Potilastutkimuskohortti: Nopeasti kehittyvä multippeliskleroosi (PRC-REMS)
Potilastutkimuskohortti: Nopeasti kehittyvä multippeliskleroosi avaa ikkunan hoitomahdollisuuksille
Tutkimuskohortin ensisijaisena tavoitteena on helpottaa potilaiden pääsyä kliinisiin tutkimuksiin, joissa testataan uusia terapeuttisia interventioita, tai pääsyä toisen linjan hoitoihin.
Tutkimuskohorttitutkimuksen toissijaisena tavoitteena on saada verinäytteistä yksityiskohtainen kliininen fenotyypitys ja immunologinen analyysi, jonka tavoitteena on tunnistaa ja validoida sairauden aktiivisuuden ja hoitovasteen biomarkkereita sekä prognostisia markkereita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Imperial College NHS Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
- Mies tai nainen, 18-65 vuotta
- Pystyy antamaan tietoinen suostumus
- MS-taudin diagnoosi tarkistettujen McDonald'sin kriteerien mukaan (Polman et al. Ann Neurol 2005)
- Relapsoiva tai toissijaisesti etenevä MS-muoto
- Taudin kesto ≤15 vuotta diagnoosista
- Laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS) pisteet 2,0–6,0 seulonnan arvioinnissa
Erittäin aktiivinen ja/tai hoitoon reagoimaton MS-aktiivisuus määritellään seuraavasti:
- Kaksi tai useampi kliininen pahenemisvaihe edellisen 12 kuukauden aikana hoidosta riippumatta; TAI:
- Yksi kliininen pahenemisvaihe ja vähintään 1 pisteen jatkuva nousu EDSS:ssä viimeisten 12 kuukauden aikana immuunijärjestelmää muokkaavan hoidon jälkeen, TAI:
- Todisteet gadoliniumin (kontrasti) tehostamisesta tai T2-vauriokuorman lisääntymisestä magneettikuvauksessa immuunijärjestelmää muokkaavan hoidon jälkeen. TAI
- Ei siedä tai ei halua saada mitään saatavilla olevista immuunivastetta modifioivista hoidoista ja täyttää jonkin mainituista kriteereistä (b tai c) MS-aktiivisuudelle hoidetuilla koehenkilöillä (1 uusiutuminen ja EDSS:n nousu vähintään 1 pisteellä edellisten 12 kuukauden aikana tai todisteita kontrastin tehostamisesta tai T2-vauriokuorman lisääntymisestä magneettikuvauksessa).
Poissulkemiskriteerit:
- MRI:n vasta-aihe, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, kallonsisäiset aneurismileikkeet (paitsi Sugita), aiemmat intraorbitaaliset metallifragmentit, joita ei ole poistettu MD:llä (kuten orbitaaliröntgen vahvistaa), sydämentahdistin ja MR-yhteensopimattomat sydänläppäimet, sisäkorvan implantit, aiempi klaustrofobia tai henkilö ei pysty makaamaan selällään 1,5 tunnin ajan magneettikuvauksessa.
- Jos nainen, positiivinen virtsaraskaustesti
- Aiempi tai olemassa oleva munuaisten vajaatoiminta (esim. seerumin kreatiniinipuhdistuma alle 30 ml/min)
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus/noudattaa tutkimusmenettelyjä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Multippeliskleroosi
Potilaat, joilla on uusiutuva tai etenevä multippeliskleroosi
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliiniseen tutkimukseen lähetettyjen tai asianmukaisella toisen linjan terapialla tarjottujen tutkimuskohorttien osuus.
Aikaikkuna: Kaksi vuotta
|
Havainnointitutkimuskohortin ensisijaisena tavoitteena on helpottaa potilaiden pääsyä kliinisiin tutkimuksiin, joissa testataan uusia terapeuttisia interventioita tai asianmukaista hoitoa nopeasti kehittyvään multippeliskleroosiin (MS).
Tämä suunniteltiin yhdeksi yhdistetyksi ensisijaiseksi tulosmittariksi.
Ensisijainen tulos on niiden tutkimuskohorttihenkilöiden osuus, jotka joko ohjataan kliiniseen tutkimukseen tai joille on tarjottu hoitoa sopivalla toisen linjan terapialla.
(hyväksytty protokollaversio 4.1 – 13. syyskuuta 2011).
Vastaavien tutkimuskohortien tietoihin perustuva tilastollinen oletus edellytti, että 50 % rekrytoiduista potilaista suostuu jatkamaan kliinisiä lisätutkimuksia tai käyttämään uusia hoitoja.
|
Kaksi vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohorttitietojen käyttö ja käyttö
Aikaikkuna: kaksi vuotta
|
Tulos ilmoittaa niiden osallistujien lukumäärän, joiden tietoja käytettiin hyväksytyssä tutkimuksessa.
Esimerkkejä tiedon hyödyntämisestä ovat kuvantamisdataanalyysi MS-tautiin liittyvässä tutkimuksessa, joka on suoritettu tutkimukseen osallistuneiden tietojoukosta, sekä kliinisen fenotyypin korrelaatioanalyysi kuvantamistietojen kanssa.
Tutkivan luonteen vuoksi toissijaisesta tuloksesta ei tehdä erityisiä määrällisiä oletuksia.
Esimerkkejä tutkimuksista, joissa hyödynnetään anonymisoituja kohorttitietoja: (1) Nopeasti kehittyvä multippeliskleroosi: MRI-löydökset ennustavat kliinisen etenemisen ja sairauden fenotyypin (Dr Jean Lee, tohtori A Waldmann, tohtori R Newbould, ICL).
(2) Tutkimus uuden TSPO PET -radioligandin [18F]PBR111 karakterisoimiseksi mikrogliaaktivaation in vivo -markkerina multippeliskleroosissa (Dr A Colasanti, Imanova Ltd ja GlaxoSmithKline).
Edellytykset osallistujille tämän tulosmitan saavuttamiseksi ovat: (A) opintokäyntien suorittaminen (B) ylläpidetty (ei peruutettu) suostumus ja (C) anonymisoitujen tietojen käyttö myöhemmissä tutkimuksissa.
|
kaksi vuotta
|
|
Biomarkkerien kehittäminen
Aikaikkuna: kaksi vuotta
|
Tulos muodostuu niiden osallistujien lukumäärästä, joiden tietoja käytettiin biomarkkerien kehitystutkimuksissa. Biomarkkeritutkimukset sisältävät tutkimukseen osallistuneiden tietojoukolle tehtyjen veren immunologisten tutkimusten analyysin ja kliinisen fenotyypin korrelaatioanalyysin immunologisten tietojen kanssa, esimerkkejä alla. Edellytykset osallistujille tämän tulosmitan saavuttamiseksi ovat: (A) tutkimuskäyntien suorittaminen (B) ylläpidetty (ei-peruuttamaton) suostumus ja (C) anonymisoitujen immunologisten ja kliinisten tietojen hyödyntäminen kaikissa biomarkkeritutkimuksissa. Tutkimusluonteen vuoksi lopputuloksesta ei tehdä määrällisiä oletuksia. Esimerkkejä biomarkkeritutkimuksista: 1) Hematopoieettisten kantasolujen mobilisaation toiminnallinen merkitys terapeuttisen alfa-4-integriinin salpauksen jälkeen multippeliskleroosissa (Dr MMattoscio, ICL). 2) T-soluvasteiden ja taudin etenemisen välinen suhde keskushermoston demyelinisoivissa sairauksissa (prof. D. Altmann, ICL). |
kaksi vuotta
|
|
Kliinisten prognostisten markkerien kehittäminen.
Aikaikkuna: kaksi vuotta
|
Tulos muodostuu niiden osallistujien lukumäärästä, joiden tietoja käytettiin kliinisen ennusteen merkkiaineiden kehittämiseen tähtäävissä tutkimuksissa. Nämä ovat tutkimuksia, joihin liittyy tilastollinen analyysi ja malleja, jotka voivat mahdollistaa kliinisen fenotyypin, kuvantamisen ja immunologisen datan prognostisia ennusteita missä tahansa yhdistelmässä alla olevien esimerkkien kanssa. Edellytykset osallistujille tämän tulosmitan saavuttamiseksi ovat: (A) opintokäyntien suorittaminen (B) ylläpidetty (ei peruutettu) suostumus ja (C) anonymisoidun kuvantamisen immunologisen ja kliinisen datan hyödyntäminen missä tahansa prognostisessa kehitystutkimuksessa. Niiden tutkiva luonne huomioon ottaen toissijaisesta tuloksesta ei tehdä erityisiä määrällisiä oletuksia. Esimerkki ennustemarkkereiden tutkimuksista: 1) Pahempi fyysinen vammaisuus liittyy CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) T-solujen korkeaan veren esiintymistiheyteen MS-potilailla, joilla on iäkkäät aivot (Dr S Jacobs, Prof R Nicholas ja prof. J Cole, Imperial College London ja KCL). |
kaksi vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Paolo A Muraro, MD, Imperial College London
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Multippeliskleroosi
- Multippeliskleroosi, krooninen etenevä
- Skleroosi
- Multippeliskleroosi, uusiutuva-remitoiva
Muut tutkimustunnusnumerot
- CRO1387
- G0800679 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Medical Research Council of the United Kingdom)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .