Estudo Piloto da Segurança e Eficácia da Oxandrolona na Prevenção e Tratamento da Desnutrição em Lactentes
Um estudo piloto da segurança e eficácia da oxandrolona na prevenção e tratamento da desnutrição em lactentes após cirurgia cardíaca
A oxandrolona é um esteróide anabolizante, comercializado nos Estados Unidos como terapia adjuvante para combater a perda de peso resultante de infecção crônica, cirurgia extensa, trauma grave, catabolismo proteico associado à administração prolongada de corticosteróides e para o alívio da dor óssea associada à osteoporose. Em crianças, tem sido usado para prevenir e tratar deficiência de crescimento associada a queimaduras graves (≥ 40% da área total da superfície corporal), distrofia muscular de Duchenne, síndrome de Turner, atraso constitucional do crescimento e puberdade e emagrecimento crônico em pacientes pediátricos HIV positivos pacientes. Outras aplicações em crianças incluíram o tratamento da puberdade precoce idiopática central, angioedema hereditário e anorquia congênita bilateral. A falha de crescimento é uma característica comum de lactentes com cardiopatia congênita complexa e pode afetar adversamente o resultado. Esta terapia não foi implementada anteriormente em neonatos, portanto, avaliaremos a segurança e a eficácia da administração de oxandrolona para melhorar o crescimento em neonatos com cardiopatia congênita complexa submetidos à paliação cirúrgica ou reparo por meio da coleta de medidas antropométricas e dados farmacocinéticos.
Recém-nascidos com HLHS ou variante com Procedimento de Norwood planejado. Os principais objetivos deste estudo piloto são avaliar a segurança e a eficácia da oxandrolona nessa população. Nosso objetivo será inscrever 5 pacientes em cada fase deste estudo piloto. A incidência de eventos adversos também será monitorada e comparada com pacientes não tratados. A inscrição continuará até que a meta de 20 pacientes no total seja atingida.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Childrens Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Recém-nascidos com HLHS, com planos de passar pelos Procedimentos de Norwood
Critério de exclusão:
- Recém-nascidos com peso ao nascer ≤ 2,5 kg e idade gestacional ≥ 38 semanas (indicando retardo do crescimento intrauterino), idade gestacional < 35 semanas (bebês prematuros) e/ou síndrome fenotípica cromossômica ou reconhecível de anormalidades congênitas não cardíacas associadas a deficiência de crescimento ( por exemplo. Trissomia 21, Trissomia 13, síndrome de Noonan, síndrome de Turner) serão excluídos da inscrição. Os neonatos que não serão colocados no protocolo de alimentação de alto risco no pós-operatório também serão excluídos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Oxandrolona
Após avaliação clínica, todos os pacientes receberão oxandrolona além de seus medicamentos habituais.
Com base no peso corporal do paciente, o coordenador, PI ou subPI determinará a dose adequada de oxandrolona (0,1 mg/kg/dose duas vezes ao dia via mucosa bucal).
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Comprimidos de 2,5 mg de oxandrolona. Com base no peso corporal do paciente, o coordenador, PI ou sub-PI determinará a dose apropriada de oxandrolona (0,1 mg/kg/dose duas vezes ao dia via mucosa bucal).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Teste de PK
Prazo: 48 horas
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48 horas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Medidas de gravidade da desnutrição para incluir pré-albumina, proteína C-reativa, balanço de nitrogênio e medidas de crescimento somático.
Prazo: Medições: linha de base, dia 1, dia 7, dia 14, dia 21, dia 28
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Medições: linha de base, dia 1, dia 7, dia 14, dia 21, dia 28
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Phillip T Burch, MD, University of Utah Dept. of Surgery-Div Cardiothoracic surgery
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 41510
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