Когорта пациентов: быстро развивающийся рассеянный склероз (PRC-REMS)

Рассеянный склероз

Пациенты с рецидивирующе-ремиттирующим или вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом

Доля участников исследовательской когорты, направленных на клиническое исследование или получивших лечение с соответствующей терапией второй линии.

Основная цель когорты обсервационных исследований — облегчить доступ пациентов к клиническим испытаниям новых терапевтических вмешательств или надлежащего лечения быстро развивающегося рассеянного склероза (РС). Это было разработано как единая комбинированная первичная мера результата. Первичным результатом является доля субъектов исследования, направленных на клиническое исследование или получивших лечение соответствующей терапией второй линии. (утверждена версия протокола 4.1 - 13 сентября 2011 г.). Статистическое предположение, основанное на данных аналогичных исследовательских когорт, предусматривало, что 50% набранных пациентов согласятся на дальнейшие клинические испытания или доступ к новым методам лечения.

Доступ и использование когортных данных

В результате сообщается количество участников, чьи данные использовались в любом утвержденном исследовании. Примеры использования данных включают анализ данных изображений для связанных с РС исследований, выполненных на наборе данных участников исследования, и анализ корреляции клинического фенотипа с данными изображений. Учитывая исследовательский характер, никаких конкретных количественных предположений относительно вторичного результата не делается. Примеры исследований с использованием анонимных когортных данных: (1) Быстро развивающийся рассеянный склероз: данные МРТ предсказывают клиническое прогрессирование и фенотип заболевания (д-р Джин Ли, д-р А. Вальдманн, д-р Р. Ньюбоулд, ICL). (2) Исследование по характеристике нового радиолиганда TSPO PET [18F]PBR111 в качестве маркера активации микроглии in vivo при рассеянном склерозе (Dr A Colasanti, Imanova Ltd и GlaxoSmithKline). Условиями для участников, чтобы соответствовать этому критерию результата, являются: (A) завершение учебных визитов (B) сохраненное (неотзываемое) согласие и (C) использование анонимных данных в любом дальнейшем исследовании.

Разработка биомаркеров

Результат состоит из числа участников, чьи данные использовались в исследованиях по разработке биомаркеров. Исследования биомаркеров включают анализ иммунологических исследований крови, выполненных на наборе данных участников исследования, и анализ корреляции клинического фенотипа с иммунологическими данными, примеры приведены ниже. Условиями для участников, чтобы соответствовать этому критерию результата, являются: (A) завершение учебных посещений (B) сохраненное (неотзываемое) согласие и (C) использование анонимных иммунологических и клинических данных в любом исследовании биомаркеров.

Учитывая исследовательский характер, никаких количественных предположений о результатах не делается. Примеры исследований биомаркеров: 1) Функциональная значимость мобилизации гемопоэтических стволовых клеток после терапевтической блокады альфа-4-интегрина при рассеянном склерозе (д-р MMattoscio, ICL).

2) Взаимосвязь между ответами Т-клеток и прогрессированием заболевания при демиелинизирующих заболеваниях центральной нервной системы (проф. Д. Альтманн, ICL).

Разработка клинико-прогностических маркеров.

Результат состоит из Количества участников, данные которых использовались в исследованиях, направленных на разработку маркеров клинического прогноза. Это исследования, включающие статистический анализ и модели, которые могут обеспечить прогностические прогнозы на основе клинического фенотипа, визуализационных и иммунологических данных в любой комбинации, с примерами, указанными ниже. Условиями для участников, чтобы соответствовать этому критерию результата, являются: (A) завершение учебных посещений (B) сохраненное (неотзываемое) согласие и (C) использование анонимных иммунологических и клинических данных изображений в любом прогностическом исследовании развития.

Учитывая их исследовательский характер, никаких конкретных количественных предположений относительно вторичного результата не делается. Пример исследований прогностических маркеров: 1) Более тяжелая физическая инвалидность связана с высокой частотой CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) Т-клеток в крови у пациентов с рассеянным склерозом с более старым мозгом (д-р С. Джейкобс, проф. Р. Николас и проф. J Cole, Имперский колледж Лондона и KCL).