Pilotstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Oxandrolon bei der Prävention und Behandlung von Mangelernährung bei Säuglingen

Oxandrolon ist ein anaboles Steroid, das in den Vereinigten Staaten als Zusatztherapie zur Bekämpfung von Gewichtsverlust infolge chronischer Infektionen, ausgedehnter Operationen, schwerer Traumata, Proteinkatabolismus im Zusammenhang mit längerer Verabreichung von Kortikosteroiden und zur Linderung von Osteoporose begleitenden Knochenschmerzen vermarktet wird. Bei Kindern wurde es zur Vorbeugung und Behandlung von Wachstumsstörungen im Zusammenhang mit schweren Verbrennungen (≥ 40 % der gesamten Körperoberfläche), Duchenne-Muskeldystrophie, Turner-Syndrom, konstitutioneller Wachstums- und Pubertätsverzögerung und chronischer Auszehrung bei HIV-positiven Kindern angewendet Patienten. Andere Anwendungen bei Kindern umfassten die Behandlung von zentraler idiopathischer vorzeitiger Pubertät, hereditärem Angioödem und bilateraler angeborener Anorchie. Wachstumsstörungen sind ein häufiges Merkmal von Säuglingen mit komplexen angeborenen Herzfehlern und können das Ergebnis negativ beeinflussen. Diese Therapie wurde bisher nicht bei Neugeborenen durchgeführt, daher werden wir die Sicherheit und Wirksamkeit der Verabreichung von Oxandrolon zur Verbesserung des Wachstums bei Neugeborenen mit komplexen angeborenen Herzfehlern, die sich einer chirurgischen Palliation oder Reparatur unterzogen haben, durch das Sammeln anthropometrischer Messungen und pharmakokinetischer Daten bewerten.

Neugeborene mit HLHS oder Variante mit geplantem Norwood-Eingriff. Die Hauptziele dieser Pilotstudie sind die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Oxandrolon in dieser Population. Unser Ziel wird es sein, 5 Patienten in jede Phase dieser Pilotstudie aufzunehmen. Das Auftreten unerwünschter Ereignisse wird ebenfalls überwacht und mit unbehandelten Patienten verglichen. Die Rekrutierung wird fortgesetzt, bis das Ziel von insgesamt 20 Patienten erreicht ist.