Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti tablet Lusutrombopag (S-888711) podávaných dospělým s imunitní trombocytopenií (ITP)

25. února 2021 aktualizováno: Shionogi

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti tablet S-888711 podávaných jednou denně po dobu 42 dnů dospělým subjektům s relapsem perzistentní nebo chronické imunitní trombocytopenie s předchozí splenektomií nebo bez ní

Primárním cílem této studie bylo posoudit účinnost 3 dávek lusutrombopagu (0,5 mg, 0,75 mg a 1,0 mg) a placeba na počet krevních destiček.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Anaheim, California, Spojené státy, 92801
        • Investigator
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90272
        • Investigator
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Investigator
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Spojené státy, 33426
        • Investigator
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Investigator
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30341
        • Investigator
      • Riverdale, Georgia, Spojené státy, 30274
        • Investigator
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Spojené státy, 70006
        • Investigator
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Investigator
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Investigator
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Spojené státy, 65109
        • Investigator
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64131
        • Investigator
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Investigator
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Investigator
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Investigator
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Investigator
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Investigator
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Investigator
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Investigator

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas
  • Muži a ženy ve věku ≥ 18 let
  • Všechny subjekty musí souhlasit s používáním bariérové ​​antikoncepce
  • Diagnostika ITP
  • Jedinci starší 60 let museli mít diagnostickou aspiraci kostní dřeně
  • Recidivující přetrvávající nebo chronický stav ITP, s předchozí splenektomií nebo bez ní (výjimka: v Maďarsku budou zařazeni pouze jedinci po splenektomii), poté, co selhala alespoň 1 předchozí terapie ITP (s výjimkou agonistů TPO) a pokud ne, mají počet krevních destiček < 30 000/μl užívání léků nebo < 50 000/μl navzdory souběžné léčbě steroidy nebo jinými ITP terapiemi, jako je danazol nebo imunosupresiva
  • Subjekty, které dostávají steroidní terapii, musí mít stabilní dávku
  • Protrombinový čas (PT) a aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT) v rozmezí 20 % horní hranice normálu (ULN)
  • Subjekty, které dostávají stabilní dávky cyklosporinu A, mykofenolát mofetilu, azathioprinu nebo danazolu, jsou povoleny. Dávky všech těchto léků musí být stabilní alespoň 4 týdny před návštěvou 1 (den 1)

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza klinicky významné hemoragické poruchy srážení krve
  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo užívající perorální antikoncepci
  • Anamnéza zneužívání alkoholu/drog nebo závislosti do 1 roku

  • Užívání následujících léků nebo léčby před návštěvou 1 (1. den):

    • Do 12 týdnů - alemtuzumab, víceléková systémová chemoterapie, léčba kmenovými buňkami;
    • Do 8 týdnů - rituximab
    • Do 2 týdnů - transfuze krevních destiček nebo léčba plazmaferézou
    • Do 4 týdnů - použití protidestičkových nebo antikoagulačních léků
    • Do 1 týdne - Rho(D) imunoglobulin nebo intravenózní imunoglobulin
  • Anamnéza klinicky významného kardiovaskulárního nebo tromboembolického onemocnění během 26 týdnů před screeningem
  • Splenektomie do 4 týdnů před screeningem

  • Klinicky významné laboratorní abnormality

    • Hemoglobin < 10,0 g/dl pro muže nebo ženy, není jednoznačně spojen s ITP
    • Absolutní počet neutrofilů < 1000/mm^3
    • Abnormální nátěr periferní krve
    • Celkový bilirubin > 1,5 x horní hranice normy
    • Alaninaminotransferáza (ALT) > 1,5 x horní hranice normy
    • Aspartátaminotransferáza (AST) > 1,5 x horní hranice normy
    • Kreatinin > 1,5 x horní hranice normálu
    • Pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV).
    • Pozitivní protilátky proti imunoglobulinu M proti hepatitidě A (IgM HAV), povrchový antigen hepatitidy B (HbsAg) nebo protilátky proti hepatitidě C (HCV) pozitivní
    • Hormon stimulující štítnou žlázu (TSH) > 1,5 x horní hranice normy
    • Volný tyroxin (T4) > 1,5 x horní hranice normálu
  • Expozice předchozím mimetikům/agonistům trombopoetinu (TPO) (např. eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] nebo LGD-4665) během 4 týdnů před screeningem
  • Subjekty nereagující na předchozí mimetika/agonisty TPO (např. eltrombopag, romiplostim, E5501 [AKR-501] nebo LGD-4665)
  • Expozice vyšetřovacím lékům během posledních 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali tablety s placebem perorálně jednou denně po dobu 42 dnů.
Lék: Placebo
Tableta
Experimentální: Lusutrombopag 0,5 mg
Účastníci dostávali 0,5 mg lusutrombopagu perorálně jednou denně po dobu 42 dnů.
Lék: Lusutrombopag
Tableta
Ostatní jména:
  • S-888711
  • MULPLETA®
Experimentální: Lusutrombopag 0,75 mg
Účastníci dostávali 0,75 mg lusutrombopagu perorálně jednou denně po dobu 42 dnů.
Lék: Lusutrombopag
Tableta
Ostatní jména:
  • S-888711
  • MULPLETA®
Experimentální: Lusutrombopag 1,0 mg
Účastníci dostávali 1,0 mg lusutrombopagu perorálně jednou denně po dobu 42 dnů.
Lék: Lusutrombopag
Tableta
Ostatní jména:
  • S-888711
  • MULPLETA®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s odpovědí
Časové okno: 6. týden

Respondenty byli účastníci s jedním z následujících:

  1. dosáhl počtu krevních destiček ≥ 50 000 buněk/ul po 6 týdnech podávání; nebo
  2. předčasně vysazena kvůli počtu krevních destiček > 400 000 buněk/µl před 42. dnem.

Účastníci byli započítáni jako nereagující, pokud byla splněna některá z následujících podmínek:

  • Výše uvedené podmínky nebyly splněny;
  • Dostali záchranné léky;
  • Splnili výše uvedené podmínky poté, co během léčebného období dostávali omezené léky;
  • Dosáhli počtu krevních destiček ≥ 50 000 buněk/µl před týdnem 6, ale ne po týdnu 6; nebo
  • Odstoupili z jakéhokoli jiného důvodu, než je počet krevních destiček > 400 000 buněk/µl.
6. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna počtu krevních destiček od výchozí hodnoty v 6. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 6
Výchozí stav a týden 6
Doba odezvy
Časové okno: 6 týdnů
Trvání odpovědi bylo definováno jako procento kumulativní doby, kdy byl počet krevních destiček > 50 000 buněk/ul během léčebného období.
6 týdnů
Procento účastníků, kteří dosáhli počtu krevních destiček ≥ 30 000 buněk/µl a zdvojnásobili základní počet krevních destiček po 6 týdnech podávání
Časové okno: 6. týden
6. týden
Procento účastníků, kteří dosáhli počtu krevních destiček ≥ 50 000 buněk/µl a zdvojnásobili základní počet krevních destiček po 6 týdnech podávání
Časové okno: 6. týden
6. týden
Počet účastníků s nejhorší závažností krvácení spojeného s ITP během léčebného období,
Časové okno: 6 týdnů

Vyšetření krvácení provedl zkoušející podle kritérií stupnice krvácení Světové zdravotnické organizace (WHO):

Stupeň 0: žádné krvácení; Stupeň 1: petechiální krvácení; Stupeň 2: mírná ztráta krve (klinicky významná); Stupeň 3: hrubá ztráta krve, vyžaduje transfuzi (těžká); Stupeň 4: oslabující ztráta krve, retinální nebo cerebrální spojená s úmrtím.

U každého účastníka je uveden nejzávažnější stupeň krvácení podle WHO pozorovaný během 6týdenního léčebného období.
6 týdnů
Počet účastníků, kteří během léčebného období dostávali záchrannou medikaci
Časové okno: 6 týdnů
6 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: 6 týdnů

AE je definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u subjektu, kterému byl podáván farmaceutický produkt v průběhu klinického hodnocení, včetně jakýchkoli nepříznivých a nezamýšlených příznaků, symptomů nebo onemocnění dočasně spojených s používáním hodnoceného produktu (IP), ať už nebo se nepředpokládá, že by souvisela s IP. AE hlášené po počátečním podání studovaného léku byly považovány za naléhavé.

Závažná nežádoucí příhoda je definována jako jakákoli nežádoucí příhoda, která měla za následek smrt, byla život ohrožující, hospitalizace nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení/neschopnost nebo vrozená anomálie/vrozená vada nebo závažná zdravotní událost, která na základě lékařský posudek, může ohrozit účastníka nebo vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo jednomu z výše uvedených výsledků.

AE související s léčbou je jakýkoli AE, který výzkumník určil jako možná související, pravděpodobně související nebo rozhodně související se studovaným lékem.
6 týdnů
Plazmatická koncentrace lusutrombopagu
Časové okno: 8., 22. a 36. den po podání dávky
Plazmatické koncentrace lusutrombopagu byly stanoveny za použití validované metody kapalinové chromatografie a hmotnostní spektrometrie. Dolní limit kvantifikace (LOQ) pro plazmatický test pro lusutrombopag byl 0,1 ng/ml.
8., 22. a 36. den po podání dávky
Plazmatická koncentrace metabolitu S-888711 Deshexyl
Časové okno: 8., 22. a 36. den po podání dávky
Plazmatické koncentrace hlavního metabolitu S-888711 deshexylu byly stanoveny pomocí validované metody hmotnostní spektrometrie kapalinové chromatografie. Spodní limit kvantifikace (LOQ) pro plazmatický test pro S-888711 deshexyl byl 0,1 ng/ml.
8., 22. a 36. den po podání dávky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shionogi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. března 2010

Primární dokončení (Aktuální)

24. listopadu 2010

Dokončení studie (Aktuální)

24. listopadu 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. ledna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. ledna 2010

První zveřejněno (Odhad)

22. ledna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0913M0621

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Imunitní trombocytopenie (ITP)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit