Badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa tabletek Lusutrombopag (S-888711) podawanych osobom dorosłym z trombocytopenią immunologiczną (ITP)
25 lutego 2021 zaktualizowane przez: Shionogi
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w równoległych grupach mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa tabletek S-888711 podawanych raz dziennie przez 42 dni dorosłym pacjentom z nawracającą, trwałą lub przewlekłą trombocytopenią immunologiczną z lub bez wcześniejszej splenektomii
Głównym celem tego badania była ocena skuteczności 3 poziomów dawek lusutrombopagu (0,5 mg, 0,75 mg i 1,0 mg) oraz placebo na liczbę płytek krwi.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Anaheim, California, Stany Zjednoczone, 92801
- Investigator
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90272
- Investigator
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- Investigator
-
-
Florida
-
Boynton Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33426
- Investigator
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Investigator
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30341
- Investigator
-
Riverdale, Georgia, Stany Zjednoczone, 30274
- Investigator
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70006
- Investigator
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
- Investigator
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Investigator
-
-
Missouri
-
Jefferson City, Missouri, Stany Zjednoczone, 65109
- Investigator
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64131
- Investigator
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
- Investigator
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Investigator
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Investigator
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Investigator
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Investigator
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- Investigator
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
- Investigator
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda
- Mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 18 lat
- Wszystkie osoby muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji mechanicznej
- Diagnoza ITP
- Pacjenci w wieku > 60 lat muszą mieć wykonaną diagnostyczną aspirację szpiku kostnego
- Nawrotowa uporczywa lub przewlekła ITP, z lub bez wcześniejszej splenektomii (wyjątek: na Węgrzech zostaną włączeni tylko pacjenci po splenektomii), po niepowodzeniu co najmniej 1 wcześniejszej terapii ITP (z wyłączeniem agonistów TPO) i liczba płytek krwi < 30 000/μl, jeśli nie przyjmowanie leków lub < 50 000/μl pomimo jednoczesnego stosowania steroidów lub innych terapii związanych z pierwotną małopłytkowością immunologiczną, takich jak danazol lub leki immunosupresyjne
- Pacjenci otrzymujący sterydoterapię muszą przyjmować stabilną dawkę
- Czas protrombinowy (PT) i czas częściowej tromboplastyny po aktywacji (aPTT) w granicach 20% górnej granicy normy (GGN)
- Pacjenci otrzymujący stabilne dawki cyklosporyny A, mykofenolanu mofetylu, azatiopryny lub danazolu są dopuszczeni. Dawki wszystkich tych leków muszą być stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed Wizytą 1 (Dzień 1)
Kryteria wyłączenia:
- Historia klinicznie istotnego krwotocznego zaburzenia krzepnięcia
- Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub przyjmujące doustne środki antykoncepcyjne
- Historia nadużywania alkoholu/narkotyków lub uzależnienia w ciągu 1 roku
Stosowanie następujących leków lub leczenia przed Wizytą 1 (Dzień 1):
- W ciągu 12 tygodni - alemtuzumab, wielolekowa chemioterapia systemowa, terapia komórkami macierzystymi;
- W ciągu 8 tygodni - rytuksymab
- W ciągu 2 tygodni - transfuzje płytek krwi lub zabieg plazmaferezy
- W ciągu 4 tygodni - stosowanie leków przeciwpłytkowych lub przeciwzakrzepowych
- W ciągu 1 tygodnia - immunoglobulina Rho(D) lub immunoglobulina dożylna
- Historia klinicznie istotnej choroby sercowo-naczyniowej lub choroby zakrzepowo-zatorowej w ciągu 26 tygodni przed badaniem przesiewowym
- Splenektomia w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne
- Hemoglobina < 10,0 g/dl dla mężczyzn lub kobiet, nie jest wyraźnie związana z pierwotną małopłytkowością immunologiczną
- Bezwzględna liczba neutrofilów < 1000/mm^3
- Nieprawidłowy rozmaz krwi obwodowej
- Bilirubina całkowita > 1,5 x górna granica normy
- Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 1,5 x górna granica normy
- Aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 1,5 x górna granica normy
- Kreatynina > 1,5 x górna granica normy
- Pozytywny ludzki wirus niedoboru odporności (HIV).
- Dodatni przeciwciało przeciwko immunoglobulinie M (IgM HAV) przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu A, antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAg) lub przeciwciało przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C (HCV)
- Hormon stymulujący tarczycę (TSH) > 1,5 x górna granica normy
- Wolna tyroksyna (T4) > 1,5 x górna granica normy
- Ekspozycja na poprzednie mimetyki/agonistów trombopoetyny (TPO) (np. eltrombopag, romiplostym, E5501 [AKR-501] lub LGD-4665) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
- Osoby niereagujące na poprzednie mimetyki/agonistów TPO (np. eltrombopag, romiplostym, E5501 [AKR-501] lub LGD-4665)
- Ekspozycja na badany lek w ciągu ostatnich 30 dni
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali tabletki placebo doustnie raz dziennie przez 42 dni.
|
Tablet
|
|
Eksperymentalny: Lusutrombopag 0,5 mg
Uczestnicy otrzymywali doustnie 0,5 mg lusutrombopagu raz dziennie przez 42 dni.
|
Tablet
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Lusutrombopag 0,75 mg
Uczestnicy otrzymywali doustnie 0,75 mg lusutrombopagu raz dziennie przez 42 dni.
|
Tablet
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Lusutrombopag 1,0 mg
Uczestnicy otrzymywali doustnie 1,0 mg lusutrombopagu raz dziennie przez 42 dni.
|
Tablet
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procent uczestników z odpowiedzią
Ramy czasowe: Tydzień 6
|
Respondentami byli uczestnicy z jednym z poniższych:
Uczestnicy zostali uznani za osoby, które nie odpowiedziały, jeśli spełniono którykolwiek z poniższych warunków:
|
Tydzień 6
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych w 6. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 6
|
Wartość bazowa i tydzień 6
|
|
|
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Czas trwania odpowiedzi zdefiniowano jako odsetek łącznego czasu, w którym liczba płytek krwi wynosiła ≥ 50 000 komórek/µl w okresie leczenia.
|
6 tygodni
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli liczbę płytek krwi ≥ 30 000 komórek/µl i podwoili wyjściową liczbę płytek krwi po 6 tygodniach dawkowania
Ramy czasowe: Tydzień 6
|
Tydzień 6
|
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli liczbę płytek krwi ≥ 50 000 komórek/µl i podwoili wyjściową liczbę płytek krwi po 6 tygodniach dawkowania
Ramy czasowe: Tydzień 6
|
Tydzień 6
|
|
|
Liczba uczestników z najcięższym krwawieniem związanym z ITP w okresie leczenia,
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Ocenę krwawienia wykonał Badacz zgodnie ze skalą krwawień Światowej Organizacji Zdrowia (WHO): Stopień 0: brak krwawienia; Stopień 1: krwawienie wybroczynowe; Stopień 2: niewielka utrata krwi (istotna klinicznie); Stopień 3: duża utrata krwi, wymaga transfuzji (ciężka); Stopień 4: wyniszczająca utrata krwi, siatkówkowa lub mózgowa związana ze zgonem. Dla każdego uczestnika podano najcięższy stopień krwawienia wg WHO zaobserwowany podczas 6-tygodniowego okresu leczenia. |
6 tygodni
|
|
Liczba uczestników, którzy otrzymali lek doraźny w okresie leczenia
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Zdarzenie niepożądane definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u podmiotu, któremu podano produkt farmaceutyczny w trakcie badania klinicznego, w tym wszelkie niekorzystne i niezamierzone oznaki, objawy lub choroby tymczasowo związane ze stosowaniem badanego produktu (IP), niezależnie od tego, czy nie są uważane za związane z IP. Zdarzenia niepożądane zgłaszane po początkowym podaniu badanego leku uznano za związane z leczeniem. Poważne zdarzenie niepożądane definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane, które spowodowało śmierć, zagrożenie życia, hospitalizację lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub ważne zdarzenie medyczne, które na podstawie orzeczeniem lekarskim, może narazić uczestnika na niebezpieczeństwo lub wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wyżej wymienionych skutków. AE związane z leczeniem to każde AE określone przez badacza jako prawdopodobnie związane, prawdopodobnie związane lub zdecydowanie związane z badanym lekiem. |
6 tygodni
|
|
Lusutrombopag Stężenie w osoczu
Ramy czasowe: Dni 8, 22 i 36 po podaniu
|
Stężenia lusutrombopagu w osoczu określono za pomocą zwalidowanej metody spektrometrii masowej z chromatografią cieczową.
Dolna granica oznaczalności (LOQ) lusutrombopagu w teście osoczowym wynosiła 0,1 ng/ml.
|
Dni 8, 22 i 36 po podaniu
|
|
Stężenie metabolitu w osoczu S-888711 Deshexyl
Ramy czasowe: Dni 8, 22 i 36 po podaniu
|
Stężenia w osoczu głównego metabolitu S-888711 deheksylu określono za pomocą zwalidowanej metody spektrometrii mas z chromatografią cieczową.
Dolna granica oznaczalności (LOQ) dla testu w osoczu dla deheksylu S-888711 wynosiła 0,1 ng/ml.
|
Dni 8, 22 i 36 po podaniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
18 marca 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
24 listopada 2010
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
24 listopada 2010
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 stycznia 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 stycznia 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 stycznia 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 marca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 lutego 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- Zaburzenia płytek krwi
- Choroba hematologiczna
- Splenektomia
- Idiopatyczna plamica małopłytkowa
- Niska liczba płytek krwi
- Trombopoeza
- Małopłytkowość
- Małopłytkowość immunologiczna (ITP)
- S-888711
- Nawracająca trwała lub przewlekła ITP
- Autoimmunologiczna plamica małopłytkowa
- Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP)
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby hematologiczne
- Krwotok
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Manifestacje skórne
- Zaburzenia płytek krwi
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Plamica, małopłytkowość
- Plamica
- Plamica, Małopłytkowość, Idiopatyczna
- Małopłytkowość
Inne numery identyfikacyjne badania
- 0913M0621
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .