Skupina výzkumu pacientů: Rychle se vyvíjející roztroušená skleróza (PRC-REMS)

Roztroušená skleróza

Pacienti s relabující-remitující nebo sekundárně progresivní roztroušenou sklerózou

Podíl subjektů výzkumné kohorty doporučených do klinického hodnocení nebo nabízené léčby s vhodnou terapií druhé linie.

Primárním cílem observační výzkumné kohorty je usnadnit pacientům přístup ke klinickým studiím testujícím nové terapeutické intervence nebo vhodnou léčbu rychle se vyvíjející roztroušené sklerózy (RS). Toto bylo navrženo jako jediné kombinované primární měřítko výsledku. Primárním výsledkem je podíl subjektů výzkumné kohorty, které byly buď zařazeny do klinické studie, nebo jim byla nabídnuta léčba vhodnou terapií druhé linie. (schválená verze protokolu 4.1 – 13. září 2011). Statistický předpoklad založený na údajích z podobných výzkumných kohort stanovil, že 50 % přijatých pacientů bude souhlasit s pokračováním v dalších klinických studiích nebo s přístupem k novým terapiím.

Přístup a využití dat kohorty

Výsledek uvádí počet účastníků, jejichž data byla použita v jakémkoli schváleném výzkumu. Příklady využití dat zahrnují analýzu zobrazovacích dat pro výzkum související s RS prováděný na datovém souboru účastníků studie a analýzu korelace klinického fenotypu se zobrazovacími daty. Vzhledem k průzkumné povaze nejsou o sekundárním výsledku učiněny žádné konkrétní kvantitativní předpoklady. Příklady studií využívajících anonymizovaná kohortová data: (1) Rychle se vyvíjející roztroušená skleróza: nálezy MRI předpovídají klinickou progresi a fenotyp onemocnění (Dr. Jean Lee, Dr. A Waldmann, Dr. R. Newbould, ICL). (2) Studie charakterizující nový TSPO PET radioligand [18F]PBR111 jako in vivo marker mikrogliální aktivace u roztroušené sklerózy (Dr A Colasanti, Imanova Ltd a GlaxoSmithKline). Podmínky pro to, aby účastníci splnili toto výstupní měřítko, jsou: (A) absolvování studijních návštěv (B) zachování (neodvolaného) souhlasu a (C) využití anonymizovaných dat v jakékoli další studii.

Vývoj biomarkerů

Výsledek sestává z počtu účastníků, jejichž data byla použita ve studiích vývoje biomarkerů. Studie biomarkerů zahrnují analýzu krevních imunologických studií provedených na datovém souboru účastníků studie a analýzu korelace klinického fenotypu s imunologickými údaji, příklady jsou uvedeny níže. Podmínky pro splnění tohoto výsledného měřítka jsou: (A) dokončení studijních návštěv (B) zachování (neodvolaného) souhlasu a (C) využití anonymizovaných imunologických a klinických dat v jakékoli studii biomarkerů.

Vzhledem k průzkumné povaze nejsou o výsledku učiněny žádné kvantitativní předpoklady. Příklady studií biomarkerů: 1) Funkční význam mobilizace hematopoetických kmenových buněk po terapeutické blokádě alfa 4-integrinu u roztroušené sklerózy (Dr MMattoscio, ICL).

2) Vztah mezi odpověďmi T buněk a progresí onemocnění u demyelinizačních poruch centrálního nervového systému (Prof D Altmann, ICL).

Vývoj klinických prognostických markerů.

Výstupem je Počet účastníků, jejichž data byla použita ve studiích zaměřených na vývoj markerů klinické prognózy. Jedná se o studie zahrnující statistickou analýzu a modely, které mohou umožnit prognostické predikce z klinického fenotypu, zobrazovacích a imunologických dat v jakékoli kombinaci, s příklady uvedenými níže. Podmínky pro splnění tohoto výsledného měřítka jsou: (A) absolvování studijních návštěv (B) zachování (neodvolaného) souhlasu a (C) využití anonymizovaných zobrazovacích imunologických a klinických dat v jakémkoli prognostickém vývojovém výzkumu.

Vzhledem k jejich průzkumné povaze nejsou o sekundárním výsledku učiněny žádné konkrétní kvantitativní předpoklady. Příklad studií prognostických markerů: 1) Horší fyzické postižení je spojeno s vysokou krevní frekvencí CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) T-buněk u pacientů s RS se starším vzhledem mozku (Dr. S. Jacobs, Prof. R. Nicholas a Prof. J Cole, Imperial College London a KCL).