Cohorte de recherche de patients : sclérose en plaques à évolution rapide (PRC-REMS)

Sclérose en plaques

Patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente ou progressive secondaire

Proportion de sujets de la cohorte de recherche orientés vers un essai clinique ou recevant un traitement avec un traitement de deuxième ligne approprié.

L'objectif principal de la cohorte de recherche observationnelle est de faciliter l'accès des patients aux essais cliniques testant de nouvelles interventions thérapeutiques ou une prise en charge appropriée de la sclérose en plaques (SEP) à évolution rapide. Cela a été conçu comme une mesure de résultat primaire unique et combinée. Le critère de jugement principal est la proportion de sujets de la cohorte de recherche référés à un essai clinique ou auxquels on a proposé un traitement avec un traitement de deuxième ligne approprié. (protocole approuvé version 4.1 - 13 septembre 2011). L'hypothèse statistique basée sur les données de cohortes de recherche similaires stipulait que 50 % des patients recrutés consentiraient à poursuivre d'autres essais cliniques ou à accéder à de nouvelles thérapies.

Accès et utilisation des données de cohorte

Le résultat indique le nombre de participants dont les données ont été utilisées dans toute recherche approuvée. Des exemples d'utilisation des données comprennent l'analyse des données d'imagerie pour la recherche liée à la SEP effectuée sur l'ensemble de données des participants à l'étude et l'analyse de la corrélation du phénotype clinique avec les données d'imagerie. Compte tenu de la nature exploratoire, aucune hypothèse quantitative spécifique n'est faite sur le résultat secondaire. Exemples d'études utilisant les données de cohorte anonymisées : (1) Sclérose en plaques à évolution rapide : les résultats de l'IRM prédisent la progression clinique et le phénotype de la maladie (Dr Jean Lee, Dr A Waldmann, Dr R Newbould, ICL). (2) Une étude visant à caractériser le nouveau radioligand TSPO PET [18F]PBR111 en tant que marqueur in vivo de l'activation microgliale dans la sclérose en plaques (Dr A Colasanti, Imanova Ltd et GlaxoSmithKline). Les conditions pour que les participants satisfassent à cette mesure de résultat sont : (A) l'achèvement des visites d'étude (B) le consentement maintenu (non révoqué) et (C) l'utilisation des données anonymisées dans toute étude ultérieure.

Développement de biomarqueurs

Le résultat consiste en le nombre de participants dont les données ont été utilisées dans les études de développement de biomarqueurs. Les études de biomarqueurs comprennent l'analyse des études immunologiques sanguines réalisées sur l'ensemble de données des participants à l'étude et l'analyse de la corrélation du phénotype clinique avec les données immunologiques, exemples donnés ci-dessous. Les conditions pour que les participants satisfassent à cette mesure de résultat sont : (A) l'achèvement des visites d'étude (B) le consentement maintenu (non révoqué) et (C) l'utilisation des données immunologiques et cliniques anonymisées dans toute étude de biomarqueurs.

Compte tenu de la nature exploratoire, aucune hypothèse quantitative n'est faite sur les résultats. Exemples d'études de biomarqueurs : 1) Pertinence fonctionnelle de la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques suite au blocage thérapeutique de l'intégrine alpha 4 dans la sclérose en plaques (Dr MMattoscio, ICL).

2)La relation entre les réponses des lymphocytes T et la progression de la maladie dans les troubles démyélinisants du système nerveux central (Prof D Altmann, ICL).

Développement de marqueurs pronostiques cliniques.

Le résultat consiste en le nombre de participants dont les données ont été utilisées dans des études visant le développement de marqueurs de pronostic clinique. Il s'agit d'études impliquant une analyse statistique et des modèles qui peuvent permettre des prédictions pronostiques à partir de données de phénotype clinique, d'imagerie et immunologiques dans n'importe quelle combinaison, avec des exemples indiqués ci-dessous. Les conditions pour que les participants satisfassent à cette mesure de résultat sont : (A) l'achèvement des visites d'étude (B) le consentement maintenu (non révoqué) et (C) l'utilisation des données immunologiques et cliniques d'imagerie anonymisées dans toute recherche de développement pronostique.

Compte tenu de leur nature exploratoire, aucune hypothèse quantitative spécifique n'est faite sur le résultat secondaire. Exemple d'études de marqueurs pronostiques : 1) L'aggravation de l'incapacité physique est associée à une fréquence sanguine élevée de lymphocytes T CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) chez les patients atteints de SEP avec des cerveaux d'apparence plus ancienne (Dr S Jacobs, Prof R Nicholas et Prof J Cole, Imperial College de Londres et KCL).