Cohorte de investigación de pacientes: esclerosis múltiple de evolución rápida (PRC-REMS)
Cohorte de investigación de pacientes: la esclerosis múltiple de evolución rápida abre la ventana de la oportunidad terapéutica
El objetivo principal de la cohorte de investigación es facilitar el acceso de los pacientes a los ensayos clínicos que prueban nuevas intervenciones terapéuticas o el acceso a tratamientos de segunda línea.
Los objetivos secundarios del estudio de cohorte de investigación son obtener un fenotipado clínico detallado y un análisis inmunológico de muestras de sangre, con el objetivo de identificar y validar biomarcadores de actividad de la enfermedad y respuesta al tratamiento y marcadores de pronóstico.
Descripción general del estudio
Estado
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido
- Imperial College NHS Trust
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- Hombre o mujer, de 18 a 65 años
- Capaz de dar consentimiento informado
- Diagnóstico de EM según los criterios revisados de McDonald's (Polman et al. Ann Neurol 2005)
- Forma de EM recurrente-remitente o progresiva secundaria
- Duración de la enfermedad ≤15 años desde el diagnóstico
- Puntuación de la escala de estado de discapacidad ampliada (EDSS) de 2,0 a 6,0 en la evaluación de detección
Actividad de EM altamente activa y/o refractaria al tratamiento definida como:
- Dos o más exacerbaciones clínicas en los 12 meses anteriores, independientemente del tratamiento; O:
- Una exacerbación clínica y aumento sostenido en EDSS de al menos 1 punto en los 12 meses anteriores después de recibir tratamiento inmunomodificador, O:
- Evidencia de realce de gadolinio (contraste) o aumento de la carga de lesión T2 en la resonancia magnética después de recibir tratamiento inmunomodificador. O
- No tolerar o no desear recibir ninguno de los tratamientos inmunomodificadores disponibles y cumplir uno de los criterios establecidos (b o c) para la actividad de la EM en los sujetos tratados (1 recaída y aumento en EDSS de al menos 1 punto en los 12 meses anteriores ; o evidencia de realce de contraste o aumento de la carga de lesión T2 en MRI).
Criterio de exclusión:
- Contraindicación para la resonancia magnética, incluidos, entre otros, clips de aneurisma intracraneal (excepto Sugita), antecedentes de fragmentos de metal intraorbitarios que no hayan sido extraídos por un médico (según lo confirmado por rayos X orbitales), marcapasos y válvulas cardíacas no compatibles con RM, implantes de oído interno, antecedentes de claustrofobia o el sujeto se siente incapaz de permanecer acostado sobre su espalda durante un período de 1,5 horas en el escáner de resonancia magnética.
- Si es mujer, prueba de embarazo en orina positiva
- Antecedentes o presencia de insuficiencia renal (p. aclaramiento de creatinina sérica inferior a 30 ml/min)
- Incapacidad para dar consentimiento informado/cumplir con los procedimientos del estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Esclerosis múltiple
Pacientes con esclerosis múltiple recurrente-remitente o progresiva secundaria
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos de la cohorte de investigación remitidos a un ensayo clínico o a los que se les ofreció tratamiento con una terapia de segunda línea adecuada.
Periodo de tiempo: Dos años
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El objetivo principal de la cohorte de investigación observacional es facilitar el acceso de los pacientes a los ensayos clínicos que prueban nuevas intervenciones terapéuticas o el manejo adecuado para la esclerosis múltiple (EM) de evolución rápida.
Esto fue diseñado como una única medida de resultado primaria combinada.
El resultado primario es la proporción de sujetos de la cohorte de investigación remitidos a un ensayo clínico o a los que se les ofreció tratamiento con una terapia de segunda línea adecuada.
(Protocolo aprobado Versión 4.1 - 13 de septiembre de 2011).
La suposición estadística basada en datos de cohortes de investigación similares estipuló que el 50% de los pacientes reclutados darán su consentimiento para continuar con los ensayos clínicos o acceder a nuevas terapias.
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Dos años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Acceso y utilización de datos de cohortes
Periodo de tiempo: dos años
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El resultado informa el número de participantes cuyos datos se utilizaron en cualquier investigación aprobada.
Los ejemplos de utilización de datos incluyen el análisis de datos de imágenes para la investigación relacionada con la EM realizada en el conjunto de datos de los participantes del estudio y el análisis de la correlación del fenotipo clínico con los datos de imágenes.
Dada la naturaleza exploratoria, no se hacen suposiciones cuantitativas específicas sobre el resultado secundario.
Ejemplos de estudios que utilizan los datos anónimos de la cohorte: (1) Esclerosis múltiple de evolución rápida: los hallazgos de la resonancia magnética predicen la progresión clínica y el fenotipo de la enfermedad (Dr. Jean Lee, Dr. A Waldmann, Dr. R Newbould, ICL).
(2) Un estudio para caracterizar el nuevo radioligando TSPO PET [18F]PBR111 como marcador in vivo de la activación microglial en la esclerosis múltiple (Dr. A Colasanti, Imanova Ltd y GlaxoSmithKline).
Las condiciones para que los participantes cumplan con esta medida de resultado son: (A) finalización de las visitas del estudio (B) consentimiento mantenido (no revocado) y (C) utilización de los datos anónimos en cualquier estudio adicional.
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dos años
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Desarrollo de Biomarcadores
Periodo de tiempo: dos años
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El resultado consiste en el Número de participantes cuyos datos se utilizaron en estudios de desarrollo de biomarcadores. Los estudios de biomarcadores incluyen análisis de estudios inmunológicos en sangre realizados en el conjunto de datos de los participantes del estudio y análisis de correlación del fenotipo clínico con datos inmunológicos, ejemplos que se dan a continuación. Las condiciones para que los participantes cumplan con esta medida de resultado son: (A) completar las visitas del estudio (B) mantener el consentimiento (no revocado) y (C) utilizar los datos clínicos e inmunológicos anonimizados en cualquier estudio de biomarcadores. Dada la naturaleza exploratoria, no se hacen suposiciones cuantitativas sobre el resultado. Ejemplos de estudios de biomarcadores: 1) Relevancia funcional de la movilización de células madre hematopoyéticas tras el bloqueo terapéutico de la integrina alfa 4 en la esclerosis múltiple (Dr. MMattoscio, ICL). 2) La relación entre las respuestas de las células T y la progresión de la enfermedad en los trastornos desmielinizantes del sistema nervioso central (Prof D Altmann, ICL). |
dos años
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Desarrollo de Marcadores de Pronóstico Clínico.
Periodo de tiempo: dos años
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El resultado consiste en el Número de participantes cuyos datos se utilizaron en estudios destinados al desarrollo de marcadores de pronóstico clínico. Esos son estudios que involucran análisis estadístico y modelos que pueden permitir predicciones de pronóstico a partir del fenotipo clínico, datos de imágenes e inmunológicos en cualquier combinación, con los ejemplos que se indican a continuación. Las condiciones para que los participantes cumplan con esta medida de resultado son: (A) completar las visitas del estudio (B) mantener el consentimiento (no revocado) y (C) utilizar los datos clínicos e inmunológicos de imágenes anónimos en cualquier investigación de desarrollo de pronóstico. Dada su naturaleza exploratoria, no se hacen suposiciones cuantitativas específicas sobre el resultado secundario. Ejemplo de estudios de marcadores de pronóstico: 1) La peor discapacidad física se asocia con una alta frecuencia sanguínea de células T CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) en pacientes con EM con cerebros de apariencia más antigua (Dr. S Jacobs, Prof. R Nicholas y Prof. J Cole, Imperial College London y KCL). |
dos años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Paolo A Muraro, MD, Imperial College London
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Esclerosis múltiple
- Esclerosis Múltiple Crónica Progresiva
- Esclerosis
- Esclerosis Múltiple Recurrente-Remitente
Otros números de identificación del estudio
- CRO1387
- G0800679 (Otro número de subvención/financiamiento: Medical Research Council of the United Kingdom)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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