Coorte de Pesquisa de Pacientes: Esclerose Múltipla em Evolução Rápida (PRC-REMS)
Coorte de Pesquisa de Pacientes: Esclerose Múltipla em Evolução Rápida Abrindo a Janela de Oportunidade Terapêutica
O principal objetivo da coorte de pesquisa é facilitar o acesso do paciente a ensaios clínicos que testam novas intervenções terapêuticas ou acesso a tratamentos de segunda linha.
Os objetivos secundários do estudo de coorte de pesquisa são obter fenotipagem clínica detalhada e análise imunológica de amostras de sangue, visando identificar e validar biomarcadores de atividade da doença e resposta ao tratamento e marcadores de prognóstico.
Visão geral do estudo
Status
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
London, Reino Unido
- Imperial College NHS Trust
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
- Homem ou Mulher, de 18 a 65 anos
- Capaz de dar consentimento informado
- Diagnóstico de EM de acordo com os critérios revisados de McDonald's (Polman et al. Ann Neurol 2005)
- Forma recorrente-remitente ou secundária progressiva da EM
- Duração da doença ≤15 anos a partir do diagnóstico
- Escala de status de incapacidade expandida (EDSS) pontuação de 2,0 a 6,0 na avaliação de triagem
Atividade de EM altamente ativa e/ou refratária ao tratamento definida como:
- Duas ou mais exacerbações clínicas nos últimos 12 meses, independentemente do tratamento; OU:
- Uma exacerbação clínica e aumento sustentado em EDSS de pelo menos 1 ponto nos últimos 12 meses após receber tratamento imunomodificador, OU:
- Evidência de realce de gadolínio (contraste) ou aumento da carga de lesão T2 na ressonância magnética após receber tratamento imunomodificador. OU
- Não tolerar ou não desejar receber nenhum dos tratamentos imunomodificadores disponíveis e atender a um dos critérios estabelecidos (b ou c) para atividade de EM em indivíduos tratados (1 recaída e aumento no EDSS de pelo menos 1 ponto nos 12 meses anteriores ; ou evidência de realce de contraste ou aumento da carga de lesão T2 na ressonância magnética).
Critério de exclusão:
- Contra-indicação para ressonância magnética, incluindo, entre outros, clipes de aneurisma intracraniano (exceto Sugita), história de fragmentos de metal intra-orbital que não foram removidos por um MD (confirmado por raio-X orbital), marca-passo e válvulas cardíacas não compatíveis com RM, implantes de orelha interna, história de claustrofobia ou o sujeito se sente incapaz de ficar deitado de costas por um período de 1,5 horas no scanner de ressonância magnética.
- Se for mulher, teste de gravidez de urina positivo
- Histórico ou presença de insuficiência renal (p. depuração da creatinina sérica inferior a 30ml/min)
- Incapacidade de dar consentimento informado/cumprir os procedimentos do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Esclerose múltipla
Pacientes com esclerose múltipla recorrente-remitente ou secundária progressiva
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Proporção de participantes da coorte de pesquisa encaminhados para um ensaio clínico ou tratamento oferecido com uma terapia de segunda linha apropriada.
Prazo: Dois anos
|
O principal objetivo da coorte de pesquisa observacional é facilitar o acesso do paciente a ensaios clínicos que testam novas intervenções terapêuticas ou o manejo adequado para a esclerose múltipla (EM) em rápida evolução.
Isso foi concebido como uma medida de resultado primário única e combinada.
O resultado primário é a proporção de indivíduos da coorte de pesquisa encaminhados para um ensaio clínico ou tratamento oferecido com uma terapia de segunda linha apropriada.
(Protocolo aprovado Versão 4.1 - 13 de setembro de 2011).
A suposição estatística baseada em dados de coortes de pesquisa semelhantes estipulou que 50% dos pacientes recrutados consentirão em prosseguir com outros ensaios clínicos ou acessar novas terapias.
|
Dois anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Acesso e utilização de dados de coorte
Prazo: dois anos
|
O resultado relata o número de participantes cujos dados foram usados em qualquer pesquisa aprovada.
Exemplos de utilização de dados incluem análise de dados de imagem para pesquisas relacionadas à EM realizadas no conjunto de dados dos participantes do estudo e análise de correlação do fenótipo clínico com dados de imagem.
Dada a natureza exploratória, nenhuma suposição quantitativa específica é feita no resultado secundário.
Exemplos de estudos utilizando os dados de coorte anônimos: (1) Esclerose múltipla de evolução rápida: achados de ressonância magnética preveem a progressão clínica e o fenótipo da doença (Dr. Jean Lee, Dr. A Waldmann, Dr. R Newbould, ICL).
(2) Um estudo para caracterizar o novo radioligando TSPO PET [18F]PBR111 como um marcador in vivo de ativação microglial na esclerose múltipla (Dr A Colasanti, Imanova Ltd e GlaxoSmithKline).
As condições para os participantes atenderem a esta medida de resultado são: (A) conclusão das visitas do estudo (B) consentimento mantido (não revogado) e (C) utilização dos dados anonimizados em qualquer estudo posterior.
|
dois anos
|
|
Desenvolvimento de Biomarcadores
Prazo: dois anos
|
O resultado consiste no número de participantes cujos dados foram usados em estudos de desenvolvimento de biomarcadores. Os estudos de biomarcadores incluem a análise de estudos imunológicos do sangue realizados no conjunto de dados dos participantes do estudo e a análise da correlação do fenótipo clínico com os dados imunológicos, exemplos dados abaixo. As condições para os participantes atenderem a esta medida de resultado são: (A) conclusão das visitas do estudo (B) consentimento mantido (não revogado) e (C) utilização dos dados imunológicos e clínicos anonimizados em qualquer estudo de biomarcadores. Dada a natureza exploratória, não são feitas suposições quantitativas sobre o resultado. Exemplos de estudos de biomarcadores: 1) Relevância funcional da mobilização de células estaminais hematopoiéticas após bloqueio terapêutico de alfa 4-integrina na esclerose múltipla (Dr. MMattoscio, ICL). 2) A relação entre as respostas das células T e a progressão da doença em distúrbios desmielinizantes do sistema nervoso central (Prof D Altmann, ICL). |
dois anos
|
|
Desenvolvimento de Marcadores de Prognóstico Clínico.
Prazo: dois anos
|
O desfecho consiste no número de participantes cujos dados foram utilizados em estudos voltados para o desenvolvimento de marcadores de prognóstico clínico. São estudos que envolvem análises estatísticas e modelos que permitem predições prognósticas a partir de fenótipo clínico, imagem e dados imunológicos em qualquer combinação, com os exemplos indicados a seguir. As condições para os participantes atenderem a esta medida de resultado são: (A) conclusão das visitas do estudo (B) consentimento mantido (não revogado) e (C) utilização dos dados imunológicos e clínicos de imagem anônimos em qualquer pesquisa de desenvolvimento de prognóstico. Dada a sua natureza exploratória, não são feitas suposições quantitativas específicas sobre o resultado secundário. Exemplo de estudos de marcadores prognósticos: 1) A pior incapacidade física está associada à alta frequência sanguínea de células T CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) em pacientes com EM com cérebros que parecem mais velhos (Dr S Jacobs, Prof R Nicholas e Prof J Cole, Imperial College London e KCL). |
dois anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Paolo A Muraro, MD, Imperial College London
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças autoimunes
- Esclerose múltipla
- Esclerose Múltipla Progressiva Crônica
- Esclerose
- Esclerose Múltipla Recorrente-Remitente
Outros números de identificação do estudo
- CRO1387
- G0800679 (Número de outro subsídio/financiamento: Medical Research Council of the United Kingdom)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .