Pilotundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af Oxandrolone til forebyggelse og behandling af underernæring hos spædbørn
En pilotundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af oxandrolon til forebyggelse og behandling af underernæring hos spædbørn efter hjertekirurgi
Oxandrolone er et anabolsk steroid, markedsført i USA som en supplerende terapi for at bekæmpe vægttab som følge af kronisk infektion, omfattende kirurgi, alvorlige traumer, proteinkatabolisme forbundet med langvarig administration af kortikosteroider og til lindring af knoglesmerter, der ledsager osteoporose. Hos børn er det blevet brugt til at forebygge og behandle vækstsvigt forbundet med alvorlige forbrændinger (≥ 40 % af den samlede kropsoverflade), Duchenne muskeldystrofi, Turners syndrom, konstitutionel forsinkelse af vækst og pubertet og kronisk svind hos HIV-positive børn patienter. Andre anvendelser hos børn har inkluderet behandling af central idiopatisk tidlig pubertet, arvelig angioødem og bilateral medfødt anorki. Vækstsvigt er et almindeligt træk hos spædbørn med kompleks medfødt hjertesygdom og kan påvirke resultatet negativt. Denne terapi er ikke tidligere blevet implementeret hos nyfødte, så vi vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af at administrere oxandrolon for at forbedre væksten hos nyfødte med kompleks medfødt hjertesygdom, som har gennemgået kirurgisk palliation eller reparation ved at indsamle antropometriske målinger og farmakokinetiske data.
Nyfødte med HLHS eller variant med planlagt Norwood-procedure. De primære mål med denne pilotundersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af oxandrolon i denne population. Vores mål vil være at indskrive 5 patienter i hver fase af dette pilotstudie. Hyppigheden af bivirkninger vil også blive overvåget og sammenlignet med ubehandlede patienter. Indskrivningen fortsætter, indtil målet på i alt 20 patienter er nået.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- Primary Childrens Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Nyfødte med HLHS, med plan om at gennemgå Norwood-procedurerne
Ekskluderingskriterier:
- Nyfødte med en fødselsvægt ≤2,5 kg og svangerskabsalder ≥38 uger (indikerer intrauterin væksthæmning), svangerskabsalder < 35 uger (for tidligt fødte spædbørn) og/eller kromosomalt eller genkendeligt fænotypisk syndrom af ikke-hjerte medfødte abnormiteter forbundet med vækstsvigt ( for eksempel. Trisomi 21, Trisomi 13, Noonans syndrom, Turners syndrom) vil blive udelukket fra tilmelding. Nyfødte, som ikke vil blive anbragt på højrisiko-fodringsprotokollen postoperativt, vil også blive udelukket.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Oxandrolone
Efter klinisk evaluering vil alle patienter modtage oxandrolon ud over deres sædvanlige medicin.
Baseret på patientens kropsvægt vil koordinatoren, PI eller sub-PI bestemme den passende dosis oxandrolon (0,1 mg/kg/dosis to gange dagligt via den bukkale slimhinde).
|
2,5 mg oxandrolontabletter. Baseret på patientens kropsvægt vil koordinatoren, PI eller sub-PI bestemme den passende dosis oxandrolon (0,1 mg/kg/dosis to gange dagligt via den bukkale slimhinde).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
PK test
Tidsramme: 48 timer
|
48 timer
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Mål for sværhedsgraden af underernæring omfatter præalbumin, C-reaktivt protein, nitrogenbalance og målinger af somatisk vækst.
Tidsramme: Mål: Baseline, Dag #1, Dag #7, Dag #14, Dag #21, Dag #28
|
Mål: Baseline, Dag #1, Dag #7, Dag #14, Dag #21, Dag #28
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Phillip T Burch, MD, University of Utah Dept. of Surgery-Div Cardiothoracic surgery
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 41510
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Oxandrolone
-
Science Valley Research InstituteStin PharmaRekrutteringRekonstruktion af forreste korsbånd (ACL).Brasilien
-
National Institute of Neurological Disorders and...Jefferson Medical College of Thomas Jefferson UniversityAfsluttetOxandrolone sammenlignet med placebo på vækstrate hos piger med væksthormonbehandlet Turners syndromTurners syndromForenede Stater
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...Afsluttet
-
The University of Texas Medical Branch, GalvestonNational Institute of General Medical Sciences (NIGMS)Afsluttet