氧雄龙预防和治疗婴儿营养不良的安全性和有效性的初步研究
2020年1月27日 更新者：Phillip Burch、University of Utah
氧雄龙预防和治疗婴儿心脏手术后营养不良的安全性和有效性的初步研究
Oxandrolone 是一种合成代谢类固醇，作为辅助疗法在美国上市，用于对抗慢性感染、大范围手术、严重创伤、与长期服用皮质类固醇相关的蛋白质分解代谢导致的体重减轻，以及缓解骨质疏松症引起的骨痛。 在儿童中，它已被用于预防和治疗与严重烧伤（≥ 40% 的全身表面积）、杜氏肌营养不良症、特纳综合征、体质性生长和青春期延迟以及 HIV 阳性儿童的慢性消瘦相关的生长障碍病人。 在儿童中的其他应用包括治疗中枢性特发性性早熟、遗传性血管性水肿和双侧先天性无睾症。 生长障碍是患有复杂先天性心脏病的婴儿的常见特征，并且会对结果产生不利影响。 这种疗法以前没有在新生儿中实施过，因此我们将通过收集人体测量数据和药代动力学数据来评估给予 oxandrolone 以改善患有复杂先天性心脏病的新生儿的生长的安全性和有效性，这些新生儿已经接受了手术姑息治疗或修复。
患有 HLHS 或变体并计划进行 Norwood 手术的新生儿。 这项试点研究的主要目的是评估 oxandrolone 在该人群中的安全性和有效性。 我们的目标是在该试点研究的每个阶段招募 5 名患者。 还将监测不良事件的发生率并与未治疗的患者进行比较。 招募将继续进行，直到达到 20 名患者总数的目标。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Childrens Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 3年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患有 HLHS 并计划接受诺伍德手术的新生儿
排除标准：
- 新生儿出生体重≤2.5kg且胎龄≥38周（提示宫内发育迟缓），胎龄<35周（早产儿），和/或非心脏先天性异常伴有生长障碍的染色体或可识别表型综合征（例如 21 三体、13 三体、努南综合症、特纳综合症）将被排除在注册之外。 术后未接受高风险喂养方案的新生儿也将被排除在外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：氧雄龙
临床评估后，所有患者除了常规药物治疗外，还将接受氧雄龙治疗。
根据患者的体重，协调员、PI 或副 PI 将确定合适的氧雄龙剂量（0.1 mg/kg/剂量，每天两次，通过口腔粘膜。）
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2.5 mg oxandrolone 片剂。根据患者的体重，协调员、PI 或 sub-PI 将确定合适的 oxandrolone 剂量（0.1 mg/kg/剂量，每天两次，通过口腔粘膜。）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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PK测试
大体时间：48小时
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48小时
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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营养不良严重程度的测量包括前白蛋白、C-反应蛋白、氮平衡和体细胞生长测量。
大体时间：测量：基线、第 1 天、第 7 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天
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测量：基线、第 1 天、第 7 天、第 14 天、第 21 天、第 28 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Phillip T Burch, MD、University of Utah Dept. of Surgery-Div Cardiothoracic surgery
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年7月1日
初级完成 (实际的)
2016年5月1日
研究完成 (实际的)
2016年5月1日
研究注册日期
首次提交
2010年1月8日
首先提交符合 QC 标准的
2010年1月11日
首次发布 (估计)
2010年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年1月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年1月27日
最后验证
2020年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 41510
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