Studio pilota sulla sicurezza e l'efficacia dell'oxandrolone nella prevenzione e nel trattamento della malnutrizione nei neonati

L'oxandrolone è uno steroide anabolizzante, commercializzato negli Stati Uniti come terapia aggiuntiva per combattere la perdita di peso derivante da infezioni croniche, interventi chirurgici estesi, traumi gravi, catabolismo proteico associato alla somministrazione prolungata di corticosteroidi e per alleviare il dolore osseo che accompagna l'osteoporosi. Nei bambini, è stato utilizzato per prevenire e trattare il ritardo della crescita associato a gravi ustioni (≥ 40% della superficie corporea totale), la distrofia muscolare di Duchenne, la sindrome di Turner, il ritardo costituzionale della crescita e della pubertà e il deperimento cronico nei bambini sieropositivi. pazienti. Altre applicazioni nei bambini hanno incluso il trattamento della pubertà precoce idiopatica centrale, dell'angioedema ereditario e dell'anorchia congenita bilaterale. L'insufficienza della crescita è una caratteristica comune dei bambini con cardiopatia congenita complessa e può influire negativamente sull'esito. Questa terapia non è stata precedentemente implementata nei neonati, quindi valuteremo la sicurezza e l'efficacia della somministrazione di oxandrolone per migliorare la crescita nei neonati con cardiopatia congenita complessa che hanno subito palliazione o riparazione chirurgica raccogliendo misurazioni antropometriche e dati farmacocinetici.

Neonati con HLHS o variante con procedura Norwood pianificata. Gli obiettivi primari di questo studio pilota sono valutare la sicurezza e l'efficacia di oxandrolone in questa popolazione. Il nostro obiettivo sarà quello di arruolare 5 pazienti in ciascuna fase di questo studio pilota. L'incidenza di eventi avversi sarà anche monitorata e confrontata con pazienti non trattati. L'arruolamento continuerà fino al raggiungimento dell'obiettivo di 20 pazienti totali.