Lusutrombopag (S-888711) 片剂对患有免疫性血小板减少症 (ITP) 的成人的疗效和安全性研究
2021年2月25日 更新者：Shionogi
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在调查 S-888711 片剂每天一次服用 42 天对患有复发性持续性或慢性免疫性血小板减少症的成年受试者的疗效和安全性，无论是否进行过脾切除术
本研究的主要目的是评估 3 种剂量水平的 lusutrombopag（0.5 mg、0.75 mg 和 1.0 mg）和安慰剂对血小板计数的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Anaheim、California、美国、92801
- Investigator
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Los Angeles、California、美国、90272
- Investigator
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20007
- Investigator
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Florida
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Boynton Beach、Florida、美国、33426
- Investigator
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Jacksonville、Florida、美国、32207
- Investigator
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30341
- Investigator
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Riverdale、Georgia、美国、30274
- Investigator
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Louisiana
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Metairie、Louisiana、美国、70006
- Investigator
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20817
- Investigator
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Investigator
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Missouri
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Jefferson City、Missouri、美国、65109
- Investigator
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Kansas City、Missouri、美国、64131
- Investigator
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、美国、08903
- Investigator
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New York
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New York、New York、美国、10021
- Investigator
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New York、New York、美国、10029
- Investigator
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Investigator
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、78229
- Investigator
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- Investigator
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98109
- Investigator
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 签署并注明日期的书面知情同意书
- ≥ 18 岁的男性和女性
- 所有受试者必须同意使用屏障避孕
- ITP的诊断
- > 60 岁的受试者必须进行过诊断性骨髓穿刺
- 复发的持续性或慢性 ITP 状态，有或没有先前的脾切除术（例外：在匈牙利，只有脾切除的受试者将被纳入），在至少 1 次 ITP 治疗失败后（不包括 TPO 激动剂）并且血小板计数 < 30,000/μL，如果没有尽管同时使用类固醇或其他 ITP 疗法，如达那唑或免疫抑制药物，但仍在服用药物或 < 50,000/μL
- 接受类固醇治疗的受试者必须服用稳定剂量
- 凝血酶原时间 (PT) 和活化部分凝血活酶时间 (aPTT) 在正常上限 (ULN) 的 20% 以内
- 接受稳定剂量的环孢菌素 A、吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤或达那唑的受试者是允许的。 在第 1 次就诊（第 1 天）之前，所有这些药物的剂量必须稳定至少 4 周
排除标准：
- 临床上重要的出血性凝血病史
- 怀孕、哺乳或服用口服避孕药的女性
- 1 年内酒精/药物滥用或依赖史
在访问 1（第 1 天）之前使用以下药物或治疗：
- 12周内——alemtuzumab、多药全身化疗、干细胞治疗；
- 8 周内 - 利妥昔单抗
- 2 周内 - 血小板输注或血浆置换治疗
- 4周内-使用抗血小板或抗凝药物
- 1 周内 - Rho(D) 免疫球蛋白或静脉注射免疫球蛋白
- 筛选前 26 周内有临床意义的心血管或血栓栓塞性疾病史
- 筛选前 4 周内进行脾切除术
具有临床意义的实验室异常
- 男性或女性血红蛋白 < 10.0 g/dL，与 ITP 无明确关系
- 中性粒细胞绝对计数 < 1000/mm^3
- 外周血涂片异常
- 总胆红素 > 1.5 x 正常上限
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) > 1.5 x 正常上限
- 天冬氨酸转氨酶 (AST) > 1.5 x 正常上限
- 肌酐 > 1.5 x 正常值上限
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性
- 甲型肝炎免疫球蛋白M抗体（IgM HAV）阳性，乙型肝炎表面抗原（HbsAg）或丙型肝炎抗体（HCV）阳性
- 促甲状腺激素 (TSH) > 1.5 x 正常上限
- 游离甲状腺素 (T4) > 1.5 x 正常上限
- 筛选前 4 周内曾接触过血小板生成素 (TPO) 模拟物/激动剂（例如艾曲波帕、罗米司亭、E5501 [AKR-501] 或 LGD-4665）
- 受试者对之前的 TPO 模拟物/激动剂（例如，eltrombopag、romiplostim、E5501 [AKR-501] 或 LGD-4665）无反应
- 在过去 30 天内接触过研究药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
参与者每天口服一次安慰剂药片，持续 42 天。
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药片
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实验性的：Lusutrombopag 0.5 毫克
参与者每天口服一次 0.5 mg lusutrombopag，持续 42 天。
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药片
其他名称：
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实验性的：Lusutrombopag 0.75 毫克
参与者每天口服一次 0.75 mg lusutrombopag，持续 42 天。
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药片
其他名称：
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实验性的：Lusutrombopag 1.0 毫克
参与者每天口服一次 1.0 mg lusutrombopag，持续 42 天。
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药片
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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有回应的参与者百分比
大体时间：第 6 周
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响应者是具有以下其中一项的参与者：
如果满足以下任何条件，则将参与者计为无反应者：
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第 6 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 6 周血小板计数相对于基线的变化
大体时间：基线和第 6 周
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基线和第 6 周
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反应持续时间
大体时间：6周
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反应持续时间定义为治疗期间血小板计数≥ 50,000 个细胞/µL 的累积时间百分比。
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6周
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给药 6 周后血小板计数达到 ≥ 30,000 个细胞/µL 且基线血小板计数翻倍的参与者百分比
大体时间：第 6 周
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第 6 周
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给药 6 周后血小板计数达到 ≥ 50,000 个细胞/µL 且基线血小板计数翻倍的参与者百分比
大体时间：第 6 周
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第 6 周
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在治疗期间与 ITP 相关的最严重出血的参与者人数，
大体时间：6周
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出血评估由研究者根据世界卫生组织 (WHO) 标准出血量表进行： 0级：无出血； 1级：瘀点出血； 2 级：轻度失血（有临床意义）； 3 级：严重失血，需要输血（严重）； 4 级：使人衰弱的失血、视网膜或脑部与死亡相关。 对于每位参与者，报告了在 6 周治疗期间观察到的最严重的 WHO 出血等级。 |
6周
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治疗期间接受急救药物的参与者人数
大体时间：6周
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6周
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：6周
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AE 被定义为在临床研究过程中服用药物产品的受试者发生的任何不良医学事件，包括与使用研究产品 (IP) 暂时相关的任何不利和意外体征、症状或疾病，无论是不认为与IP有关。 初始研究药物给药后报告的 AE 被认为是治疗紧急情况。 严重不良事件定义为任何导致死亡、危及生命、住院或延长现有住院、持续或严重残疾/无能力、先天性异常/出生缺陷或重要医疗事件的不良事件，这些事件基于医学判断，可能危及参与者或需要医疗或手术干预以防止上述结果之一。 治疗相关的 AE 是研究者确定与研究药物可能相关、可能相关或明确相关的任何 AE。 |
6周
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Lusutrombopag 血浆浓度
大体时间：给药后第 8、22 和 36 天
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Lusutrombopag 的血浆浓度使用经过验证的液相色谱质谱法测定。
lusutrombopag 血浆测定的定量下限 (LOQ) 为 0.1 ng/mL。
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给药后第 8、22 和 36 天
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代谢物 S-888711 Deshexyl 的血浆浓度
大体时间：给药后第 8、22 和 36 天
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使用经过验证的液相色谱质谱法测定主要代谢物 S-888711 deshexyl 的血浆浓度。
S-888711 deshexyl 血浆测定的定量下限 (LOQ) 为 0.1 ng/mL。
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给药后第 8、22 和 36 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年3月18日
初级完成 (实际的)
2010年11月24日
研究完成 (实际的)
2010年11月24日
研究注册日期
首次提交
2010年1月20日
首先提交符合 QC 标准的
2010年1月20日
首次发布 (估计)
2010年1月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年2月25日
最后验证
2021年2月1日
更多信息
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关键字
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其他研究编号
- 0913M0621
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