Estudio piloto de la seguridad y eficacia de la oxandrolona en la prevención y tratamiento de la desnutrición en lactantes
Un estudio piloto de la seguridad y eficacia de la oxandrolona en la prevención y el tratamiento de la desnutrición en bebés después de una cirugía cardíaca
La oxandrolona es un esteroide anabólico, comercializado en los Estados Unidos como una terapia complementaria para combatir la pérdida de peso resultante de una infección crónica, cirugía extensa, trauma severo, catabolismo de proteínas asociado con la administración prolongada de corticosteroides y para el alivio del dolor óseo que acompaña a la osteoporosis. En niños, se ha utilizado para prevenir y tratar el retraso del crecimiento asociado con quemaduras graves (≥ 40 % del área de superficie corporal total), distrofia muscular de Duchenne, síndrome de Turner, retraso constitucional del crecimiento y pubertad, y emaciación crónica en pacientes pediátricos con VIH positivo. pacientes Otras aplicaciones en niños han incluido el tratamiento de la pubertad precoz idiopática central, el angioedema hereditario y la anorquia congénita bilateral. La falla del crecimiento es una característica común de los bebés con cardiopatías congénitas complejas y puede afectar negativamente el resultado. Esta terapia no se ha implementado previamente en neonatos, por lo que evaluaremos la seguridad y eficacia de la administración de oxandrolona para mejorar el crecimiento en neonatos con cardiopatías congénitas complejas que se han sometido a paliación o reparación quirúrgica mediante la recopilación de medidas antropométricas y datos farmacocinéticos.
Neonatos con HLHS o variante con Procedimiento de Norwood planificado. Los objetivos principales de este estudio piloto son evaluar la seguridad y la eficacia de la oxandrolona en esta población. Nuestro objetivo será inscribir a 5 pacientes en cada fase de este estudio piloto. La incidencia de eventos adversos también será monitoreada y comparada con pacientes no tratados. La inscripción continuará hasta que se alcance el objetivo de 20 pacientes en total.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Childrens Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Recién nacidos con HLHS, con plan para someterse a los Procedimientos de Norwood
Criterio de exclusión:
- Recién nacidos con peso al nacer ≤ 2,5 kg y edad gestacional ≥ 38 semanas (que indica retraso del crecimiento intrauterino), edad gestacional < 35 semanas (bebés prematuros) y/o síndrome cromosómico o fenotípico reconocible de anomalías congénitas no cardíacas asociadas con retraso del crecimiento ( p.ej. Trisomía 21, Trisomía 13, síndrome de Noonan, síndrome de Turner) quedarán excluidos de la inscripción. También se excluirán los recién nacidos que no serán colocados en el protocolo de alimentación de alto riesgo después de la operación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Oxandrolona
Después de la evaluación clínica, todos los pacientes recibirán oxandrolona además de sus medicamentos habituales.
Según el peso corporal del paciente, el coordinador, IP o sub-IP determinará la dosis adecuada de oxandrolona (0,1 mg/kg/dosis dos veces al día a través de la mucosa bucal).
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Comprimidos de oxandrolona de 2,5 mg. Según el peso corporal del paciente, el coordinador, IP o sub-IP determinará la dosis adecuada de oxandrolona (0,1 mg/kg/dosis dos veces al día a través de la mucosa bucal).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Pruebas de farmacocinética
Periodo de tiempo: 48 horas
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48 horas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Medidas de severidad de la desnutrición para incluir prealbúmina, proteína C reactiva, balance de nitrógeno y medidas de crecimiento somático.
Periodo de tiempo: Mediciones: línea base, día n.° 1, día n.° 7, día n.° 14, día n.° 21, día n.° 28
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Mediciones: línea base, día n.° 1, día n.° 7, día n.° 14, día n.° 21, día n.° 28
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Phillip T Burch, MD, University of Utah Dept. of Surgery-Div Cardiothoracic surgery
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 41510
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