Coorte di ricerca sui pazienti: sclerosi multipla in rapida evoluzione (PRC-REMS)
Coorte di ricerca sui pazienti: sclerosi multipla in rapida evoluzione che apre la finestra delle opportunità terapeutiche
L'obiettivo primario della coorte di ricerca è facilitare l'accesso dei pazienti agli studi clinici che testano nuovi interventi terapeutici o l'accesso ai trattamenti di seconda linea.
Obiettivi secondari dello studio di coorte di ricerca sono ottenere una fenotipizzazione clinica dettagliata e un'analisi immunologica dei campioni di sangue, con l'obiettivo di identificare e convalidare i biomarcatori dell'attività della malattia e la risposta al trattamento e i marcatori prognostici.
Panoramica dello studio
Stato
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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London, Regno Unito
- Imperial College NHS Trust
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
- Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 65 anni
- In grado di dare il consenso informato
- Diagnosi di SM secondo i criteri rivisti di McDonald's (Polman et al. Ann Neurol 2005)
- SM recidivante-remittente o forma secondaria progressiva
- Durata della malattia ≤15 anni dalla diagnosi
- Punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) da 2,0 a 6,0 alla valutazione dello screening
Attività della SM altamente attiva e/o refrattaria al trattamento definita come:
- Due o più riacutizzazioni cliniche nei 12 mesi precedenti, indipendentemente dal trattamento; O:
- Una riacutizzazione clinica e un aumento sostenuto dell'EDSS di almeno 1 punto nei 12 mesi precedenti dopo aver ricevuto un trattamento immunomodificante, OPPURE:
- Evidenza di potenziamento del gadolinio (contrasto) o aumento del carico di lesione T2 alla risonanza magnetica dopo aver ricevuto un trattamento immuno-modificante. O
- Non tollerare o non desiderare di ricevere nessuno dei trattamenti immuno-modificanti disponibili e soddisfare uno dei criteri dichiarati (b o c) per l'attività della SM nei soggetti trattati (1 recidiva e aumento dell'EDSS di almeno 1 punto nei 12 mesi precedenti ; o evidenza di mezzo di contrasto o aumento del carico lesionale T2 alla RM).
Criteri di esclusione:
- Controindicazione alla risonanza magnetica inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, clip per aneurisma intracranico (eccetto Sugita), anamnesi di frammenti metallici intraorbitali che non sono stati rimossi da un medico (come confermato dalla radiografia orbitale), pacemaker e valvole cardiache non compatibili con la risonanza magnetica, protesi dell'orecchio interno, storia di claustrofobia o il soggetto non si sente in grado di stare fermo sulla schiena per un periodo di 1,5 ore nello scanner MRI.
- Se femmina, test di gravidanza sulle urine positivo
- Anamnesi o presenza di insufficienza renale (ad es. clearance della creatinina sierica inferiore a 30 ml/min)
- Incapacità di dare il consenso informato/rispettare le procedure dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Sclerosi multipla
Pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente o secondaria progressiva
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Proporzione di soggetti della coorte di ricerca indirizzati a uno studio clinico o trattamento offerto con un'appropriata terapia di seconda linea.
Lasso di tempo: Due anni
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L'obiettivo principale della coorte di ricerca osservazionale è facilitare l'accesso dei pazienti agli studi clinici che testano nuovi interventi terapeutici o una gestione appropriata per la sclerosi multipla (SM) in rapida evoluzione.
Questo è stato concepito come una singola misura di esito primario combinato.
L'esito primario è la proporzione di soggetti della coorte di ricerca indirizzati a uno studio clinico o a cui è stato offerto un trattamento con un'appropriata terapia di seconda linea.
(protocollo versione 4.1 approvato - 13 settembre 2011).
L'ipotesi statistica basata sui dati di coorti di ricerca simili ha stabilito che il 50% dei pazienti reclutati acconsentirà a procedere a ulteriori studi clinici o ad accedere a nuove terapie.
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Due anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Accesso e utilizzo dei dati di coorte
Lasso di tempo: due anni
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Il risultato riporta il numero di partecipanti i cui dati sono stati utilizzati in qualsiasi ricerca approvata.
Esempi di utilizzo dei dati includono l'analisi dei dati di imaging per la ricerca relativa alla SM eseguita sul set di dati dei partecipanti allo studio e l'analisi della correlazione del fenotipo clinico con i dati di imaging.
Data la natura esplorativa, non vengono effettuate assunzioni quantitative specifiche sull'esito secondario.
Esempi di studi che utilizzano i dati di coorte resi anonimi: (1) Sclerosi multipla in rapida evoluzione: i risultati della risonanza magnetica predicono la progressione clinica e il fenotipo della malattia (Dr Jean Lee, Dr A Waldmann, Dr R Newbould, ICL).
(2) Uno studio per caratterizzare il nuovo radioligando TSPO PET [18F]PBR111 come marker in vivo dell'attivazione microgliale nella sclerosi multipla (Dr A Colasanti, Imanova Ltd e GlaxoSmithKline).
Le condizioni per i partecipanti per soddisfare questa misura di esito sono: (A) completamento delle visite di studio (B) consenso mantenuto (non revocato) e (C) utilizzo dei dati resi anonimi in qualsiasi ulteriore studio.
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due anni
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Sviluppo di biomarcatori
Lasso di tempo: due anni
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Il risultato consiste nel numero di partecipanti i cui dati sono stati utilizzati negli studi sullo sviluppo dei biomarcatori. Gli studi sui biomarcatori includono l'analisi degli studi immunologici del sangue eseguiti sul set di dati dei partecipanti allo studio e l'analisi della correlazione del fenotipo clinico con i dati immunologici, esempi riportati di seguito. Le condizioni per i partecipanti per soddisfare questa misura di esito sono: (A) completamento delle visite di studio (B) consenso mantenuto (non revocato) e (C) utilizzo dei dati immunologici e clinici resi anonimi in qualsiasi studio sui biomarcatori. Data la natura esplorativa, non vengono effettuate assunzioni quantitative sull'esito. Esempi di studi sui biomarcatori: 1) Rilevanza funzionale della mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche in seguito al blocco terapeutico dell'alfa 4-integrina nella sclerosi multipla (Dott. MMattoscio, ICL). 2) La relazione tra risposte delle cellule T e progressione della malattia nelle malattie demielinizzanti del sistema nervoso centrale (Prof D Altmann, ICL). |
due anni
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Sviluppo di marcatori prognostici clinici.
Lasso di tempo: due anni
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L'esito è costituito dal Numero di partecipanti i cui dati sono stati utilizzati in studi finalizzati allo sviluppo di marcatori di prognosi clinica. Si tratta di studi che coinvolgono analisi statistiche e modelli che possono consentire previsioni prognostiche da fenotipo clinico, imaging e dati immunologici in qualsiasi combinazione, con esempi indicati di seguito. Le condizioni per i partecipanti per soddisfare questa misura di esito sono: (A) completamento delle visite di studio (B) consenso mantenuto (non revocato) e (C) utilizzo dei dati immunologici e clinici di imaging anonimizzati in qualsiasi ricerca sullo sviluppo prognostico. Data la loro natura esplorativa, non vengono effettuate assunzioni quantitative specifiche sull'esito secondario. Esempio di studi sui marcatori prognostici: 1) La peggiore disabilità fisica è associata a un'elevata frequenza ematica di cellule T CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) in pazienti affetti da SM con cervelli apparentemente più vecchi (Dr S Jacobs, Prof R Nicholas e Prof J Cole, Imperial College London e KCL). |
due anni
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Paolo A Muraro, MD, Imperial College London
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Malattie autoimmuni
- Sclerosi multipla
- Sclerosi Multipla Cronica Progressiva
- Sclerosi
- Sclerosi multipla, recidivante-remittente
Altri numeri di identificazione dello studio
- CRO1387
- G0800679 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Medical Research Council of the United Kingdom)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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