Pilotstudie av säkerheten och effekten av Oxandrolone vid förebyggande och behandling av undernäring hos spädbarn

Oxandrolone är en anabol steroid, marknadsförd i USA som en tilläggsterapi för att bekämpa viktminskning till följd av kronisk infektion, omfattande kirurgi, allvarliga trauman, proteinkatabolism i samband med långvarig administrering av kortikosteroider och för lindring av bensmärta som åtföljer osteoporos. Hos barn har det använts för att förebygga och behandla tillväxtstörningar i samband med allvarliga brännskador (≥ 40 % av den totala kroppsytan), Duchennes muskeldystrofi, Turners syndrom, konstitutionell fördröjning av tillväxt och pubertet samt kroniskt försvinnande hos hiv-positiva barn patienter. Andra tillämpningar hos barn har inkluderat behandling av central idiopatisk tidig pubertet, ärftligt angioödem och bilateral medfödd anorki. Tillväxtsvikt är ett vanligt inslag hos spädbarn med komplex medfödd hjärtsjukdom och kan påverka resultatet negativt. Denna terapi har inte tidigare implementerats hos nyfödda, så vi kommer att utvärdera säkerheten och effektiviteten av att administrera oxandrolon för att förbättra tillväxten hos nyfödda med komplex medfödd hjärtsjukdom som har genomgått kirurgisk palliation eller reparation genom att samla in antropometriska mätningar och farmakokinetiska data.

Nyfödda med HLHS eller variant med planerad Norwood Procedur. De primära syftena med denna pilotstudie är att bedöma säkerhet och effekt av oxandrolone i denna population. Vårt mål kommer att vara att registrera 5 patienter i varje fas av denna pilotstudie. Incidensen av biverkningar kommer också att övervakas och jämföras med obehandlade patienter. Inskrivningen kommer att fortsätta tills målet på totalt 20 patienter har uppnåtts.