Patiëntenonderzoekscohort: snel evoluerende multiple sclerose (PRC-REMS)
Patiëntonderzoekscohort: snel evoluerende multiple sclerose opent de deur naar therapeutische mogelijkheden
Het primaire doel van het onderzoekscohort is om de toegang van patiënten tot klinische onderzoeken voor het testen van nieuwe therapeutische interventies of toegang tot tweedelijnsbehandelingen te vergemakkelijken.
Secundaire doelstellingen van de onderzoekscohortstudie zijn het verkrijgen van gedetailleerde klinische fenotypering en immunologische analyse van bloedmonsters, gericht op het identificeren en valideren van biomarkers van ziekteactiviteit en respons op behandeling en prognostische markers.
Studie Overzicht
Toestand
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Imperial College NHS Trust
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
- Man of vrouw, 18-65 jaar
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven
- Diagnose van MS volgens de herziene criteria van McDonald's (Polman et al. Ann Neurol 2005)
- Relapsing-remitting of secundair progressieve MS-vorm
- Ziekteduur ≤15 jaar vanaf diagnose
- Uitgebreide invaliditeitsstatusschaal (EDSS) scoort 2,0 tot 6,0 bij screeningevaluatie
Zeer actieve en/of behandelingsrefractaire MS-activiteit gedefinieerd als:
- Twee of meer klinische exacerbaties in de afgelopen 12 maanden, ongeacht de behandeling; OF:
- Eén klinische exacerbatie en aanhoudende toename van EDSS van ten minste 1 punt in de voorgaande 12 maanden na immuunmodificerende behandeling, OF:
- Bewijs van gadolinium (contrast)-verbetering of toename van T2-laesiebelasting bij MRI na immuunmodificerende behandeling. OF
- Geen van de beschikbare immuunmodificerende behandelingen tolereren of niet willen ondergaan en voldoen aan een van de genoemde criteria (b of c) voor MS-activiteit bij behandelde proefpersonen (1 terugval en toename van EDSS van ten minste 1 punt in de voorgaande 12 maanden of bewijs van contrastversterking of toename van T2-laesiebelasting bij MRI).
Uitsluitingscriteria:
- Contra-indicatie voor MRI, inclusief maar niet beperkt tot intracraniale aneurysmaclips (behalve Sugita), geschiedenis van intra-orbitale metaalfragmenten die niet zijn verwijderd door een arts (zoals bevestigd door orbitale röntgenfoto), pacemaker en niet-MR-compatibele hartkleppen, implantaten in het binnenoor, voorgeschiedenis van claustrofobie of de patiënt voelt zich niet in staat om 1,5 uur lang stil te liggen in de MRI-scanner.
- Indien vrouw, positieve zwangerschapstest in urine
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van nierinsufficiëntie (bijv. serumcreatinineklaring minder dan 30 ml/min)
- Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven/studieprocedures na te leven
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Multiple sclerose
Patiënten met relapsing-remitting of secundair progressieve multiple sclerose
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage proefpersonen van het onderzoekscohort dat is doorverwezen naar een klinisch onderzoek of een behandeling heeft aangeboden met een geschikte tweedelijnsbehandeling.
Tijdsspanne: Twee jaar
|
Het primaire doel van het observationele onderzoekscohort is om de toegang van patiënten tot klinische onderzoeken te vergemakkelijken om nieuwe therapeutische interventies of een passend beheer voor snel evoluerende multiple sclerose (MS) te testen.
Dit werd bedacht als een enkele, gecombineerde primaire uitkomstmaat.
De primaire uitkomstmaat is het percentage proefpersonen uit de onderzoekscohort dat wordt doorverwezen naar een klinische proef of een behandeling wordt aangeboden met een geschikte tweedelijnsbehandeling.
(goedgekeurd protocol versie 4.1 - 13 september 2011).
De statistische aanname op basis van gegevens van vergelijkbare onderzoekscohorten bepaalde dat 50% van de gerekruteerde patiënten ermee instemt om verder te gaan met klinische onderzoeken of toegang te krijgen tot nieuwe therapieën.
|
Twee jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Toegang tot en gebruik van cohortgegevens
Tijdsspanne: twee jaar
|
De uitkomst rapporteert het aantal deelnemers van wie de gegevens zijn gebruikt in een goedgekeurd onderzoek.
Voorbeelden van het gebruik van gegevens zijn analyse van beeldgegevens voor MS-gerelateerd onderzoek uitgevoerd op de dataset van de deelnemers aan het onderzoek en analyse van de correlatie van klinisch fenotype met beeldgegevens.
Gezien het verkennende karakter worden er geen specifieke kwantitatieve aannames gedaan over de secundaire uitkomst.
Voorbeelden van studies die gebruikmaken van de geanonimiseerde cohortgegevens: (1) Snel evoluerende multiple sclerose: MRI-bevindingen voorspellen klinische progressie en ziektefenotype (Dr. Jean Lee, Dr. A Waldmann, Dr. R. Newbould, ICL).
(2) Een studie om de nieuwe TSPO PET-radioligand [18F]PBR111 te karakteriseren als een in vivo marker van microgliale activatie bij multiple sclerose (Dr A Colasanti, Imanova Ltd en GlaxoSmithKline).
Voorwaarden voor deelnemers om aan deze uitkomstmaat te voldoen zijn: (A) voltooiing van studiebezoeken (B) behouden (niet-ingetrokken) toestemming en (C) gebruik van de geanonimiseerde gegevens in een verder onderzoek.
|
twee jaar
|
|
Ontwikkeling van biomarkers
Tijdsspanne: twee jaar
|
De uitkomst bestaat uit het aantal deelnemers van wie de gegevens zijn gebruikt in onderzoeken naar de ontwikkeling van biomarkers. Biomarkers-onderzoeken omvatten analyse van immunologische bloedonderzoeken die zijn uitgevoerd op de dataset van de deelnemers aan het onderzoek en analyse van de correlatie van klinisch fenotype met immunologische gegevens, voorbeelden hieronder. Voorwaarden voor deelnemers om aan deze uitkomstmaat te voldoen zijn: (A) voltooiing van studiebezoeken (B) behouden (niet-ingetrokken) toestemming en (C) gebruik van de geanonimiseerde immunologische en klinische gegevens in elk biomarkeronderzoek. Gezien het verkennende karakter worden er geen kwantitatieve aannames gedaan over de uitkomst. Voorbeelden van onderzoeken naar biomarkers: 1) Functionele relevantie van hematopoëtische stamcelmobilisatie na therapeutische blokkade van alfa-4-integrine bij multiple sclerose (Dr. MMattoscio, ICL). 2) De relatie tussen T-celresponsen en ziekteprogressie bij demyeliniserende aandoeningen van het centrale zenuwstelsel (Prof D Altmann, ICL). |
twee jaar
|
|
Ontwikkeling van klinische prognostische markers.
Tijdsspanne: twee jaar
|
De uitkomst bestaat uit het aantal deelnemers van wie de gegevens zijn gebruikt in onderzoeken gericht op de ontwikkeling van markers voor klinische prognose. Dat zijn onderzoeken met statistische analyse en modellen die prognostische voorspellingen mogelijk maken op basis van klinische fenotype-, beeldvormings- en immunologische gegevens in elke combinatie, met voorbeelden hieronder. Voorwaarden voor deelnemers om aan deze uitkomstmaat te voldoen zijn: (A) voltooiing van studiebezoeken (B) behouden (niet-ingetrokken) toestemming en (C) gebruik van de geanonimiseerde immunologische en klinische beeldvormingsgegevens in onderzoek naar prognostische ontwikkeling. Gezien hun verkennende karakter worden er geen specifieke kwantitatieve veronderstellingen gemaakt over de secundaire uitkomst. Voorbeeld van onderzoeken naar prognostische markers: 1) Ernstigere lichamelijke handicaps worden in verband gebracht met een hoge bloedfrequentie van CD8+CD57+(ILT2+PD-1+) T-cellen bij MS-patiënten met ouder lijkende hersenen (Dr. S. Jacobs, Prof. R. Nicholas en Prof. J Cole, Imperial College London en KCL). |
twee jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Paolo A Muraro, MD, Imperial College London
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Ziekten van het immuunsysteem
- Demyeliniserende auto-immuunziekten, CZS
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Demyeliniserende ziekten
- Auto-immuunziekten
- Multiple sclerose
- Multiple sclerose, chronisch progressief
- Sclerose
- Multiple sclerose, relapsing-remitting
Andere studie-ID-nummers
- CRO1387
- G0800679 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Medical Research Council of the United Kingdom)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .