AMD 3100 用于治疗骨髓增生异常
2012年5月16日 更新者：David Dale、University of Washington
CXCR-4 抑制剂 AMD3100 治疗 CXCR-4 突变引起的中性粒细胞减少症的 I 期研究
这是一项初步研究，旨在确定 CXCR4 抑制剂 AMD 3100 或 plerixafor 是否可能是治疗由于 CXCR4 突变、髓细胞缺乏症或 WHIM（疣、低丙种球蛋白血症、免疫缺陷和骨髓细胞缺乏症）综合征引起的中性粒细胞减少症的潜在疗法。
这是对该概念的初步研究，将涉及多达 6 名患者，以接受增加剂量的普乐沙福皮下给药或隔日给药。
尚不清楚这些患者是否会对 CXCR4 活性的阻断高度敏感，并比正常志愿者或接受相同剂量这种药物的癌症患者释放更多的白细胞。
因此，剂量将从比目前用于动员干细胞的水平低 12 倍的水平开始，并将逐步增加以达到可接受的中性粒细胞循环水平。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签、单中心、I 期研究，目的是在第 1、3、5、8 天连续递增剂量的普乐沙福用于 CXCR4 突变导致的骨髓细胞缺乏症患者中，检查普乐沙福的血液学效应、药代动力学和安全性, 和 10.
将检查五个患者内递增剂量水平，20 微克/千克 (mcg/kg)、40 微克/千克 (mcg/kg)、80 微克/千克 (mcg/kg) 和 240 微克/千克 (mcg/kg)。
受试者将是华盛顿大学综合临床研究中心最多 10 天的患者；该研究要求受试者最多待 14 天。
将监测患者普乐沙福的血液学影响并观察不良反应。
如果达到正常血液嗜中性粒细胞计数并在最高剂量前维持至少 24 小时，我们将停在该水平。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄超过 18 岁，WBC（白细胞计数）低于每升 3.0 x 10^9，
- 中性粒细胞绝对计数低于每升 2.0 x 10^9，
- 血小板大于每升 100 x 10^6，肌酐小于 2.0/毫克每分升，
- 计算的肌酐清除率 > 60 毫升/分钟，
- 天冬氨酸氨基转移酶-GOT (SGOT)、丙氨酸氨基转移酶-GPT (SGPT)、胆红素 < 2.5 正常上限，
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 状态 0 或 1，
- 在 CXCR4 中识别并确认突变，
- 服用研究药物后 3 周内无粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)、粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF)
- 患者签署同意书，接受避孕
排除标准：
- 大于18岁，
- 对普乐沙福敏感，
- 孕，
- 囚犯，
- 决策受损，
- 判断不太可能遵守，
- 可能干扰结果解释的疾病，
- 白血病，
- 恶性肿瘤，
- 研究药物给药一周内需要抗生素的活动性感染，
- 心脏传导或心电图 (EKG) 异常史，
- 一周内以前的实验治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：AMD3100 或普乐沙福
增加 Plerixafor 剂量的单臂研究
|
该研究将检查普乐沙福对因 CXCR4 突变导致的脊髓灰质炎患者的血液学影响/安全性。
Plerixafor 将在第 1、3、5、8 和 10 天给药。
AMD 3100 的五次患者内递增剂量，每公斤 20 微克 (mcg/kg)、每公斤 40 微克 (mcg/kg)、每公斤 80 微克 (mcg/kg) 和每公斤 240 微克 (mcg/kg)在华盛顿大学综合临床研究中心对患者进行长达 10 天的检查，要求受试者最多 14 天可用。
将监测患者普乐沙福的血液学影响并观察不良反应。
如果达到正常血液嗜中性粒细胞计数并在最高剂量前维持至少 24 小时，我们将停在该水平。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血液中性粒细胞计数。
大体时间：长达 14 天，具体取决于受试者何时达到峰值反应，即刺激后的最高计数 (plerixafor)
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基于血液嗜中性粒细胞计数增加至每升大于 2.0 x 10^9 的药物有效性
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长达 14 天，具体取决于受试者何时达到峰值反应，即刺激后的最高计数 (plerixafor)
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David C Dale, MD、University of Washington
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年10月1日
初级完成 (实际的)
2011年3月1日
研究完成 (实际的)
2011年4月1日
研究注册日期
首次提交
2010年1月27日
首先提交符合 QC 标准的
2010年1月28日
首次发布 (估计)
2010年1月29日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年6月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年5月16日
最后验证
2012年5月1日
更多信息
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