Pilottitutkimus oksandrolonin turvallisuudesta ja tehosta imeväisten aliravitsemuksen ehkäisyssä ja hoidossa

Oksandroloni on anabolinen steroidi, jota markkinoidaan Yhdysvalloissa lisähoitona kroonisen infektion, laajan leikkauksen, vakavan trauman, proteiinikatabolismin, joka liittyy pitkittyneen kortikosteroidien käyttöön, ja osteoporoosiin liittyvän luukivun lievittämiseen. Lapsilla sitä on käytetty ehkäisemään ja hoitamaan kasvuhäiriöitä, joihin liittyy vakavia palovammoja (≥ 40 % kehon kokonaispinta-alasta), Duchennen lihasdystrofiaa, Turnerin oireyhtymää, kasvun ja murrosiän perustuslaillista viivästymistä ja kroonista kuihtumista HIV-positiivisilla lapsilla. potilaita. Muita lasten sovelluksia ovat olleet sentraalisen idiopaattisen varhaismurrosiän, perinnöllisen angioedeeman ja bilateraalisen synnynnäisen anorkian hoito. Kasvuhäiriö on yleinen piirre vauvoilla, joilla on monimutkainen synnynnäinen sydänsairaus, ja se voi vaikuttaa haitallisesti lopputulokseen. Tätä terapiaa ei ole aiemmin toteutettu vastasyntyneillä, joten arvioimme oksandrolonin annon turvallisuutta ja tehokkuutta kasvun parantamiseksi vastasyntyneillä, joilla on monimutkainen synnynnäinen sydänsairaus ja joille on tehty kirurginen lievitys tai korjaus, keräämällä antropometrisiä mittauksia ja farmakokineettisiä tietoja.

Vastasyntyneet, joilla on HLHS tai muunnos suunnitellun Norwood-toimenpiteen kanssa. Tämän pilottitutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida oksandrolonin turvallisuutta ja tehoa tässä populaatiossa. Tavoitteemme on rekisteröidä 5 potilasta tämän pilottitutkimuksen jokaiseen vaiheeseen. Myös haittavaikutusten ilmaantuvuutta seurataan ja verrataan hoitamattomiin potilaisiin. Ilmoittautuminen jatkuu, kunnes tavoite 20 potilasta on saavutettu.