Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Betegkutatási csoport: Gyorsan fejlődő sclerosis multiplex (PRC-REMS)

2021. február 11. frissítette: Imperial College London

Betegkutatási csoport: A gyorsan fejlődő szklerózis multiplex megnyitja a terápiás lehetőségek ablakát

A kutatócsoport elsődleges célja, hogy megkönnyítse a betegek hozzáférését az új terápiás beavatkozásokat tesztelő klinikai vizsgálatokhoz vagy a másodvonalbeli kezelésekhez.

A kutatási kohorsz vizsgálat másodlagos célja a vérminták részletes klinikai fenotipizálása és immunológiai elemzése, melynek célja a betegségaktivitás és a kezelésre adott válasz biomarkereinek azonosítása és validálása, valamint a prognosztikai markerek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

200

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Egyesült Királyság
- - London, Egyesült Királyság
    - Imperial College NHS Trust

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Relapszus-remittáló vagy másodlagosan progresszív sclerosis multiplexben szenvedő betegek.

Leírás

18-65 éves férfi vagy nő
Képes tájékozott beleegyezést adni
Az SM diagnózisa a felülvizsgált McDonald's kritériumok szerint (Polman et al. Ann Neurol 2005)
Relapszus-remittáló vagy másodlagos progresszív SM forma
A betegség időtartama ≤15 év a diagnózistól számítva
Kiterjesztett rokkantsági státusz skála (EDSS) pontszám 2,0-6,0 a szűrés értékelésekor
Erősen aktív és/vagy kezelésre ellenálló SM-aktivitás, amelyet a következőképpen határoznak meg:
1. Két vagy több klinikai exacerbáció az elmúlt 12 hónapban, a kezeléstől függetlenül; VAGY:
2. Egy klinikai exacerbáció és az EDSS legalább 1 pontos növekedése az elmúlt 12 hónapban az immunmoduláló kezelést követően, VAGY:
3. Bizonyíték a gadolínium (kontraszt) fokozására vagy a T2 lézióterhelés növekedésére MRI-n immunmódosító kezelés után. VAGY
4. Nem tolerálja vagy nem kívánja megkapni a rendelkezésre álló immunmódosító kezeléseket, és megfelel az SM aktivitásra vonatkozó kritériumok egyikének (b vagy c) a kezelt alanyoknál (1 relapszus és az EDSS legalább 1 pontos növekedése az elmúlt 12 hónapban vagy a kontraszt fokozása vagy a T2 lézióterhelés növekedése az MRI-n).

Kizárási kritériumok:

Ellenjavallatok az MRI-re, beleértve, de nem kizárólagosan az intracranialis aneurizma klipeket (kivéve Sugita), a kórtörténetben előforduló intraorbitális fémdarabok, amelyeket nem távolítottak el MD-vel (amit orbitális röntgenfelvétel igazolt), pacemaker és nem MR-kompatibilis szívbillentyűk, belsőfül implantátumok, a kórtörténetben előforduló klausztrofóbia, vagy az alany úgy érzi, nem tud mozdulatlanul feküdni 1,5 órán keresztül az MRI-szkennerben.
Ha nő, pozitív vizelet terhességi teszt
Vesekárosodás anamnézisében vagy jelenléte (pl. szérum kreatinin-clearance kevesebb, mint 30 ml/perc)
Képtelenség a tájékozott beleegyezés megadására/a vizsgálati eljárások betartására

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Csoportok/kohorszok száma

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Sclerosis multiplex Relapszus-remittáló vagy másodlagosan progresszív sclerosis multiplexben szenvedő betegek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Klinikai vizsgálatba utalt vagy megfelelő másodvonalbeli terápiával ellátott kezelést kínáló kutatási csoport alanyainak aránya. Időkeret: Két év	A megfigyeléses kutatási csoport elsődleges célja, hogy megkönnyítse a betegek hozzáférését az új terápiás beavatkozásokat vagy a gyorsan fejlődő sclerosis multiplex (MS) megfelelő kezelését vizsgáló klinikai vizsgálatokhoz. Ezt egyetlen, kombinált elsődleges eredménymérőként dolgozták ki. Az elsődleges eredmény a kutatási csoportban részt vevő alanyok aránya vagy klinikai vizsgálatba utalt, vagy megfelelő másodvonalbeli terápiával kínált kezelést. (jóváhagyott protokollverzió 4.1 – 2011. szeptember 13.). A hasonló kutatási csoportokból származó adatokon alapuló statisztikai feltételezés kimondta, hogy a toborzott betegek 50%-a beleegyezik a további klinikai vizsgálatokba vagy új terápiákhoz való hozzáférésbe.	Két év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
A kohorszadatok elérése és felhasználása Időkeret: két év	Az eredmény azon résztvevők számát jelenti, akiknek adatait bármely jóváhagyott kutatásban felhasználták. Az adatok felhasználására példa a képalkotó adatelemzés az SM-hez kapcsolódó kutatásokhoz, amelyeket a vizsgálatban résztvevők adatkészletén végeztek, valamint a klinikai fenotípus és a képalkotó adatok közötti összefüggés elemzése. Tekintettel a feltáró jellegre, a másodlagos eredménnyel kapcsolatban nincsenek konkrét mennyiségi feltételezések. Példák az anonimizált kohorszadatokat használó vizsgálatokra: (1) Gyorsan fejlődő sclerosis multiplex: az MRI-leletek a klinikai progressziót és a betegség fenotípusát jelzik előre (Dr. Jean Lee, Dr. A Waldmann, Dr. R. Newbould, ICL). (2) Egy tanulmány az új TSPO PET radioligand [18F]PBR111 jellemzésére, mint a mikroglia aktiváció in vivo markere szklerózis multiplexben (Dr A Colasanti, Imanova Ltd és GlaxoSmithKline). A résztvevők feltétele, hogy teljesítsék ezt az eredménymérőt: (A) a tanulmányutak befejezése (B) fenntartott (nem visszavont) hozzájárulás és (C) az anonimizált adatok felhasználása bármely további vizsgálatban.	két év
Biomarkerek fejlesztése Időkeret: két év	Az eredmény azon résztvevők számából áll, akiknek adatait felhasználták a biomarkerek fejlesztési tanulmányaiban. A biomarker-vizsgálatok magukban foglalják a vizsgálatban résztvevők adatkészletén végzett vér-immunológiai vizsgálatok elemzését, valamint a klinikai fenotípus és az immunológiai adatok közötti korreláció elemzését, az alábbiakban bemutatott példák. A résztvevők teljesítésének feltételei a következők: (A) a tanulmányi látogatások befejezése (B) fenntartott (nem visszavont) hozzájárulás és (C) az anonimizált immunológiai és klinikai adatok felhasználása bármely biomarker vizsgálatban. Tekintettel a feltáró jellegre, nem tesznek kvantitatív feltételezéseket az eredményről. Példák biomarkerek vizsgálatára: 1) A hematopoietikus őssejt mobilizáció funkcionális jelentősége terápiás alfa 4-integrin blokádot követően szklerózis multiplexben (Dr MMattoscio, ICL). 2) A T-sejtes válaszok és a betegség progressziója közötti kapcsolat a központi idegrendszer demyelinisatiós rendellenességeiben (Prof. D. Altmann, ICL).	két év
Klinikai prognosztikus markerek fejlesztése. Időkeret: két év	Az eredmény azon résztvevők számából áll, akiknek adatait a klinikai prognózis markereinek kidolgozását célzó vizsgálatokban használták fel. Ezek statisztikai elemzést és modelleket tartalmazó tanulmányok, amelyek lehetővé teszik a klinikai fenotípus, képalkotó és immunológiai adatok prognosztikai előrejelzését bármilyen kombinációban, az alábbiakban felsorolt példákkal. A résztvevők feltétele, hogy teljesítsék ezt az eredménymérőt: (A) a tanulmányi látogatások befejezése (B) fenntartott (nem visszavont) hozzájárulás és (C) az anonimizált képalkotó immunológiai és klinikai adatok felhasználása bármely prognosztikai fejlesztési kutatásban. Feltáró jellegükből adódóan a másodlagos eredménnyel kapcsolatban nem tesznek konkrét mennyiségi feltételezéseket. Példa prognosztikai markerek vizsgálatára: 1) A rosszabb fizikai fogyatékosság a CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) T-sejtek magas vérfrekvenciájával jár együtt idősebb agyú SM-betegeknél (Dr S Jacobs, Prof R Nicholas és Prof. J Cole, az Imperial College London és a KCL).	két év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Imperial College London

Együttműködők

GlaxoSmithKline

University College, London

Medical Research Council

Queen Mary University of London

University of Cambridge

Imperial College Healthcare NHS Trust

Nyomozók

Kutatásvezető: Paolo A Muraro, MD, Imperial College London

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2010. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. január 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak