Pilotstudie av sikkerheten og effekten av Oxandrolone i forebygging og behandling av underernæring hos spedbarn
En pilotstudie av sikkerheten og effekten av Oxandrolone i forebygging og behandling av underernæring hos spedbarn etter hjertekirurgi
Oxandrolone er et anabolt steroid, markedsført i USA som en tilleggsterapi for å bekjempe vekttap som følge av kronisk infeksjon, omfattende kirurgi, alvorlige traumer, proteinkatabolisme forbundet med langvarig administrering av kortikosteroider, og for lindring av beinsmerter som følger med osteoporose. Hos barn har det blitt brukt til å forebygge og behandle vekstsvikt assosiert med alvorlige brannskader (≥ 40 % av total kroppsoverflate), Duchenne muskeldystrofi, Turners syndrom, konstitusjonell forsinkelse av vekst og pubertet og kronisk sløsing hos HIV-positive barn. pasienter. Andre bruksområder hos barn har inkludert behandling av sentral idiopatisk tidlig pubertet, arvelig angioødem og bilateral medfødt anorkia. Vekstsvikt er et vanlig trekk hos spedbarn med kompleks medfødt hjertesykdom, og kan påvirke resultatet negativt. Denne terapien har ikke tidligere vært implementert hos nyfødte, så vi vil evaluere sikkerheten og effekten av å administrere oxandrolone for å forbedre veksten hos nyfødte med kompleks medfødt hjertesykdom som har gjennomgått kirurgisk palliasjon eller reparasjon ved å samle inn antropometriske målinger og farmakokinetiske data.
Nyfødte med HLHS eller variant med planlagt Norwood-prosedyre. Hovedmålene med denne pilotstudien er å vurdere sikkerhet og effekt av oxandrolone i denne populasjonen. Målet vårt vil være å registrere 5 pasienter i hver fase av denne pilotstudien. Forekomsten av uønskede hendelser vil også bli overvåket og sammenlignet med ubehandlede pasienter. Registreringen vil fortsette inntil målet på totalt 20 pasienter er nådd.
Studieoversikt
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Primary Childrens Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Nyfødte med HLHS, med planer om å gjennomgå Norwood-prosedyrene
Ekskluderingskriterier:
- Nyfødte med fødselsvekt ≤2,5 kg og svangerskapsalder ≥38 uker (indikerer intrauterin vekstretardasjon), svangerskapsalder < 35 uker (premature spedbarn) og/eller kromosomalt eller gjenkjennelig fenotypisk syndrom av ikke-kardiale medfødte abnormiteter assosiert med vekstsvikt ( f.eks. Trisomi 21, Trisomi 13, Noonans syndrom, Turners syndrom) vil bli ekskludert fra påmelding. Nyfødte som ikke vil bli plassert på høyrisikomatingsprotokollen postoperativt vil også bli ekskludert.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Oxandrolone
Etter klinisk evaluering vil alle pasienter få oxandrolone i tillegg til sine vanlige medisiner.
Basert på pasientens kroppsvekt, vil koordinatoren, PI eller sub-PI bestemme den passende dosen av oksandrolon (0,1 mg/kg/dose to ganger daglig via munnslimhinnen.)
|
2,5 mg oksandrolontabletter. Basert på pasientens kroppsvekt, vil koordinatoren, PI eller sub-PI bestemme den passende dosen av oksandrolon (0,1 mg/kg/dose to ganger daglig via munnslimhinnen.)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
PK testing
Tidsramme: 48 timer
|
48 timer
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Mål for alvorlighetsgrad av underernæring for å inkludere prealbumin, C-reaktivt protein, nitrogenbalanse og målinger av somatisk vekst.
Tidsramme: Mål: Grunnlinje, dag #1, dag #7, dag #14, dag #21, dag #28
|
Mål: Grunnlinje, dag #1, dag #7, dag #14, dag #21, dag #28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Phillip T Burch, MD, University of Utah Dept. of Surgery-Div Cardiothoracic surgery
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 41510
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .