Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza delle compresse di Lusutrombopag (S-888711) somministrate agli adulti con trombocitopenia immunitaria (ITP)

25 febbraio 2021 aggiornato da: Shionogi

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per indagare l'efficacia e la sicurezza delle compresse S-888711 somministrate una volta al giorno per 42 giorni a soggetti adulti con trombocitopenia immunitaria persistente o cronica con o senza precedente splenectomia

L'obiettivo primario di questo studio era valutare l'efficacia di 3 livelli di dose di lusutrombopag (0,5 mg, 0,75 mg e 1,0 mg) e placebo sulla conta piastrinica.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Anaheim, California, Stati Uniti, 92801
        • Investigator
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90272
        • Investigator
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Investigator
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Stati Uniti, 33426
        • Investigator
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Investigator
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30341
        • Investigator
      • Riverdale, Georgia, Stati Uniti, 30274
        • Investigator
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70006
        • Investigator
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Investigator
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Investigator
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Stati Uniti, 65109
        • Investigator
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64131
        • Investigator
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Investigator
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Investigator
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Investigator
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Investigator
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Investigator
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Investigator
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Investigator

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Un consenso informato scritto firmato e datato
  • Maschi e femmine ≥ 18 anni di età
  • Tutti i soggetti devono accettare di utilizzare la contraccezione di barriera
  • Diagnosi di ITP
  • I soggetti > 60 anni devono aver subito un'aspirazione diagnostica del midollo osseo
  • Stato di ITP recidivante persistente o cronico, con o senza precedente splenectomia (eccezione: in Ungheria saranno arruolati solo soggetti splenectomizzati), dopo aver fallito almeno 1 precedente terapia per ITP (esclusi agonisti TPO) e avere una conta piastrinica < 30.000/μL in caso contrario assunzione di farmaci o < 50.000/μL nonostante steroidi concomitanti o altre terapie ITP, come danazolo o farmaci immunosoppressori
  • I soggetti sottoposti a terapia steroidea devono assumere una dose stabile
  • Tempo di protrombina (PT) e tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) entro il 20% del limite superiore della norma (ULN)
  • Sono ammessi soggetti che ricevono dosaggi stabili di ciclosporina A, micofenolato mofetile, azatioprina o danazolo. I dosaggi di tutti questi farmaci devono essere stabili per almeno 4 settimane prima della Visita 1 (Giorno 1)

Criteri di esclusione:

  • Storia di disturbo della coagulazione emorragico clinicamente importante
  • Donne in gravidanza, in allattamento o che assumono contraccettivi orali
  • Storia di abuso o dipendenza da alcol/droghe entro 1 anno

  • Uso dei seguenti farmaci o trattamenti prima della Visita 1 (Giorno 1):

    • Entro 12 settimane - alemtuzumab, chemioterapia sistemica multifarmaco, terapia con cellule staminali;
    • Entro 8 settimane - rituximab
    • Entro 2 settimane - trasfusioni di piastrine o trattamento di plasmaferesi
    • Entro 4 settimane - uso di farmaci antipiastrinici o anticoagulanti
    • Entro 1 settimana - immunoglobuline Rho(D) o immunoglobuline per via endovenosa
  • Storia di malattia cardiovascolare o tromboembolica clinicamente significativa nelle 26 settimane precedenti lo screening
  • Splenectomia entro 4 settimane prima dello screening

  • Anomalie di laboratorio clinicamente significative

    • Emoglobina < 10,0 g/dL per uomini o donne, non chiaramente correlata all'ITP
    • Conta assoluta dei neutrofili < 1000/mm^3
    • Striscio di sangue periferico anormale
    • Bilirubina totale > 1,5 volte il limite superiore della norma
    • Alanina aminotransferasi (ALT) > 1,5 volte il limite superiore della norma
    • Aspartato aminotransferasi (AST) > 1,5 volte il limite superiore della norma
    • Creatinina > 1,5 volte il limite superiore della norma
    • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo
    • Anticorpo immunoglobulina M dell'epatite A (IgM HAV) positivo, antigene di superficie dell'epatite B (HbsAg) o anticorpo dell'epatite C (HCV) positivo
    • Ormone stimolante la tiroide (TSH) > 1,5 volte il limite superiore della norma
    • Tiroxina libera (T4) > 1,5 volte il limite superiore della norma
  • Esposizione a precedenti mimetici/agonisti della trombopoietina (TPO) (ad es. eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] o LGD-4665) nelle 4 settimane precedenti lo screening
  • Soggetti che non rispondono a precedenti mimetici/agonisti della TPO (ad es. eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] o LGD-4665)
  • Esposizione a un farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto compresse di placebo per via orale una volta al giorno per 42 giorni.
Droga: Placebo
Tavoletta
Sperimentale: Lusutrombopag 0,5 mg
I partecipanti hanno ricevuto 0,5 mg di lusutrombopag per via orale una volta al giorno per 42 giorni.
Droga: Lusutrombopag
Tavoletta
Altri nomi:
  • S-888711
  • MULPLETA®
Sperimentale: Lusutrombopag 0,75 mg
I partecipanti hanno ricevuto 0,75 mg di lusutrombopag per via orale una volta al giorno per 42 giorni.
Droga: Lusutrombopag
Tavoletta
Altri nomi:
  • S-888711
  • MULPLETA®
Sperimentale: Lusutrombopag 1,0 mg
I partecipanti hanno ricevuto 1,0 mg di lusutrombopag per via orale una volta al giorno per 42 giorni.
Droga: Lusutrombopag
Tavoletta
Altri nomi:
  • S-888711
  • MULPLETA®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con una risposta
Lasso di tempo: Settimana 6

I rispondenti erano partecipanti con uno dei seguenti:

  1. raggiunto una conta piastrinica ≥ 50.000 cellule/µL dopo 6 settimane di somministrazione; O
  2. ritirato prematuramente a causa di una conta piastrinica > 400.000 cellule/µL prima del giorno 42.

I partecipanti sono stati conteggiati come non-responder se si verificava una delle seguenti condizioni:

  • Le condizioni di cui sopra non erano soddisfatte;
  • Hanno ricevuto farmaci di salvataggio;
  • Hanno soddisfatto le condizioni di cui sopra dopo aver ricevuto farmaci limitati durante il periodo di trattamento;
  • Avevano raggiunto una conta piastrinica ≥ 50.000 cellule/µL prima della settimana 6 ma non dopo la settimana 6; O
  • Si sono ritirati per qualsiasi motivo diverso da una conta piastrinica > 400.000 cellule/µL.
Settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella conta piastrinica alla settimana 6
Lasso di tempo: Basale e settimana 6
Basale e settimana 6
Durata della risposta
Lasso di tempo: 6 settimane
La durata della risposta è stata definita come la percentuale del tempo cumulativo in cui una conta piastrinica è stata ≥ 50.000 cellule/µL durante il periodo di trattamento.
6 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica ≥ 30.000 cellule/µL e hanno raddoppiato la conta piastrinica basale dopo 6 settimane di somministrazione
Lasso di tempo: Settimana 6
Settimana 6
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una conta piastrinica ≥ 50.000 cellule/µL e hanno raddoppiato la conta piastrinica basale dopo 6 settimane di somministrazione
Lasso di tempo: Settimana 6
Settimana 6
Numero di partecipanti con la peggiore gravità del sanguinamento associato a ITP durante il periodo di trattamento,
Lasso di tempo: 6 settimane

Le valutazioni del sanguinamento sono state eseguite dallo sperimentatore secondo i criteri della scala di sanguinamento dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS):

Grado 0: nessun sanguinamento; Grado 1: sanguinamento petecchiale; Grado 2: lieve perdita di sangue (clinicamente significativa); Grado 3: grave perdita di sangue, richiede trasfusione (grave); Grado 4: perdita di sangue debilitante, retinica o cerebrale associata a fatalità.

Per ogni partecipante, viene riportato il grado di sanguinamento OMS più grave osservato durante il periodo di trattamento di 6 settimane.
6 settimane
Numero di partecipanti che hanno ricevuto farmaci di emergenza durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: 6 settimane
6 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: 6 settimane

Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un soggetto a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico nel corso di un'indagine clinica, incluso qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso di un prodotto sperimentale (PI), indipendentemente dal fatto che non pensato per essere correlato all'IP. Gli eventi avversi riportati dopo la somministrazione iniziale del farmaco in studio sono stati considerati emergenti dal trattamento.

Un evento avverso grave è definito come qualsiasi evento avverso che ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, il ricovero in ospedale o il prolungamento del ricovero esistente, una disabilità/incapacità persistente o significativa, o un'anomalia congenita/difetto alla nascita o un evento medico importante che, sulla base di giudizio medico, può mettere a repentaglio il partecipante o richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti sopra elencati.

Un evento avverso correlato al trattamento è qualsiasi evento avverso determinato dallo sperimentatore come possibilmente correlato, probabilmente correlato o sicuramente correlato al farmaco oggetto dello studio.
6 settimane
Concentrazione plasmatica di Lusutrombopag
Lasso di tempo: Giorni 8, 22 e 36, dopo la somministrazione
Le concentrazioni plasmatiche di lusutrombopag sono state determinate utilizzando un metodo convalidato di spettrometria di massa mediante cromatografia liquida. Il limite inferiore di quantificazione (LOQ) per il dosaggio del plasma per lusutrombopag era di 0,1 ng/mL.
Giorni 8, 22 e 36, dopo la somministrazione
Concentrazione plasmatica del metabolita S-888711 Deshexyl
Lasso di tempo: Giorni 8, 22 e 36, dopo la somministrazione
Le concentrazioni plasmatiche del principale metabolita S-888711 deshyl sono state determinate utilizzando un metodo di spettrometria di massa con cromatografia liquida convalidato. Il limite inferiore di quantificazione (LOQ) per il dosaggio del plasma per S-888711 deshyl era di 0,1 ng/mL.
Giorni 8, 22 e 36, dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shionogi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 marzo 2010

Completamento primario (Effettivo)

24 novembre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

24 novembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2010

Primo Inserito (Stima)

22 gennaio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0913M0621

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Trombocitopenia immunitaria (ITP)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Mongolia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi