinisk progression og sygdomsfænotype (Dr. Jean Lee, Dr. A. Waldmann, Dr. R. Newbould, ICL). (2) En undersøgelse for at karakterisere den nye TSPO PET radioligand [18F]PBR111 som en in vivo markør for mikroglial aktivering i multipel sklerose (Dr. A. Colasanti, Imanova Ltd og GlaxoSmithKline). Betingelser for, at deltagerne kan opfylde dette resultatmål er: (A) afslutning af studiebesøg (B) fastholdt (ikke-tilbagekaldt) samtykke og (C) brug af de anonymiserede data i enhver yderligere undersøgelse.

Udvikling af biomarkører

Resultatet består af antallet af deltagere, hvis data blev brugt i udviklingsstudier af biomarkører. Biomarkørundersøgelser omfatter analyse af blodimmunologiske undersøgelser udført på studiedeltagernes datasæt og analyse af korrelation af klinisk fænotype med immunologiske data, eksempler givet nedenfor. Betingelser for, at deltagerne opfylder dette resultatmål, er: (A) afslutning af studiebesøg (B) fastholdt (ikke-tilbagekaldt) samtykke og (C) brug af de anonymiserede immunologiske og kliniske data i enhver biomarkørundersøgelse.

I betragtning af den eksplorative karakter er der ikke foretaget kvantitative antagelser om resultatet. Eksempler på undersøgelser af biomarkører: 1) Funktionel relevans af hæmatopoietisk stamcellemobilisering efter terapeutisk alfa 4-integrin blokade ved multipel sklerose (Dr. MMattoscio, ICL).

2) Forholdet mellem T-celleresponser og sygdomsprogression i demyeliniserende lidelser i centralnervesystemet (Prof D Altmann, ICL).

Udvikling af kliniske prognostiske markører.

Resultatet består af antallet af deltagere, hvis data blev brugt i undersøgelser rettet mod udvikling af markører for klinisk prognose. Det er undersøgelser, der involverer statistisk analyse og modeller, der kan muliggøre prognostiske forudsigelser fra klinisk fænotype, billeddannelse og immunologiske data i enhver kombination, med eksempler angivet nedenfor. Betingelser for, at deltagerne kan opfylde dette resultatmål, er: (A) afslutning af studiebesøg (B) vedligeholdt (ikke-tilbagekaldt) samtykke og (C) brug af de anonymiserede billeddiagnostiske immunologiske og kliniske data i enhver prognostisk udviklingsforskning.

På grund af deres eksplorative karakter er der ikke lavet specifikke kvantitative antagelser om det sekundære resultat. Eksempel på undersøgelser af prognostiske markører: 1) Værre fysisk handicap er forbundet med høj blodfrekvens af CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) T-celler hos MS-patienter med ældre hjerner (Dr S Jacobs, Prof R Nicholas og Prof. J Cole, Imperial College London og KCL).