Pilotstudie naar de veiligheid en werkzaamheid van Oxandrolon bij de preventie en behandeling van ondervoeding bij zuigelingen

Oxandrolon is een anabole steroïde die in de Verenigde Staten op de markt wordt gebracht als aanvullende therapie ter bestrijding van gewichtsverlies als gevolg van chronische infectie, uitgebreide chirurgie, ernstig trauma, eiwitkatabolisme geassocieerd met langdurige toediening van corticosteroïden, en voor de verlichting van botpijn die gepaard gaat met osteoporose. Bij kinderen is het gebruikt voor het voorkomen en behandelen van groeistoornissen geassocieerd met ernstige brandwonden (≥ 40% van het totale lichaamsoppervlak), spierdystrofie van Duchenne, het syndroom van Turner, constitutionele vertraging van groei en puberteit, en chronisch wegkwijnen bij hiv-positieve pediatrische patiënten. patiënten. Andere toepassingen bij kinderen waren onder meer de behandeling van centrale idiopathische vroegtijdige puberteit, erfelijk angio-oedeem en bilaterale congenitale anorchia. Groeifalen is een veel voorkomend kenmerk van zuigelingen met een complexe aangeboren hartaandoening en kan de uitkomst nadelig beïnvloeden. Deze therapie is nog niet eerder geïmplementeerd bij pasgeborenen, dus we zullen de veiligheid en werkzaamheid evalueren van toediening van oxandrolon om de groei te verbeteren bij pasgeborenen met een complexe aangeboren hartaandoening die chirurgische palliatie of herstel hebben ondergaan door antropometrische metingen en farmacokinetische gegevens te verzamelen.

Neonaten met HLHS of variant met geplande Norwood Procedure. De primaire doelstellingen van deze pilootstudie zijn het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van oxandrolon in deze populatie. Ons doel zal zijn om 5 patiënten in te schrijven in elke fase van deze pilootstudie. De incidentie van bijwerkingen zal ook worden gecontroleerd en vergeleken met onbehandelde patiënten. De inschrijving gaat door totdat het doel van in totaal 20 patiënten is bereikt.