Étude pilote sur l'innocuité et l'efficacité de l'oxandrolone dans la prévention et le traitement de la malnutrition chez les nourrissons
Une étude pilote sur l'innocuité et l'efficacité de l'oxandrolone dans la prévention et le traitement de la malnutrition chez les nourrissons après une chirurgie cardiaque
L'oxandrolone est un stéroïde anabolisant, commercialisé aux États-Unis en tant que thérapie d'appoint pour lutter contre la perte de poids résultant d'une infection chronique, d'une intervention chirurgicale étendue, d'un traumatisme grave, du catabolisme protéique associé à l'administration prolongée de corticostéroïdes et pour le soulagement des douleurs osseuses accompagnant l'ostéoporose. Chez les enfants, il a été utilisé pour prévenir et traiter le retard de croissance associé aux brûlures graves (≥ 40 % de la surface corporelle totale), la dystrophie musculaire de Duchenne, le syndrome de Turner, le retard constitutionnel de croissance et de puberté et l'émaciation chronique chez les enfants séropositifs pour le VIH. les patients. D'autres applications chez les enfants ont inclus le traitement de la puberté précoce idiopathique centrale, de l'angio-œdème héréditaire et de l'anorchie congénitale bilatérale. Le retard de croissance est une caractéristique courante des nourrissons atteints de cardiopathie congénitale complexe et peut avoir un effet négatif sur les résultats. Cette thérapie n'a pas été mise en œuvre auparavant chez les nouveau-nés, nous évaluerons donc l'innocuité et l'efficacité de l'administration d'oxandrolone pour améliorer la croissance des nouveau-nés atteints de cardiopathie congénitale complexe qui ont subi une palliation chirurgicale ou une réparation en recueillant des mesures anthropométriques et des données pharmacocinétiques.
Nouveau-nés avec HLHS ou variante avec procédure Norwood prévue. Les principaux objectifs de cette étude pilote sont d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'oxandrolone dans cette population. Notre objectif sera d'inscrire 5 patients dans chaque phase de cette étude pilote. L'incidence des événements indésirables sera également surveillée et comparée aux patients non traités. L'inscription se poursuivra jusqu'à ce que l'objectif de 20 patients au total soit atteint.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Childrens Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Nouveau-nés avec HLHS, avec l'intention de subir les procédures Norwood
Critère d'exclusion:
- Nouveau-nés ayant un poids de naissance ≤ 2,5 kg et un âge gestationnel ≥ 38 semaines (indiquant un retard de croissance intra-utérin), un âge gestationnel < 35 semaines (nouveau-nés prématurés) et/ou un syndrome chromosomique ou phénotypique reconnaissable d'anomalies congénitales non cardiaques associées à un retard de croissance ( par exemple. Trisomie 21, Trisomie 13, syndrome de Noonan, syndrome de Turner) seront exclus de l'inscription. Les nouveau-nés qui ne seront pas placés sur le protocole d'alimentation à haut risque après l'opération seront également exclus.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Oxandrolone
Suite à l'évaluation clinique, tous les patients recevront de l'oxandrolone en plus de leurs médicaments habituels.
En fonction du poids corporel du patient, le coordinateur, l'IP ou le sous-IP déterminera la dose appropriée d'oxandrolone (0,1 mg/kg/dose deux fois par jour via la muqueuse buccale.)
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Comprimés d'oxandrolone à 2,5 mg. En fonction du poids corporel du patient, le coordinateur, PI ou sous-PI déterminera la dose appropriée d'oxandrolone (0,1 mg/kg/dose deux fois par jour via la muqueuse buccale.)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Test PK
Délai: 48 heures
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48 heures
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Mesures de la gravité de la malnutrition pour inclure la pré-albumine, la protéine C-réactive, le bilan azoté et les mesures de la croissance somatique.
Délai: Mesures : ligne de base, jour 1, jour 7, jour 14, jour 21, jour 28
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Mesures : ligne de base, jour 1, jour 7, jour 14, jour 21, jour 28
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Phillip T Burch, MD, University of Utah Dept. of Surgery-Div Cardiothoracic surgery
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 41510
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