AMD 3100 voor de behandeling van myelokathexis
16 mei 2012 bijgewerkt door: David Dale, University of Washington
Een fase I-studie van de CXCR-4-remmer AMD3100 voor de behandeling van neutropenie als gevolg van mutaties van CXCR-4, het myelokathexis-syndroom
Dit is een eerste studie om te bepalen of CXCR4-remmer AMD 3100 of plerixafor een mogelijke behandeling kan zijn voor neutropenie als gevolg van CXCR4-mutaties, het myelokathexis- of WHIM-syndroom (wratten, hypogammaglobulinemie, immunodeficiëntie en myelokathexis).
Dit is de eerste studie van dit concept en er zullen maximaal 6 patiënten bij betrokken zijn die toenemende doses plerixafor subcutaan of om de dag toegediend krijgen.
Het is niet bekend of deze patiënten zeer gevoelig zullen zijn voor een blokkade van de CXCR4-activiteit en meer witte bloedcellen zullen afgeven dan normale vrijwilligers of kankerpatiënten die dezelfde dosis van dit geneesmiddel krijgen.
Daarom zullen de doses beginnen op een niveau dat 12 keer lager is dan momenteel wordt gebruikt om stamcellen te mobiliseren en zullen ze stapsgewijs worden verhoogd om een acceptabel circulerend niveau van neutrofielen te bereiken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label fase I-studie in één centrum om de hematologische effecten, farmacokinetiek en veiligheid van plerixafor te onderzoeken bij patiënten met myelokathexis die te wijten zijn aan mutaties van CXCR4, waarbij gebruik wordt gemaakt van seriële, toenemende doses plerixafor toegediend op dag 1, 3, 5, 8 , en 10.
Vijf intrapatiënt escalerende dosisniveaus, 20 microgram per kilogram (mcg/kg), 40 microgram/kilogram (mcg/kg), 80 microgram/kilogram (mcg/kg) en 240 microgram/kilogram (mcg/kg) zullen worden onderzocht.
De proefpersonen zullen maximaal 10 dagen patiënt zijn in het General Clinical Research Center van de Universiteit van Washington; het onderzoek vereist dat de proefpersoon maximaal 14 dagen beschikbaar is.
Patiënten zullen worden gecontroleerd op hematologische effecten van plerixafor en worden geobserveerd op bijwerkingen.
Als een normaal aantal neutrofielen in het bloed wordt bereikt en behouden gedurende ten minste 24 uur voorafgaand aan de hoogste dosis, stoppen we op dat niveau.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- leeftijd ouder dan 18 jaar, WBC (aantal witte bloedcellen) minder dan 3,0 x 10^9 per liter,
- Absoluut aantal neutrofielen minder dan 2,0 x 10^9 per liter,
- bloedplaatjes meer dan 100 x 10^6 per liter, creatinine minder dan 2,0/milligram per/deciliter,
- Creatinineklaring > 60 ml/min berekend,
- Aspartaat Aminotransferase-GOT (SGOT), Alanin Aminotransferase-GPT (SGPT), bilirubine < 2,5 bovengrens van normaal,
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) status 0 of 1,
- mutatie geïdentificeerd en bevestigd in CXCR4,
- op geen granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF), granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF) binnen 3 weken na het onderzoeksgeneesmiddel
- patiënt tekent toestemming, accepteert anticonceptie
Uitsluitingscriteria:
- ouder dan 18 jaar,
- gevoeligheid voor plerixafor,
- zwanger,
- gevangene,
- wilsbekwaam,
- geacht onwaarschijnlijk te voldoen,
- ziekte die de interpretatie van resultaten kan verstoren,
- leukemie,
- maligniteit,
- actieve infectie waarvoor antibiotica nodig zijn binnen één week na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel,
- geschiedenis van cardiale geleiding of elektrocardiogram (EKG) afwijking,
- eerdere experimentele therapie binnen een week.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: AMD3100 of plerixafor
ENKELE-armstudie met toenemende doses Plerixafor
|
De studie zal de hematologische effecten/veiligheid van plerixafor onderzoeken bij patiënten met myelokathexis als gevolg van mutaties van CXCR4.
Plerixafor wordt toegediend op dag 1, 3, 5, 8 en 10.
Vijf intrapatiënt escalerende doses van AMD 3100, 20 microgram per kilogram (mcg/kg), 40 microgram per kilogram (mcg/kg), 80 microgram per kilogram (mcg/kg) en 240 microgram per kilogram (mcg/kg) worden onderzocht bij de patiënten aan het General Clinical Research Center van de Universiteit van Washington gedurende maximaal 10 dagen, waarbij proefpersonen maximaal 14 dagen beschikbaar moesten zijn.
Patiënten zullen worden gecontroleerd op hematologische effecten van plerixafor en worden geobserveerd op bijwerkingen.
Als het normale aantal neutrofielen in het bloed wordt bereikt en gedurende ten minste 24 uur voorafgaand aan de hoogste dosis behouden blijft, stoppen we op dat niveau.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal bloedneutrofielen.
Tijdsspanne: tot 14 dagen, afhankelijk van wanneer de proefpersoon de piekrespons bereikte, d.w.z. het hoogste aantal na de stimulus (plerixafor)
|
Effectiviteit van het geneesmiddel gebaseerd op toename van het aantal neutrofielen in het bloed tot meer dan 2,0 x 10^9 per liter
|
tot 14 dagen, afhankelijk van wanneer de proefpersoon de piekrespons bereikte, d.w.z. het hoogste aantal na de stimulus (plerixafor)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David C Dale, MD, University of Washington
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2011
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 april 2011
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 januari 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 januari 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
29 januari 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
15 juni 2012
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 mei 2012
Laatst geverifieerd
1 mei 2012
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 35419-D
- MAMO-0407-1 (Andere identificatie: Protocol ID #)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .