Пилотное исследование безопасности и эффективности оксандролона в профилактике и лечении недоедания у младенцев
Пилотное исследование безопасности и эффективности оксандролона в профилактике и лечении недоедания у младенцев после кардиохирургических вмешательств
Оксандролон представляет собой анаболический стероид, продаваемый в США в качестве дополнительной терапии для борьбы с потерей веса в результате хронических инфекций, обширных хирургических вмешательств, тяжелых травм, катаболизма белков, связанного с длительным приемом кортикостероидов, а также для облегчения болей в костях, сопровождающих остеопороз. У детей он использовался для профилактики и лечения задержки роста, связанной с тяжелыми ожогами (≥ 40% от общей площади поверхности тела), мышечной дистрофией Дюшенна, синдромом Тернера, конституциональной задержкой роста и полового созревания и хроническим истощением у ВИЧ-позитивных детей. пациенты. Другие применения у детей включали лечение центрального идиопатического преждевременного полового созревания, наследственного ангионевротического отека и двусторонней врожденной анорхии. Задержка роста является общим признаком младенцев со сложным врожденным пороком сердца и может неблагоприятно повлиять на исход. Эта терапия ранее не применялась у новорожденных, поэтому мы будем оценивать безопасность и эффективность введения оксандролона для улучшения роста у новорожденных со сложным врожденным пороком сердца, перенесших хирургическую паллиативную помощь или восстановление, путем сбора антропометрических измерений и фармакокинетических данных.
Новорожденные с HLHS или вариантом с запланированной процедурой Норвуда. Основными целями этого экспериментального исследования являются оценка безопасности и эффективности оксандролона в этой популяции. Нашей целью будет зачисление 5 пациентов на каждую фазу этого пилотного исследования. Частота нежелательных явлений также будет отслеживаться и сравниваться с нелечеными пациентами. Регистрация будет продолжаться до тех пор, пока не будет достигнута цель в 20 пациентов.
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Primary Childrens Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Новорожденные с HLHS, которым планируется пройти процедуры Норвуда
Критерий исключения:
- Новорожденные с массой тела при рождении ≤2,5 кг и гестационным возрастом ≥38 недель (указывающим на задержку внутриутробного развития), гестационным возрастом <35 недель (недоношенные дети) и/или хромосомным или узнаваемым фенотипическим синдромом некардиальных врожденных аномалий, связанных с задержкой роста. например Трисомия 21, Трисомия 13, синдром Нунана, синдром Тернера) будут исключены из зачисления. Новорожденные, которым после операции не будет назначен протокол кормления с высоким риском, также будут исключены.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Оксандролон
После клинической оценки все пациенты будут получать оксандролон в дополнение к своим обычным лекарствам.
В зависимости от массы тела пациента координатор, ИП или суб-ИП определит соответствующую дозу оксандролона (0,1 мг/кг/доза два раза в день через слизистую оболочку щеки).
|
Таблетки оксандролона по 2,5 мг. В зависимости от массы тела пациента координатор, ИП или суб-ИП определит соответствующую дозу оксандролона (0,1 мг/кг/доза два раза в день через слизистую оболочку щеки).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
ПК-тестирование
Временное ограничение: 48 часов
|
48 часов
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Показатели тяжести недоедания включают преальбумин, С-реактивный белок, баланс азота и измерения соматического роста.
Временное ограничение: Измерения: исходный уровень, день № 1, день № 7, день № 14, день № 21, день № 28.
|
Измерения: исходный уровень, день № 1, день № 7, день № 14, день № 21, день № 28.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Phillip T Burch, MD, University of Utah Dept. of Surgery-Div Cardiothoracic surgery
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 41510
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .