Tutkimus lusutrombopagi (S-888711) -tablettien tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi aikuisille, joilla on immuunitrombosytopenia (ITP)
torstai 25. helmikuuta 2021 päivittänyt: Shionogi
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa tutkitaan kerran päivässä 42 päivän ajan annettujen S-888711-tablettien tehoa ja turvallisuutta aikuispotilaille, joilla on uusiutunut pysyvä tai krooninen immuunitrombosytopenia, johon liittyy tai ei ole splenemia
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli arvioida lusutrombopagin kolmen annoksen (0,5 mg, 0,75 mg ja 1,0 mg) ja lumelääkkeen tehokkuutta verihiutaleiden määrään.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Anaheim, California, Yhdysvallat, 92801
- Investigator
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90272
- Investigator
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Investigator
-
-
Florida
-
Boynton Beach, Florida, Yhdysvallat, 33426
- Investigator
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Investigator
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30341
- Investigator
-
Riverdale, Georgia, Yhdysvallat, 30274
- Investigator
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Yhdysvallat, 70006
- Investigator
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Investigator
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Investigator
-
-
Missouri
-
Jefferson City, Missouri, Yhdysvallat, 65109
- Investigator
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64131
- Investigator
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
- Investigator
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Investigator
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Investigator
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Investigator
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Investigator
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- Investigator
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Investigator
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus
- Miehet ja naiset ≥ 18-vuotiaat
- Kaikkien tutkittavien on suostuttava käyttämään esteehkäisyä
- ITP:n diagnoosi
- Yli 60-vuotiailla koehenkilöillä on oltava diagnostinen luuytimen aspiraatio
- Relapsoitunut persistentti tai krooninen ITP-status joko aiemman pernan poiston kanssa tai ilman (poikkeus: Unkarissa vain henkilöt, joilta perna on poistettu), ovat epäonnistuneet vähintään 1 aikaisemmassa ITP-hoidossa (pois lukien TPO-agonistit) ja joiden verihiutaleiden määrä on < 30 000/μl, jos ei lääkkeiden ottaminen tai < 50 000/μl huolimatta samanaikaisista steroideista tai muista ITP-hoidoista, kuten danatsolista tai immunosuppressiivisista lääkkeistä
- Steroidihoitoa saavien potilaiden annoksen on oltava vakaa
- Protrombiiniaika (PT) ja aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika (aPTT) 20 %:n sisällä normaalin ylärajasta (ULN)
- Potilaat, jotka saavat stabiileja annoksia syklosporiini A:ta, mykofenolaattimofetiilia, atsatiopriinia tai danatsolia, ovat sallittuja. Kaikkien näiden lääkkeiden annosten on oltava vakaat vähintään 4 viikkoa ennen käyntiä 1 (päivä 1)
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti tärkeä verenvuotohyytymishäiriö historia
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai käyttävät ehkäisytabletteja
- Alkoholin/huumeiden väärinkäytön tai riippuvuuden historia 1 vuoden sisällä
Seuraavien lääkkeiden tai hoidon käyttö ennen käyntiä 1 (päivä 1):
- 12 viikon sisällä - alemtutsumabi, usean lääkkeen systeeminen kemoterapia, kantasoluhoito;
- 8 viikon sisällä - rituksimabi
- 2 viikon sisällä - verihiutaleiden siirrot tai plasmafereesihoito
- 4 viikon sisällä - verihiutale- tai antikoagulanttilääkkeiden käyttö
- 1 viikon sisällä - Rho(D)-immunoglobuliini tai suonensisäinen immunoglobuliini
- Kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen tai tromboembolinen sairaus 26 viikon aikana ennen seulontaa
- Splenectomia 4 viikon sisällä ennen seulontaa
Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat
- Hemoglobiini < 10,0 g/dl miehillä tai naisilla, ei selvästi liity ITP:hen
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1000/mm^3
- Epänormaali perifeerinen verinäytteenotto
- Kokonaisbilirubiini > 1,5 x normaalin yläraja
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 1,5 x normaalin yläraja
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 1,5 x normaalin yläraja
- Kreatiniini > 1,5 x normaalin yläraja
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen
- Hepatiitti A -immunoglobuliini M -vasta-aine (IgM HAV) -positiivinen, hepatiitti B -pinta-antigeeni (HbsAg) tai hepatiitti C -vasta-aine (HCV) -positiivinen
- Kilpirauhasta stimuloiva hormoni (TSH) > 1,5 x normaalin yläraja
- Vapaa tyroksiini (T4) > 1,5 x normaalin yläraja
- Altistuminen aiemmille trombopoietiinia (TPO) jäljitteleville aineille/agonisteille (esim. eltrombopagi, romiplostiimi, E5501 [AKR-501] tai LGD-4665) 4 viikon sisällä ennen seulontaa
- Koehenkilöt, jotka eivät reagoi aikaisempiin TPO-mimeetteihin/agonisteihin (esim. eltrombopagi, romiplostiimi, E5501 [AKR-501] tai LGD-4665)
- Altistuminen tutkivalle lääkkeelle viimeisen 30 päivän aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumetabletteja suun kautta kerran päivässä 42 päivän ajan.
|
Tabletti
|
|
Kokeellinen: Lusutrombopaagi 0,5 mg
Osallistujat saivat 0,5 mg lusutrombopagia suun kautta kerran päivässä 42 päivän ajan.
|
Tabletti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Lusutrombopaagi 0,75 mg
Osallistujat saivat 0,75 mg lusutrombopagia suun kautta kerran päivässä 42 päivän ajan.
|
Tabletti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Lusutrombopaagi 1,0 mg
Osallistujat saivat 1,0 mg lusutrombopagia suun kautta kerran päivässä 42 päivän ajan.
|
Tabletti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka ovat saaneet vastauksen
Aikaikkuna: Viikko 6
|
Vastaajina oli yksi seuraavista:
Osallistujat laskettiin vastaamattomiksi, jos jokin seuraavista ehdoista täyttyi:
|
Viikko 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta viikolla 6
Aikaikkuna: Perustilanne ja viikko 6
|
Perustilanne ja viikko 6
|
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Vasteen kesto määriteltiin prosenttiosuutena kumulatiivisesta ajasta, jolloin verihiutaleiden määrä oli ≥ 50 000 solua/µl hoitojakson aikana.
|
6 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat verihiutalemäärän ≥ 30 000 solua/µl ja kaksinkertaistivat verihiutalemäärän perustason 6 viikon annostelun jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 6
|
Viikko 6
|
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat verihiutalemäärän ≥ 50 000 solua/µl ja kaksinkertaistivat verihiutalemäärän perustason 6 viikon annostelun jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 6
|
Viikko 6
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on pahin ITP:hen liittyvä verenvuoto hoitojakson aikana,
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
Tutkija suoritti verenvuotoarvioinnit Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerien verenvuotoasteikon mukaisesti: Aste 0: ei verenvuotoa; Aste 1: petekiaalinen verenvuoto; Aste 2: lievä verenhukka (kliinisesti merkittävä); Aste 3: suuri verenhukka, vaatii verensiirron (vakava); Aste 4: heikentävä verenhukka, verkkokalvon tai aivokuolema. Jokaisen osallistujan osalta raportoidaan vakavin WHO-verenvuotoaste 6 viikon hoitojakson aikana. |
6 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat pelastuslääkitystä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
6 viikkoa
|
|
|
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 6 viikkoa
|
AE määritellään mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa koehenkilössä, jolle on annettu lääkevalmistetta kliinisen tutkimuksen aikana, mukaan lukien kaikki epäsuotuisat ja tahattomat merkit, oireet tai sairaudet, jotka liittyvät ajallisesti tutkimustuotteen (IP) käyttöön riippumatta siitä, onko kyseessä sen ei uskota liittyvän IP:ään. Ensimmäisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen raportoituja haittavaikutuksia pidettiin hoitoon liittyvinä. Vakavaksi haittatapahtumaksi määritellään mikä tahansa kuolemaan johtanut, henkeä uhkaava haittavaikutus, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys tai synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka perustuu lääketieteellisen arvion perusteella, se voi vaarantaa osallistujan tai vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä jonkin yllä luetelluista seurauksista estämiseksi. Hoitoon liittyvä haittavaikutus on mikä tahansa haittavaikutus, jonka tutkija on määrittänyt mahdollisesti liittyväksi, todennäköisesti liittyväksi tai ehdottomasti liittyväksi tutkimuslääkkeeseen. |
6 viikkoa
|
|
Lusutrombopagin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Päivät 8, 22 ja 36 annostelun jälkeen
|
Lusutrombopagin pitoisuudet plasmassa määritettiin käyttämällä validoitua nestekromatografista massaspektrometriamenetelmää.
Lusutrombopagin plasmamäärityksen kvantifioinnin alaraja (LOQ) oli 0,1 ng/ml.
|
Päivät 8, 22 ja 36 annostelun jälkeen
|
|
Plasman metaboliitin S-888711 Deshexyl pitoisuus
Aikaikkuna: Päivät 8, 22 ja 36 annostelun jälkeen
|
Päämetaboliitin S-888711-desheksyylin pitoisuudet plasmassa määritettiin käyttämällä validoitua nestekromatografiamassaspektrometriamenetelmää.
Kvantitoinnin alaraja (LOQ) plasmamäärityksessä S-888711-desheksyylille oli 0,1 ng/ml.
|
Päivät 8, 22 ja 36 annostelun jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 18. maaliskuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 24. marraskuuta 2010
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 24. marraskuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. tammikuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. tammikuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 22. tammikuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. maaliskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. helmikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. helmikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Verihiutaleiden häiriöt
- Hematologinen sairaus
- Splenectomia
- Idiopaattinen trombosytopeeninen purppura
- Matala verihiutalemäärä
- Trombopoieesi
- Trombosytopenia
- Immuuni trombosytopenia (ITP)
- S-888711
- Uusiutunut, jatkuva tai krooninen ITP
- Autoimmuuninen trombosytopeeninen purppura
- Tromboottinen trombosytopeeninen purppura (TTP)
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0913M0621
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .