Badanie pilotażowe bezpieczeństwa i skuteczności oxandrolonu w zapobieganiu i leczeniu niedożywienia u niemowląt
Badanie pilotażowe bezpieczeństwa i skuteczności oksandrolonu w profilaktyce i leczeniu niedożywienia u niemowląt po operacjach kardiochirurgicznych
Oxandrolone to steryd anaboliczny, sprzedawany w Stanach Zjednoczonych jako terapia wspomagająca w walce z utratą masy ciała w wyniku przewlekłej infekcji, rozległej operacji, ciężkiego urazu, katabolizmu białek związanego z długotrwałym podawaniem kortykosteroidów oraz w celu złagodzenia bólu kości towarzyszącego osteoporozie. U dzieci był stosowany w zapobieganiu i leczeniu zaburzeń wzrostu związanych z ciężkimi oparzeniami (≥ 40% całkowitej powierzchni ciała), dystrofii mięśniowej Duchenne'a, zespołu Turnera, konstytucyjnego opóźnienia wzrostu i dojrzewania oraz przewlekłego wyniszczenia u dzieci zakażonych wirusem HIV. pacjenci. Inne zastosowania u dzieci obejmowały leczenie centralnego idiopatycznego przedwczesnego dojrzewania, dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego i obustronnego wrodzonego anorchii. Niedobór wzrostu jest częstą cechą niemowląt ze złożoną wrodzoną wadą serca i może niekorzystnie wpływać na rokowanie. Ta terapia nie była wcześniej stosowana u noworodków, dlatego ocenimy bezpieczeństwo i skuteczność podawania oxandrolonu w celu poprawy wzrostu u noworodków ze złożoną wrodzoną wadą serca, które przeszły chirurgiczne leczenie paliatywne lub naprawcze, zbierając pomiary antropometryczne i dane farmakokinetyczne.
Noworodki z HLHS lub wariantem z planowaną procedurą Norwooda. Głównym celem tego badania pilotażowego jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności oxandrolonu w tej populacji. Naszym celem będzie włączenie 5 pacjentów do każdej fazy tego badania pilotażowego. Częstość występowania działań niepożądanych będzie również monitorowana i porównywana z pacjentami nieleczonymi. Rejestracja będzie kontynuowana do osiągnięcia docelowej liczby 20 pacjentów.
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Primary Childrens Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Noworodki z HLHS, które planują poddać się procedurom Norwooda
Kryteria wyłączenia:
- Noworodki z masą urodzeniową ≤2,5 kg i wiekiem ciążowym ≥38 tygodni (co wskazuje na opóźnienie wzrostu wewnątrzmacicznego), wiekiem ciążowym <35 tygodni (wcześniaki) i (lub) chromosomalny lub rozpoznawalny zespół fenotypowy wrodzonych wad niezwiązanych z sercem związanych z zaburzeniami wzrostu ( np. Trisomia 21, Trisomia 13, zespół Noonana, zespół Turnera) zostaną wykluczone z rekrutacji. Noworodki, które po operacji nie zostaną objęte protokołem żywienia wysokiego ryzyka, również zostaną wykluczone.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Oksandrolon
Po ocenie klinicznej, wszyscy pacjenci otrzymają oxandrolone oprócz swoich zwykłych leków.
Na podstawie masy ciała pacjenta koordynator, PI lub sub-PI określi odpowiednią dawkę oxandrolonu (0,1 mg/kg/dawkę dwa razy dziennie przez błonę śluzową policzka).
|
Tabletki 2,5 mg oxandrolonu. Na podstawie masy ciała pacjenta koordynator, PI lub sub-PI określi odpowiednią dawkę oxandrolonu (0,1 mg/kg/dawkę dwa razy dziennie przez błonę śluzową policzka).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Testy PK
Ramy czasowe: 48 godzin
|
48 godzin
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Miary nasilenia niedożywienia, w tym prealbumina, białko C-reaktywne, bilans azotowy i pomiary wzrostu somatycznego.
Ramy czasowe: Pomiary: linia podstawowa, dzień 1, dzień 7, dzień 14, dzień 21, dzień 28
|
Pomiary: linia podstawowa, dzień 1, dzień 7, dzień 14, dzień 21, dzień 28
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Phillip T Burch, MD, University of Utah Dept. of Surgery-Div Cardiothoracic surgery
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 41510
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Oksandrolon
-
Science Valley Research InstituteStin PharmaRekrutacyjnyRekonstrukcja więzadła krzyżowego przedniego (ACL).Brazylia