Pasientforskningskohort: raskt utviklende multippel sklerose (PRC-REMS)

Multippel sklerose

Pasienter med relapsing-remitting eller sekundær progressiv multippel sklerose

Andel av forskningskohort-emner som er henvist til en klinisk utprøving eller tilbudt behandling med en passende annenlinjesterapi.

Det primære målet for observasjonsforskningskohorten er å lette pasienttilgang til kliniske studier som tester nye terapeutiske intervensjoner eller hensiktsmessig behandling for raskt utviklende multippel sklerose (MS). Dette ble utviklet som et enkelt, kombinert primært resultatmål. Det primære utfallet er andelen av forskningskohortene som enten henvises til en klinisk utprøving eller tilbys behandling med en passende andrelinjebehandling. (godkjent protokollversjon 4.1 - 13. september 2011). Den statistiske antagelsen basert på data fra lignende forskningskohorter fastslo at 50 % av de rekrutterte pasientene vil samtykke til å fortsette til ytterligere kliniske studier eller få tilgang til nye terapier.

Tilgang og bruk av kohortdata

Resultatet rapporterer antall deltakere hvis data ble brukt i enhver godkjent forskning. Eksempler på bruk av data inkluderer bildedataanalyse for MS-relatert forskning utført på studiedeltakernes datasett og analyse av korrelasjon av klinisk fenotype med bildedata. Gitt den utforskende karakteren, er det ikke gjort spesifikke kvantitative forutsetninger om sekundærutfallet. Eksempler på studier som bruker de anonymiserte kohortdataene: (1) Raskt utviklende multippel sklerose: MR-funn forutsier klinisk progresjon og sykdomsfenotype (Dr. Jean Lee, Dr A Waldmann, Dr R Newbould, ICL). (2) En studie for å karakterisere den nye TSPO PET radioliganden [18F]PBR111 som en in vivo markør for mikroglial aktivering ved multippel sklerose (Dr A Colasanti, Imanova Ltd og GlaxoSmithKline). Forutsetninger for at deltakerne skal oppfylle dette utfallsmålet er: (A) gjennomføring av studiebesøk (B) opprettholdt (ikke-tilbakekallet) samtykke og (C) bruk av de anonymiserte dataene i enhver videre studie.

Utvikling av biomarkører

Resultatet består av antall deltakere hvis data ble brukt i utviklingsstudier av biomarkører. Biomarkørstudier inkluderer analyse av blodimmunologiske studier utført på studiedeltakernes datasett og analyse av korrelasjon av klinisk fenotype med immunologiske data, eksempler gitt nedenfor. Betingelsene for at deltakerne skal oppfylle dette utfallsmålet er: (A) fullføring av studiebesøk (B) opprettholdt (ikke-tilbakekallet) samtykke og (C) bruk av anonymiserte immunologiske og kliniske data i enhver biomarkørstudie.

Gitt den utforskende karakteren, gjøres det ingen kvantitative forutsetninger om utfallet. Eksempler på studier av biomarkører: 1) Funksjonell relevans av hematopoetisk stamcellemobilisering etter terapeutisk alfa 4-integrinblokade ved multippel sklerose (Dr. MMattoscio, ICL).

2) Forholdet mellom T-celleresponser og sykdomsprogresjon ved demyeliniserende lidelser i sentralnervesystemet (Prof D Altmann, ICL).

Utvikling av kliniske prognostiske markører.

Resultatet består av Antall deltakere hvis data ble brukt i studier rettet mot utvikling av markører for klinisk prognose. Dette er studier som involverer statistisk analyse og modeller som kan muliggjøre prognostiske spådommer fra klinisk fenotype, bildediagnostikk og immunologiske data i enhver kombinasjon, med eksempler angitt nedenfor. Forutsetninger for at deltakerne skal oppfylle dette utfallsmålet er: (A) fullføring av studiebesøk (B) opprettholdt (ikke-tilbakekallet) samtykke og (C) bruk av anonymiserte immunologiske og kliniske bildedata i enhver prognostisk utviklingsforskning.

Gitt deres utforskende karakter, er det ikke gjort noen spesifikke kvantitative forutsetninger om det sekundære resultatet. Eksempel på studier av prognostiske markører: 1) Verre fysisk funksjonshemming er assosiert med høy blodfrekvens av CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) T-celler hos MS-pasienter med eldre hjerner (Dr S Jacobs, Prof R Nicholas og Prof. J Cole, Imperial College London og KCL).